العلاج الجيني البصري الوراثي من النانوسكوب يستعيد الرؤية المفيدة سريريًا لدى 11 مريضًا مصابين بالعمى بسبب التهاب الشبكية الصباغي
بيان صحفي – بيدفورد تكساس – 3 يونيو 2021
- تم الإبلاغ لأول مرة عن تحسن وظيفي ذي معنى سريريًا عن طريق العلاج البصري الوراثي
- تم الإبلاغ سابقًا عن تحسن كبير يعتمد على الجرعة في حدة البصر عند 16 أسبوعًا في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون 2020ويستمر لمدة 52 أسبوعًا لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي الوخيم
- استعادة الرؤية في بيئة الإضاءة المحيطة باستخدام العلاج الجيني البصري الأحادي دون الحاجة إلى تحفيز زراعة شبكية العين أو المستأصلات (نظارات واقية)
- علاج واحد للكثيرين – أول دليل على استعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين بسبب العديد من العيوب الجينية الفردية والمتعددة بطريقة مستقلة عن الطفرة
- تحسن كبير في مهام التنقل المتعددة ومقاييس نوعية الحياة
- أول علاج جيني يوضح نقل الجينات لدى المرضى بواسطة مراسل مضان
- وتتوقع الشركة تطوير العلاج من خلال إطلاق مرحلة متأخرة 2ب تجربة هذا الصيف مع العلاج الجيني الذي يوفر Opsin متعدد الخصائص (MCO) لخلايا الشبكية
شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض الشبكية، أعلنت اليوم أن تحسينات الرؤية لجميع مرضى التهاب الشبكية الصباغي المتقدم الذين تم تقييمهم استمرت لمدة عام واحد بعد حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي في المرحلة 1/2 أ. دراسة سريرية مع MCO.
"نتوقع أن نبدأ أول مرحلة عشوائية مزدوجة القناع ومضبوطة بالعلاج الوهمي 2ب تجربة بصرية وراثية متعددة المراكز في الولايات المتحدة هذا الصيف لمزيد من التحقق من صحة قدرة العلاج الجيني لدينا على تحسين الرؤية ذات المغزى السريري لدى مرضى RP. وقال الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "إذا نجح، فسيكون أول دواء ترميمي لملايين مرضى التهاب المفاصل الروماتويدي في جميع أنحاء العالم". سولاجنا بهاتاشاريا.
تلقى ثلاثة مرضى جرعة منخفضة (1.75 × 1011 VG لكل عين) وثمانية تلقوا جرعة عالية من 3.5 × 1011 VG لكل عين. كشف تصوير الإزهار لشبكية العين عن انتقال الجينات الناجح. عند الانتهاء، اكتسب 6 من أصل 7 (86%) من موضوعات العلاج بجرعة عالية من MCO> 0.3 logMAR (15 حرفًا). بسبب كوفيد-19، لم يتم تقييم أحد الأشخاص الذين تناولوا جرعات عالية بعد 31 أسبوعًا من العلاج.
"لقد أثبتت نتائج السلامة والفعالية من الدراسة السريرية أن توازن الفوائد والمخاطر لصالح MCO بقوة لعلاج فقدان البصر بسبب RP. "لقد تحسن المرضى بغض النظر عن الطفرة (الطفرات) الجينية الأساسية التي تسببت في المرض" ، قال Nanscope CMO وطبيب العيون ساي تشافالا ، دكتوراه في الطب.
كان لجميع المواضيع تحسن موضوعي وذاتي في الرؤية الوظيفية. تحسنت دقة التمييز في الشكل إلى> 90% في جميع المواد مقارنة بخط الأساس. علاوة على ذلك، تحسن الأداء في اختبارين مختلفين للتنقل من خلال تقليل 50% في الوقت المناسب للمس اللوحة المضيئة. وارتبطت نتائج الاختبار هذه بشكل كبير مع النتائج المحسنة التي أبلغ عنها المريض.
"بعد علاج MCO، أبلغ المرضى عن تحسن طويل الأمد في حساسية الضوء الخارجي والأنشطة اليومية. لقد فوجئنا بسرور أنه بعد ثمانية أسابيع من العلاج، تمكن بعض الأشخاص من حضور زيارات المتابعة الخاصة بهم أثناء الدراسة دون مساعدة مرافق. حتى أن بعض المرضى اكتسبوا القدرة على قراءة الحروف الموجودة على الحائط أو حتى النص الكبير في إحدى الصحف، واستخدام الهاتف الخليوي، ومشاهدة التلفزيون، وحتى يمكنهم إدخال إبرة. وقال المحقق الرئيسي د. سانتوش ماهاباترا، طبيب عيون وجراح عيون.
يستخدم العلاج الجيني RP الخاص بـ Nanscope، والذي حصل على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ناقل AAV2 خاص لتوصيل جينات MCO إلى شبكية العين. يتضمن هذا العلاج الجيني المستقل عن الطفرة حقنة واحدة عبر العين في عيادة الطبيب.
سامارندرا موهانتيقال دكتوراه، رئيس شركة Nanscope والمدير العلمي ومخترع التكنولوجيا، "إن علم البصريات الوراثي هو أداة بحث قوية، ولكن نطاق فوائده السريرية محدود لأن الأوبسينات لديها نطاق ضيق من التنشيط، على عكس بيئة الضوء الطبيعي. إن MCO حساس لضوء النطاق العريض ويمكن تنشيطه بواسطة الضوء المحيط، وبالتالي القضاء على خطر التسمم الضوئي من الاستخدام المستمر طويل الأمد لأجهزة تحفيز الضوء المكثف الخارجية.
حول ار بي
في العيون الطبيعية، يتم التعبير عن الأوبسينات بواسطة خلايا مستقبلة للضوء وخلايا العقدة الشبكية الحساسة للضوء (ipRGCs) في شبكية العين، وعندما يتم تنشيطها بالضوء فإنها تؤدي إلى العملية الفسيولوجية للرؤية. يشمل RP مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تتحلل فيها الخلايا المستقبلة للضوء في شبكية العين بمرور الوقت، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف. ويعتقد أن هذه الاضطرابات مرتبطة بأكثر من 60 طفرة جينية مختلفة.
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
علاجات النانوسكوب ل بيدفورد، تكساستعمل شركة , على تطوير علاجات جينية بصرية باستخدام جزيئات حساسة للضوء لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يستخدم منظار النانو جزيئات MCO لإعادة حساسية شبكية العين المتدهورة لاستعادة الرؤية في بيئة الإضاءة المحيطة. يتضمن خط أنابيب الشركة استعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت والضمور البقعي المرتبط بالعمر.
مزيد من المعلومات حول علاجات النانوسكوب
اتصال:
تشارلز كريج
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
charles.s.craig@gmail.com
404-245-0591
