DALLAS, 12 septembre 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui une réunion productive de fin de phase 2 (EOP2) avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son programme clinique évaluant MCO-010 pour le traitement de la perte de vision sévère due à la dégénérescence maculaire de Stargardt (SMD), soutenant l'avancement du MCO-010 vers un essai d'enregistrement de phase 3.

Les principaux résultats de la discussion lors de la réunion EOP2 comprenaient :

• La FDA a fourni des informations claires sur l'essai d'enregistrement de phase 3 proposé chez des patients atteints de SMD, destiné à étayer l'innocuité et l'efficacité du MCO-010. Le plan d'étude proposé consistera en un seul groupe de dose intravitréenne de MCO-010, randomisé 1:1 dans une cohorte témoin recevant une injection factice.
• La FDA a confirmé qu'un changement dans la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) qui utilise des tests sur le tableau ETDRS est approprié pour une utilisation dans un critère d'efficacité principal évaluant le changement entre la valeur initiale et la semaine 52 dans l'essai de phase 3 proposé.
• La FDA a fourni des informations précieuses sur les méthodes statistiques pour les critères d’évaluation principaux et secondaires proposés qui éclaireront un engagement ultérieur avec la FDA pour s’aligner sur les analyses statistiques.
• La FDA a proposé de poursuivre les discussions et l’assistance pour planifier une évaluation plus approfondie du test de discrimination de forme multi-luminance afin de soutenir son utilisation comme critère secondaire clé.
• Un alignement a été obtenu sur l'inscription de patients légalement aveugles avec une vision inférieure à 20/200, et aussi jeunes que 12 ans, pour l'étude à venir, étendant la population évaluée à partir de celle étudiée dans la phase 2.
• La FDA a convenu de la suffisance du dossier non clinique actuel pour soutenir une future soumission de BLA.

« Les patients souffrant de dégénérescence maculaire de Stargardt sont confrontés à une charge de morbidité importante sans aucun traitement réparateur actuellement disponible », a déclaré Sulagna Bhattacharya, cofondateur et directeur général de Nanoscope. « Suite aux résultats positifs de l'essai clinique de phase 2 STARLIGHT, l'issue de cette réunion renforce notre conviction de faire progresser le développement clinique du MCO-010 dans cette indication. Nous apprécions les conseils de la FDA et sommes impatients de finaliser la préparation de l'essai de phase 3. »

« Le paradigme actuel de la prise en charge de la maladie de Stargardt est celui du diagnostic, suivi d'une rééducation visuelle et d'une condamnation à vie à une baisse de la vision pouvant aller jusqu'à une cécité sévère. L'avancement de la thérapie révolutionnaire de Nanoscope pour la maladie de Stargardt vers un essai d'enregistrement de phase 3 nous rapproche beaucoup plus d'une option de restauration viable pour les patients dont la vision a été perdue à cause de cette terrible maladie », a déclaré Samuel Baron, MD, médecin-chef.

L'essai de phase 3 prévu sera le premier essai randomisé et contrôlé de thérapie génique pour la maladie de Stargardt. L'approche thérapeutique de Nanoscope, indépendante des mutations, a le potentiel d'améliorer la vision de nombreuses autres personnes souffrant d'une perte de vision sévère, notamment les patients atteints de dégénérescence maculaire.

À propos de la maladie de Stargardt
La maladie de Stargardt, souvent appelée dystrophie maculaire juvénile, est une maladie oculaire qui apparaît dans l'enfance et constitue une cause majeure de perte de vision chez les enfants et les jeunes adultes. Il s'agit d'une maladie héréditaire, ce qui signifie qu'elle est transmise aux enfants par des gènes défectueux de leurs parents. Chez les patients atteints de la maladie de Stargardt, les cellules photoréceptrices sensibles à la lumière de la macula se dégradent, entraînant une perte de la vision centrale. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé.

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et restauratrices de la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun traitement curatif. Le principal actif de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (RP) (NCT04945772). La société a également terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT du MCO-010 chez les patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu la désignation accélérée de la FDA et la désignation de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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