达拉斯, 2024 年 9 月 30 日 — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发遗传性视网膜疾病 (IRD) 和继发于黄斑变性的地图状萎缩的基因疗法，该公司今天宣布，该公司已从马克斯·普朗克学会的技术转让组织 Max Planck Innovation 获得了 CatCh 技术的许可。该技术基于马克斯·普朗克生物物理研究所的研究成果以及马克斯·普朗克教授的开创性工作。 恩斯特·班贝格 在光遗传学领域，这项专利技术增强了多特性视蛋白（MCO-010，一种包括 CatCh 的三蛋白融合复合物）的光敏感性，该视蛋白由 Nanoscope 开发，是一种基因疗法，用于恢复患有遗传性视力障碍的患者的视力。Nanoscope 的突破性 MCO 平台是第一个结合多种光敏成分的光遗传学方法，这些成分的总和产生一种融合蛋白，该融合蛋白在环境光水平下对可见光谱敏感且动力学迅速。Nanoscope 已经成功完成了针对两种主要遗传性视网膜退行性疾病：视网膜色素变性 (RP) 和 Stargardt 病的 MCO-010 的多项临床研究。该公司目前计划寻求该疗法的批准并扩展到广泛的治疗适应症。

“我们很高兴看到 MCO 平台的增强优势，它采用了马克斯普朗克生物物理研究所的 CatCh 技术，为患有严重退行性视网膜疾病的人恢复视力带来了新的希望。” 萨马伦德拉·莫汉蒂，Nanoscope Therapeutics 联合创始人兼总裁。“我们与 Max Planck Innovation 达成的协议使我们能够将突破性的科学发现转化为有效的治疗解决方案。通过高效病毒递送最复杂的生物工程非哺乳动物 MCO-010 融合蛋白来治疗由多种不同基因突变引起的严重退行性视网膜疾病，我们即将治疗具有大量未满足需求的患者并持续改善他们的生活质量。”

马克斯普朗克创新公司专利和许可经理 Mareike Göritz 博士补充道：“CatCh 的先进特性与 Nanoscope 的专有技术相结合，使其成为一种非常有前景的视网膜相关视力障碍基因治疗方法。我们很高兴关注进一步的发展，如果患者最终能从这种创新方法中受益，我们将非常高兴。”

视网膜色素变性、斯塔加特病和老年性黄斑变性等遗传性眼病导致的失明和视力障碍是全球面临的重大医疗挑战。这些疾病通常会导致视力逐渐丧失，并对患者的生活质量产生重大影响。由于目前的治疗选择有限，MCO 平台等创新方法现在带来了新的希望。Nanoscope 的技术平台能够通过基因疗法部分恢复视力，可能代表治疗这些严重眼病的重大突破。

治疗应用和临床试验

现已获得授权的 CatCh 技术已被 Nanoscope Therapeutics 整合为 MCO-010 融合蛋白的三个亚基之一，每个亚基都具有互补的光激活特性，共同形成一种有可能在日常环境中恢复视力的治疗方法。Nanoscope 的新型 MCO-010 治疗方法已在多项针对 RP 和 Stargardt 病的临床研究中成功测试。此外，MCO 平台已在非人类灵长类动物中进行了测试，并被证明对因晚期老年性黄斑变性 (AMD) 而导致地图样萎缩 (GA) 的非人类灵长类动物有效。

MCO-010 的进一步开发和审批途径目前正在接受严格审查。Nanoscope Therapeutics 旨在获得批准，并正在与美国食品药品管理局 (FDA) 讨论可能的加速上市途径。这些努力可能有助于让这种创新疗法更快地为急需新治疗方案的患者所用。

CatCh（钙转运通道视紫红质）技术是由教授开发的。 恩斯特·班贝格光遗传学领域的先驱之一，以及马克斯普朗克生物物理研究所的同事。CatCh 是通道视紫红质-2 的突变体，具有改进的特性，具有更快的动力学和更高的蓝光灵敏度等显著优势。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突变不可知基因疗法，用于治疗导致视力障碍和失明的视网膜退行性疾病，目前尚无治愈方法。该公司 最近公布了100周数据 美国针对视网膜色素变性的 RESTORE 2b/3 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗 AMD 继发性 GA 的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

投资者联系方式：
隐语合伙人
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com

消息来源 Nanoscope Therapeutics