La thérapie génique au stade clinique de Nanoscope Therapeutics se concentre sur la restauration de la vision des personnes souffrant de maladies dégénératives de la rétine. Notre thérapie génique délivre des opsines multi-caractéristiques (MCO) sensibles à la lumière dans les cellules rétiniennes avec le potentiel de détecter la lumière ambiante et d'améliorer les activités de la vie quotidienne.
Le Nanoscope cible les maladies pour lesquelles il n’existe aucun remède connu :
Rétinite pigmentaire
(RP) est une maladie rétinienne héréditaire rare caractérisée par une perte progressive de la vision périphérique et une cécité. Il s'agit de la cause génétique la plus courante de cécité et elle touche environ 150 000 personnes aux États-Unis. Le MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation Fast Track pour la RP par la Food and Drug Administration des États-Unis.
Dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (atrophie géographique)
Un trouble courant entraînant une perte de la vision centrale chez les personnes âgées. L'atrophie géographique est provoquée par une détérioration progressive de la macula, la rétine centrale.
Dystrophie des cônes et des bâtonnets
Un groupe rare de troubles héréditaires causés par la détérioration des cônes et des bâtonnets qui sont des cellules photoréceptrices de la rétine chargées de détecter les niveaux d'intensité lumineuse.
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Syndrome d'Usher
Une maladie héréditaire rare qui provoque une rétinite pigmentaire et une perte auditive.
Maladie de Stargardt
L'une des formes les plus courantes de dégénérescence maculaire héréditaire, touchant environ 30 000 personnes aux États-Unis. Cette maladie rare provoque une dégénérescence progressive de la macula, provoquant des taches sombres dans le champ de vision central. Le MCO-010 a obtenu la désignation de médicament orphelin et la procédure accélérée pour cette maladie.
