يركز العلاج الجيني في المرحلة السريرية لشركة Nanscope Therapeutics على استعادة الرؤية للأشخاص الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية. يوفر علاجنا الجيني Opsins متعددة الخصائص الحساسة للضوء (MCOs) إلى خلايا الشبكية مع إمكانية اكتشاف الضوء المحيط وتحسين أنشطة الحياة اليومية.
يستهدف النانوسكوب الأمراض التي لا يوجد لها علاج معروف:
التهاب الشبكية الصباغي
(RP) هو مرض شبكي وراثي نادر يتميز بفقدان الرؤية المحيطية التدريجي والعمى. وهو السبب الجيني الأكثر شيوعًا للعمى ويؤثر على حوالي 150 ألف شخص في الولايات المتحدة. تم منح MCO-010 تصنيف الدواء اليتيم والمسار السريع لـ RP من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
الضمور البقعي المرتبط بالعمر الجاف (الضمور الجغرافي)
اضطراب شائع يؤدي إلى فقدان الرؤية المركزية عند كبار السن. يحدث الضمور الجغرافي بسبب التدهور التدريجي للبقعة، وهي الشبكية المركزية.
الحثل المخروط رود
مجموعة نادرة من الاضطرابات الموروثة ناجمة عن تدهور المخاريط والعصي وهي خلايا مستقبلة للضوء في شبكية العين مسؤولة عن اكتشاف مستويات شدة الضوء.
.
متلازمة آشر
مرض وراثي نادر يسبب التهاب الشبكية الصباغي وفقدان السمع.
مرض ستارغاردت
أحد أكثر أشكال الضمور البقعي الوراثي شيوعًا، ويؤثر على حوالي 30 ألف شخص في الولايات المتحدة. ويسبب المرض النادر انحطاطًا تدريجيًا للبقعة، مما يسبب ظهور بقع داكنة في مجال الرؤية المركزي. تم منح MCO-010 تصنيف الدواء اليتيم والمسار السريع لهذا المرض.