دالاس, 21 أكتوبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مرحلة متأخرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي عن اكتشاف رائد في مجال العلوم والتكنولوجيا المتعلقة بالرؤية الانتقالية (TVST، مجلة ARVO) توضح أن العلاج الضوئي الوراثي MCO-010 للشبكية الداخلية يوقف المزيد من التنكس الشبكي في نموذج حيواني لمرض التهاب الشبكية الصباغي (RP)، كما تم تقييمه من خلال التصوير المقطعي البصري والتحليل المناعي الكيميائي.

بعد العلاج داخل الجسم الزجاجي باستخدام MCO-010 (سونبيريتيجيني إستيبارفوفيك)، تم نقل ما يقرب من 80% من الخلايا ثنائية القطب في الشبكية، ولم يتم ملاحظة أي تغييرات في سمك الشبكية، على عكس المجموعة الضابطة. تقدم النتائج الموضحة في المنشور دليلاً على أن التعبير عن MCO-010 في شبكيات أعين الفئران التي تعاني من تنكس المستقبلات الضوئية يوقف المزيد من الخسارة ويمنع المزيد من الفوضى في طبقات الخلايا الشبكية.

"MCO-010 هو العلاج الوحيد عريض النطاق والسريع والحساس للغاية الذي يخضع حاليًا للتجارب السريرية وقد أظهر تحسنًا كبيرًا في الرؤية لدى مرضى RP المتقدم. بالإضافة إلى استعادة الرؤية عن طريق حقن MCO-010 داخل الجسم الزجاجي، والذي يتم قياسه من خلال الاختبارات السلوكية والكهربائية الفيزيولوجية، فإن هذا الجانب المعدل للمرض من MCO-010 يوفر ميزة علاجية رئيسية في العلاجات الضوئية الجينية من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب في الشبكية الداخلية،" قال الدكتور. فينيت ماهاجانأستاذ ونائب رئيس قسم الأبحاث بقسم طب العيون في جامعة ستانفورد.

"وقد لوحظ هذا الجانب المعدِّل للمرض في MCO-010 أيضًا في نموذج حيواني لمرض ستارغاردت وكذلك نموذج الرئيسيات غير البشرية للضمور الجغرافي"، كما قال سامارندرا موهانتيدكتور في الفلسفة، رئيس ومدير قسم العلوم في شركة نانوسكوب. "لدينا أدلة أولية على استقرار بنية الشبكية في التجربة السريرية لـ RP، ونخطط لإجراء تقييم طويل الأمد لهذا المؤشر الحيوي التشريحي."

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772), الشركة أعلنت عن خطتها لبدء تقديم طلب BLA لعلاج RP في الربع الأول من عام 2025، حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) ومؤخرا أعلنت عن خطط لبدء المرحلة الثالثة من المقرر إجراء تجربة تسجيلية في الربع الأول من عام 2025. وتشمل الأصول السريرية الأولية العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي لعلاج الضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو