مستقبلنا

إعادة نور الأمل

مستقبلنا

إعادة نور الأمل

نعمل كل يوم لإعادة نور الأمل إلى ملايين العائلات حول العالم التي تعاني من حياة مضطربة بسبب أمراض الشبكية الأكثر تعقيداً. 

خط أنابيبنا النشط

ما قبل السريرية

الهند

المرحلة 1/2أ

المرحلة 2ب/3

تقديم الطلب

موافقة

MCO-010

علم البصريات الوراثية AAV*

التهاب الشبكية الصباغي

أداء

MCO-010

علم البصريات الوراثية AAV

مرض ستارغاردت

أداء52%

MCO-010

علم البصريات الوراثية AAV

تقييم دورة الحياة

أداء10%

MCO-020

علم البصريات الوراثية غير الفيروسي

الضمور الجغرافي

أداء21%

*فيروس مرتبط بالغدانيات

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية دواء MCO-010 تصنيفات الأدوية اليتيمة والمسار السريع، مع إمكانية منحه مراجعة ذات أولوية لعلاج التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت.*

*إذا تم استيفاء معايير الأهلية للتصنيف، فإن إدارة الغذاء والدواء ستمنح تصنيف مراجعة الأولوية في وقت تقديم طلب التسويق. 

الأهداف الحالية للأمراض

تركز برامجنا السريرية لعلاج التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت على إظهار تحسن في الرؤية للمرضى الذين ليس لديهم خيارات علاجية حالية.

التهاب الشبكية الصباغي (RP)

يُعد التهاب الشبكية الصباغي أحد الأسباب الرئيسية للعمى بين السكان في سن العمل في الولايات المتحدة.

ينتج مرض التهاب الشبكية الصباغي عن طفرات تم العثور عليها في أكثر من 100 جين مختلف، يساهم كل منها في نمو ووظيفة الشبكية.  

يتميز مرض التهاب الشبكية الصباغي بالتدهور التدريجي واختلال وظيفة الخلايا المستقبلة للضوء العصوية والمخروطية في الشبكية، وهي المسؤولة عن تحويل الضوء إلى إشارات كهربائية يفسرها الدماغ على أنها رؤية.

يؤثر التهاب الشبكية الصباغي في البداية على الرؤية المحيطية مما يؤدي إلى ضيق مجال الرؤية، وفي مراحل لاحقة يؤثر على الرؤية المركزية. يظهر التهاب الشبكية الصباغي عادةً خلال مرحلة الطفولة أو المراهقة، ولكنه قد يظهر أيضًا في مرحلة البلوغ.

يؤدي مرض التهاب الشبكية الصباغي إلى فقدان تدريجي وغير قابل للعكس للرؤية، حيث يوجد أكثر من 100000 مريض مصاب بالتهاب الشبكية الصباغي وأكثر من 25000 مريض مصاب بالتهاب الشبكية الصباغي يعانون من العمى القانوني في الولايات المتحدة، والعدد في ازدياد.

التجارب السريرية لتقنية نانوسكوب لعلاج التهاب الشبكية الصباغي

MCO-010 لـ RP

دراسة REMAIN

الحالة: نشط، لا يتم التوظيف

دراسة متابعة طويلة الأمد غير تدخلية للمشاركين المسجلين سابقًا في تجربة RESTORE المرحلة 2ب لـ MCO-010 لعلاج RP المتقدم.

MCO-010 لـ RP

تجربة المرحلة الثانية ب من مشروع RESTORE

الحالة: مكتمل

MCO-010 لـ RP

المرحلة 1/2أ من التجربة

الحالة: مكتمل

مرض ستارغاردت (SD)

مرض ستارغاردت، المعروف أيضًا باسم ضمور ستارغاردت البقعي، يتم تشخيصه عادةً خلال مرحلة الطفولة أو المراهقة كسبب شائع للتنكس البقعي لدى الأحداث، على الرغم من أنه قد يتم تحديده أيضًا لدى البالغين الأصغر سنًا.

مرض سدوي هو اضطراب وراثي يصيب العين ويؤثر على البقعة الصفراء في مركز الشبكية. البقعة الصفراء مسؤولة عن الرؤية المركزية الحادة. 

تشمل أعراض اعتلال الشبكية السحائي فقدان الرؤية المركزية، وتشوش الرؤية أو تشوهها، وصعوبة التعرف على الوجوه، وضعف رؤية الألوان، وظهور بقعة عمياء في مجال الرؤية المركزي. ومع ذلك، عادةً ما تبقى الرؤية المحيطية سليمة.

لسوء الحظ، يصل المرضى المصابون بمرض اعتلال الشبكية الصباغي المتقدم إلى نفس حالة فقدان البصر الشديد بسبب تدهور الخلايا المستقبلة للضوء كما هو الحال مع المرضى المصابين باعتلال الشبكية الصباغي.

يؤثر مرض SD على حوالي 41000 شخص في الولايات المتحدة وأكثر من مليون شخص حول العالم.

التجارب السريرية لتقنية النانوسكوب لعلاج مرض خلل التوتر العضلي

MCO-010 لبطاقة SD

دراسة الاستدامة

الحالة: نشط، لا يتم التوظيف

دراسة متابعة طويلة الأمد غير تدخلية للمشاركين المسجلين سابقًا في تجربة STARLIGHT Ph2 لـ MCO-010 لمرض ستارغاردت.

MCO-010 لبطاقة SD

تجربة المرحلة الثانية من مشروع ستارلايت

الحالة: مكتمل