DALLAS, 12 de mayo de 2025 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con restaurar la visión en pacientes ciegos en entornos del mundo real mediante el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy múltiples presentaciones en la 28.ª^th Reunión anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT 2025), que se celebrará en el Centro de Convenciones Ernest N. Morial en Nueva Orleans, 13-17 de mayo^th, 2025. Las presentaciones de Nanoscope se centrarán en la empresa. Terapia optogenética MCO-010 Para enfermedades degenerativas de la retina. MCO-010 es el programa más avanzado de la plataforma MCO (opsina multicaracterística) y la primera y única terapia agnóstica frente a mutaciones. Se ha demostrado que restaura la visión en pacientes con RP avanzada. mediante una inyección intravítrea estándar única.

"Estamos encantados de presentar los resultados de seguridad y eficacia de nuestra terapia MCO para múltiples enfermedades de la retina, incluida la degeneración macular de Stargardt en ensayos clínicos y la atrofia geográfica en modelos de primates no humanos", afirmó el Dr. Samarendra Mohanty, cofundador y presidente de Nanoscope. “Además de presentar ensayos robustos para garantizar la potencia de MCO-010Esperamos compartir detalles sobre los beneficios terapéuticos positivos observados en los pacientes con Stargardt, que fueron similares a los duraderos. Mejora de la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP). “Es un momento emocionante en Nanoscope mientras preparamos MCO-010 para su comercialización, incluida la presentación de BLA”.

A continuación se presentan los detalles de las presentaciones de la reunión:

Agenda completa

Presentaciones en el podio:

• Martes 13 de mayo^th, 14:15 – 2:30 pm; Habitación 265-268 - Dr. Samarendra Mohanty presentando – “Seguridad y eficacia de la terapia génica con opsina multicaracterística para mejorar la visión en un modelo de atrofia geográfica de NHP“

• Martes 13 de mayo^th, 2:30 pm – 2:45 pm; Habitación 288-290 - Dr. Saurav Mohanty presentando – “Seguridad, tolerabilidad, biodistribución, expresión transgénica y eficacia de la administración dirigida por láser no viral de opsina multicaracterística en retinas de monos verdes africanos.“

• Miércoles 14 de mayo^th, 4:00 pm – 4:15 pm; Habitación 265-268- Dr. Subrata Batabyal presentando – “Desarrollo de ensayos de potencia ortogonal para la terapia génica con opsina multicaracterística: expresión génica y actividad estimulada por luz“

Presentaciones de carteles:

• Martes 13 de mayo^th,  6:00 pm – 19:30 horas; Salón de carteles – Dr. Vinit Mahajan Presentación: “Administración de una proteína sintética de bioingeniería sensible a múltiples longitudes de onda de luz a células retinianas humanas en pacientes con enfermedad de Stargardt”, póster n.° 584

• Miércoles 14 de mayo^th, 5:30 pm – 19:00 horas; Salón de carteles – Dr. Amir Singh Presentación: “Estudios de degradación forzada de un fármaco multicaracterístico de terapia génica con opsina”, póster n.° 1380

• Jueves 15 de mayo^th, 5:30 pm – 19:00 horas; Salón de carteles – Dr. Ananta Ayyagari Presentación: “Aprobación regulatoria acelerada en terapia celular y génica”, póster n.° 1856

Los miembros del equipo Nanoscope también estarán disponibles para reuniones durante la conferencia ASGCT.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas, independientes de las mutaciones y que restauran la visión, para los millones de pacientes con ceguera causada por enfermedades degenerativas de la retina para las que actualmente no existe tratamiento. Tras los resultados positivos al final del estudio RESTORE, ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 2b para la RP (NCT04945772), la compañía anunció su plan de iniciar un Presentación de BLA para MCO-010 para tratar RP en 2025. La empresa ha completado el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3También en 2025, MCO-010 ha recibido las designaciones de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los programas preclínicos incluyen un activo MCO-020 de administración láser no viral, listo para IND, para AG, así como un activo AAV para la amaurosis congénita de Leber, en estudios que facilitan IND.

Contacto de inversores:
Terapéutica del nanoscopio
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio