Die Gentherapie im klinischen Stadium von Nanoscope Therapeutics konzentriert sich auf die Wiederherstellung des Sehvermögens von Menschen, die an degenerativen Erkrankungen der Netzhaut leiden. Unsere Gentherapie liefert lichtempfindliche Multi-Characteristic Opsine (MCOs) in Netzhautzellen mit dem Potenzial, Umgebungslicht zu erkennen und Aktivitäten des täglichen Lebens zu verbessern.
Nanoscope zielt auf Krankheiten ab, für die es keine bekannten Heilmittel gibt:
Retinitis pigmentosa
(RP) ist eine seltene erbliche Netzhauterkrankung, die durch fortschreitenden Verlust des peripheren Sehvermögens und Blindheit gekennzeichnet ist. Es ist die häufigste genetische Ursache für Blindheit und betrifft etwa 150.000 Menschen in den USA. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan Drug- und Fast-Track-Status für RP erhalten.
Trockene altersbedingte Makuladegeneration (geografische Atrophie)
Eine häufige Erkrankung, die bei älteren Menschen zu einem zentralen Sehverlust führt. Eine geografische Atrophie wird durch eine allmähliche Verschlechterung der Makula, der zentralen Netzhaut, verursacht.
Zapfen-Stäbchen-Dystrophie
Eine seltene Gruppe von Erbkrankheiten, die durch den Verfall von Zapfen und Stäbchen verursacht werden. Dabei handelt es sich um Photorezeptorzellen in der Netzhaut, die für die Erkennung der Lichtintensität verantwortlich sind.
.
Usher-Syndrom
Eine seltene Erbkrankheit, die Retinitis pigmentosa und Hörverlust verursacht.
Stargardt-Krankheit
Eine der häufigsten Formen der erblichen Makuladegeneration, von der etwa 30.000 Menschen in den USA betroffen sind. Die seltene Krankheit führt zu einer fortschreitenden Degeneration der Makula, wodurch dunkle Flecken im zentralen Sichtfeld entstehen. MCO-010 hat für diese Krankheit den Orphan Drug- und Fast-Track-Status erhalten.
