Nanoscope Therapeutics entwickelt optogenetische Gentherapien unter Verwendung von Multi-Characteristic Opsin (MCO), um die Netzhaut erneut für die Erkennung schwacher Lichtverhältnisse zu sensibilisieren. Diese Therapien haben das Potenzial, das Sehvermögen von Millionen sehbehinderter Menschen wiederherzustellen, die an degenerativen Erkrankungen der Netzhaut leiden, darunter Retinitis pigmentosa, Stargardt-Krankheit und trockene altersbedingte Makuladegeneration (AMD).
MCO-010 für RP und Stargardt-Krankheit
Unser Hauptprodukt, MCO-010, befindet sich in der klinischen Entwicklung zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP) und Stargardt-Krankheit, zwei seltenen Netzhauterkrankungen, die zur Erblindung führen. MCO-010 wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration für beide Krankheiten der Orphan Drug- und Fast Track-Status verliehen.
MCOs haben das Potenzial, alle Formen der Netzhautdegeneration zu bekämpfen und sind für Patienten anwendbar, die an einer vollständigen oder teilweisen Schädigung der Netzhaut leiden.
Die MCO-010-Gentherapie von Nanoscope nutzt eine praktische Und bewährte intraokulare Injektion zur Abgabe eines Gens, das für das umgebungslichtempfindliche MCO-Protein kodiert, in Netzhautzellen. Ziel dieser Therapien ist es aktivieren Netzhautzellen, um Licht zu erkennen damit Patienten mit Retinitis pigmentosa oder Morbus Stargardt Mai Wiedersehen.
Wie sich unsere proprietäre Technologie von anderen Gentherapien unterscheidet
Der Schwerpunkt unserer Therapie liegt auf der Behandlung von Blindheit, unabhängig von der zugrunde liegenden genetischen Mutation
Es handelt sich um eine umgebungslichtempfindliche Therapie, bei der ein polychromatisches Opsin an Netzhautzellen abgegeben wird, um das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen zu ermöglichen
Einfaches und bequemes Verfahren in der Praxis, keine invasive Augenoperation erforderlich
Es ist kein externes Gerät oder Stimulation erforderlich, wodurch das Risiko einer Phototoxizität ausgeschlossen ist
Nanoverstärkte optische Bereitstellung – NOD
Stellen Sie sich vor, neues genetisches Material ohne Viren in Netzhautzellen zu transportieren. Das Unternehmen unterhält strategische Partnerschaften, um eine einzigartige nicht-virale alternative Plattform zur Genabgabe zu schaffen, die die Targeting-Präzision bei geringerer Immunogenität verbessern soll. Bei der nicht-viralen Technologie handelt es sich um eine laserbasierte, räumlich gezielte nanoverstärkte Abgabe (NOD) therapeutischer Gene im nahen Infrarotbereich. Mithilfe dieser Technologie können kompetente Gene bereitgestellt werden, um die zugrunde liegenden genetischen Defekte zu korrigieren, die zu Sehverlust führen, sowie optische Gentherapien.
