Nanoscope Therapeutics développe des thérapies géniques optogénétiques utilisant l'opsine multi-caractéristique (MCO) pour resensibiliser la rétine afin de détecter de faibles niveaux de lumière. Ces thérapies ont le potentiel de restaurer la vision chez des millions de personnes malvoyantes souffrant de maladies dégénératives de la rétine, notamment la rétinite pigmentaire, la maladie de Stargardt et la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (DMLA).
MCO-010 pour la RP et la maladie de Stargardt
Notre produit phare, le MCO-010, est en développement clinique pour la rétinite pigmentaire (RP) et la maladie de Stargardt, deux maladies rétiniennes rares provoquant la cécité. Le MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin et de procédure accélérée par la Food and Drug Administration des États-Unis pour les deux maladies.
Les MCO ont le potentiel de traiter toutes les formes de dégénérescence rétinienne et sont applicables aux patients souffrant de lésions totales ou partielles de la rétine.
La thérapie génique MCO-010 de Nanoscope utilise un et injection intraoculaire bien établie pour l'administration d'un gène qui code pour la protéine MCO sensible à la lumière ambiante dans les cellules rétiniennes. Ces thérapies sont destinées à activer cellules rétiniennes pour détecter la lumière afin que les patients atteints de rétinite pigmentaire ou de maladie de Stargardt peut revoir.
En quoi notre technologie exclusive diffère des autres thérapies géniques
Notre thérapie se concentre sur le traitement de la cécité quelle que soit la mutation génétique sous-jacente
Il s'agit d'une thérapie sensible à la lumière ambiante dans laquelle une Opsine polychromatique est délivrée aux cellules rétiniennes permettant la vision dans différents environnements de couleurs.
Procédure simple et pratique en cabinet, chirurgie oculaire invasive non nécessaire
Aucun appareil ou stimulation externe n'est requis, éliminant le risque de phototoxicité
Livraison optique nano-améliorée – NOD
Imaginez fournir du nouveau matériel génétique aux cellules rétiniennes sans aucun virus. La société a noué des partenariats stratégiques pour créer une plateforme unique de délivrance de gènes alternative non virale conçue pour améliorer la précision du ciblage avec moins d’immunogénicité. La technologie non virale implique une délivrance nano-améliorée (NOD) spatialement ciblée par laser proche infrarouge de gènes thérapeutiques. Cette technologie peut être utilisée pour fournir des gènes compétents pour corriger les défauts génétiques sous-jacents qui conduisent à la perte de vision, ainsi que pour des thérapies géniques optiques.
