تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات جينية بصرية باستخدام Opsin متعدد الخصائص (MCO) لإعادة حساسية شبكية العين للكشف عن مستويات الإضاءة المنخفضة. تتمتع هذه العلاجات بالقدرة على استعادة الرؤية لدى ملايين الأشخاص ضعاف البصر الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت والضمور البقعي المرتبط بالعمر الجاف (AMD).
MCO-010 لمرض RP وStargardt
منتجنا الرئيسي، MCO-010، قيد التطوير السريري لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت، وهما مرضان نادران في شبكية العين يسببان العمى. تم منح MCO-010 تصنيف الدواء اليتيم والمسار السريع من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لكلا المرضين.
تمتلك MCOs القدرة على معالجة جميع أشكال تنكس الشبكية وهي قابلة للتطبيق على المرضى الذين يعانون من تلف كامل أو جزئي في شبكية العين.
يستخدم العلاج الجيني MCO-010 من Nanscope وسيلة مريحة و حقن راسخ داخل العين لتوصيل الجين الذي يشفر بروتين MCO الحساس للضوء المحيط إلى خلايا الشبكية. تهدف هذه العلاجات إلى يُمكَِن خلايا الشبكية للكشف عن الضوء حتى يتمكن المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي أو مرض ستارغاردت يمكن نرى مرة أخرى.
كيف تختلف التكنولوجيا الخاصة بنا عن العلاجات الجينية الأخرى
يركز علاجنا على علاج العمى بغض النظر عن الطفرة الجينية الأساسية
إنه علاج حساس للضوء المحيط حيث يتم توصيل Opsin متعدد الألوان إلى خلايا الشبكية مما يتيح الرؤية في بيئات ألوان مختلفة
إجراء بسيط ومريح في العيادة، ولا يتطلب إجراء جراحة عينية غازية
لا يلزم وجود جهاز خارجي أو تحفيز، مما يزيل خطر التسمم الضوئي
التوصيل البصري المعزز بالنانو – إيماءة
تخيل توصيل مادة وراثية جديدة إلى خلايا الشبكية بدون فيروسات على الإطلاق. تمتلك الشركة شراكات استراتيجية لإنشاء منصة فريدة لتوصيل الجينات البديلة غير الفيروسية، مصممة لتحسين دقة الاستهداف مع تقليل المناعة. تتضمن التكنولوجيا غير الفيروسية توصيلًا مكانيًا معززًا بالنانو (NOD) يعتمد على الليزر بالأشعة تحت الحمراء القريبة للجينات العلاجية. ويمكن استخدام هذه التقنية لتوصيل جينات مؤهلة لتصحيح العيوب الجينية الأساسية التي تؤدي إلى فقدان البصر، بالإضافة إلى العلاجات الجينية البصرية.
