دالاس، تكساس - 10 أكتوبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة نانوسكوب، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية في مرحلة متأخرة تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي، اليوم عن اجتماع مثمر مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن برنامجها السريري لتقييم MCO-010 لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP). وبناءً على الملاحظات التنظيمية المقدمة في الاجتماع، ستبدأ نانوسكوب بتقديم طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) في الربع الأول من عام 2025.

فيما يتعلق بالاجتماع، أقرت إدارة الغذاء والدواء بالخطوات التالية التي اقترحتها شركة نانوسكوب لتسهيل تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي جديد لعقار MCO-010 لعلاج فقدان البصر الشديد بسبب التهاب المفاصل الروماتويدي. وقد حددت شركة نانوسكوب خططها لتقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي جديد لعقار MCO-010 لعلاج فقدان البصر الشديد بسبب التهاب المفاصل الروماتويدي بناءً على تصنيفها السريع.

غالبًا ما يكون فقدان البصر الشديد هو النتيجة التي يتوصل إليها الأفراد الذين تم تشخيص إصابتهم باعتلال الشبكية الصباغي، مما يؤدي في النهاية إلى العمى. يركز نموذج العلاج الحالي على إعادة تأهيل البصر، لكن المرضى ما زالوا يعانون من ضعف البصر التدريجي طوال حياتهم، مما يؤثر بشكل كبير على جودة الحياة.

"إن الحفاظ على حدة البصر الأساسية على مدى عدة سنوات يمثل تأثيرًا علاجيًا مهمًا ينحرف عن التاريخ الطبيعي المتوقع لمرض التهاب الشبكية الصباغي"، كما قال ألين سي هودكتور في الطب، زميل الكلية الأمريكية للجراحين، زميل الكلية الأمريكية لجراحة العيون، مدير أبحاث الشبكية والمدير المشارك لخدمة الشبكية في مستشفى ويلز للعيون، والمستشار الطبي الرئيسي لشركة نانوسكوب. "لقد أثرت ردود الفعل من إدارة الغذاء والدواء على خطة تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي جديد لشركة نانوسكوب، وبالتالي تقديم إمكانية وجود خيار قابل للتطبيق وترميم للمرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب مجموعة من التنكسات الشبكية التدريجية التي تشمل اعتلال الشبكية الصباغي."

"نحن سعداء بالتفاعلات الإيجابية التي أجريناها مع إدارة الغذاء والدواء نتيجة للخبرة الاستثنائية والالتزام الدؤوب لفريق نانوسكوب"، قال سولاجنا بهاتاشاريا"المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "هدفنا المشترك هو تغيير حياة الناس، وقد نجحنا معًا في تطوير MCO-010 إلى درجة تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي. ومع كل خطوة إلى الأمام، نركز على المرضى الذين ينتظرون استعادة البصر بشكل مفيد. ويتطلع فريقنا إلى مواصلة العمل المهم الذي بدأناه، جنبًا إلى جنب مع شركائنا، لتقديم هذا العلاج للمرضى الذين لديهم احتياجات كبيرة غير ملباة."

"يأتي هذا الاجتماع المثمر مع إدارة الغذاء والدواء في أعقاب اجتماعنا الأخير لنهاية المرحلة الثانية لبرنامجنا لعلاج الضمور البقعي في ستارغاردت، والذي يتقدم إلى تجربة التسجيل في المرحلة الثالثة"، كما قال سامارندرا موهانتيدكتور في الفلسفة، رئيس ومدير قسم العلوم في شركة نانوسكوب. "إن الأدلة على التحسن في حدة البصر على مدار ثلاث سنوات عبر دراسات RESTORE وREMAIN تؤكد قوة التزامنا بتقديم هذا العلاج التحويلي للمرضى".

حول التهاب الشبكية الصباغي
التهاب الشبكية الصباغي هو مجموعة من أمراض العيون النادرة التي تؤثر على الشبكية، وتظهر أعراضها في مرحلة الطفولة وهي السبب الرئيسي للعمى لدى البالغين في سن العمل. وهو مرض وراثي، أي أنه ينتقل إلى الأطفال عبر جينات معيبة من والديهم. وقد تم تحديد أكثر من عدة مئات من الطفرات الجينية التي يمكن أن تسبب التهاب الشبكية الصباغي. وفي المرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي، تتدهور خلايا المستقبلات الضوئية التي تستشعر الضوء مما يؤدي إلى فقدان البصر. وفي الوقت الحالي، لا توجد علاجات معتمدة لفقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي. ويعد إبطاء أو منع المزيد من تدهور الرؤية لدى المرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي هدفًا علاجيًا.

حول MCO-010
مكو-010 (سونبيريتيجيني إستيبارفوفيكيُعد عقار MCO-010 (المُعلق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو عقار أوبسين عريض النطاق وسريع وحساس للغاية وهو قيد التجارب السريرية حاليًا. تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرات جينية محددة في الخلايا الشبكية الخارجية، في حين أن العلاج الأحادي البصري الوراثي MCO القابل للتنشيط في الضوء المحيط والذي يستهدف الخلايا العصبية الشبكية الداخلية الوفيرة لديه القدرة على استعادة فقدان الرؤية بسبب RP المتقدم، مع الخلايا الشبكية الخارجية المتدهورة. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر مُعزز مُحفز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في البيئات الواقعية. يسمح ناقل AAV2 الحاصل على براءة اختراع بنقل قوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت تجربة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 في مرضى RP المتقدم تحسنًا في الحركة الموجهة بالرؤية وتمييز الأشكال وحِدة البصر. أظهرت نسبة كبيرة من المرضى الذين عولجوا باستخدام MCO-010 في تجربة RESTORE متعددة المراكز مزدوجة التعمية العشوائية تحسنات في حدة البصر المصححة بشكل أفضل بالإضافة إلى الرؤية الوظيفية التي تم تقييمها من خلال الحركة الموجهة بالرؤية والتمييز بين الأشكال، إلى جانب ملف تعريف أمان إيجابي.

تحديثات سريرية أخرى
أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) ومؤخرا أعلنت عن خطط لبدء المرحلة الثالثة التجربة التسجيلية في الربع الأول من عام 2025.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تطور شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات ضوئية جينية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية التي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة الرائدة في مجالها، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج أولية من تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية متعددة المراكز RESTORE Phase 2b في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com

دالاس, 30 سبتمبر 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الوراثية والضمور الجغرافي الثانوي للتنكس البقعي، أن الشركة حصلت على ترخيص لتكنولوجيا CatCh من Max Planck Innovation، وهي منظمة نقل التكنولوجيا التابعة لجمعية Max Planck. واستنادًا إلى نتائج الأبحاث من معهد Max Planck للفيزياء الحيوية، والعمل الرائد للبروفيسور. إرنست بامبرج في مجال البصريات الوراثية، تعمل هذه التقنية الحاصلة على براءة اختراع على تعزيز حساسية الضوء للأوبسين متعدد الخصائص (MCO-010، وهو مركب اندماجي ثلاثي البروتين يشمل CatCh) الذي طورته شركة نانوسكوب كعلاج جيني لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من ضعف البصر الناجم عن عوامل وراثية. تعد منصة MCO الرائدة من شركة نانوسكوب أول نهج بصري وراثي يجمع بين مكونات متعددة حساسة للضوء، ينتج مجموعها بروتين اندماجي حساس عبر الطيف المرئي عند مستويات الضوء المحيط بحركية سريعة. وقد أكملت شركة نانوسكوب بنجاح العديد من الدراسات السريرية على MCO-010 لمرضين وراثيين رئيسيين للتنكس الشبكي: التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت. تخطط الشركة الآن للحصول على موافقة على العلاج والتوسع في المؤشرات العلاجية الواسعة.

وقال الدكتور رافائيل جوردان، رئيس قسم طب العيون في جامعة ماكس بلانك: "نحن متحمسون لرؤية الفوائد المحسنة لمنصة MCO، التي تتضمن تقنية CatCh من معهد ماكس بلانك للفيزياء الحيوية، وتقدم أملاً جديدًا لاستعادة الرؤية لدى أولئك الذين يعانون من حالات تنكسية شديدة في شبكية العين". سامارندرا موهانتي"إن اتفاقيتنا مع شركة ماكس بلانك للابتكار تسمح لنا بتحويل الاكتشافات العلمية الرائدة إلى حلول علاجية فعالة. وبفضل التوصيل الفيروسي الفعال لأكثر بروتينات الاندماج غير الثديية والمصممة بيولوجيًا تعقيدًا لعلاج حالات التنكس الشبكي الشديدة الناجمة عن العديد من الطفرات الجينية المختلفة، نحن على وشك علاج المرضى الذين لديهم احتياجات عالية غير ملباة وتحسين نوعية حياتهم بشكل مستدام."

وأضافت الدكتورة ماريك جوريتز، مديرة براءات الاختراع والترخيص في ماكس بلانك للابتكار: "إن الخصائص المتقدمة لـ CatCh بالاشتراك مع التكنولوجيا الخاصة بشركة نانوسكوب تجعل هذا النهج واعدًا للغاية لعلاج ضعف البصر المرتبط بالتهاب الشبكية بالعلاج الجيني. نحن متحمسون لمتابعة المزيد من التطوير وسنكون سعداء إذا استفاد المرضى في النهاية من هذا النهج المبتكر".

يشكل العمى وضعف البصر الناجم عن أمراض العيون الوراثية مثل التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت والتنكس البقعي المرتبط بالعمر تحديًا طبيًا كبيرًا في جميع أنحاء العالم. غالبًا ما تؤدي هذه الأمراض إلى فقدان تدريجي للرؤية ولها تأثير كبير على جودة حياة المتضررين. نظرًا لأن خيارات العلاج الحالية محدودة، فإن الأساليب المبتكرة مثل منصة MCO تقدم الآن أملًا جديدًا. من خلال قدرتها على استعادة الرؤية جزئيًا من خلال العلاج الجيني، يمكن أن تمثل منصة تكنولوجيا نانوسكوب تقدمًا كبيرًا في علاج أمراض العيون الخطيرة هذه.

التطبيق العلاجي والاختبارات السريرية

تم دمج تقنية CatCh المرخصة الآن بواسطة شركة Nanoscope Therapeutics كواحدة من ثلاث وحدات فرعية لبروتين الاندماج MCO-010، حيث تساهم كل منها بخصائص تكميلية يتم تنشيطها بالضوء، والتي تؤدي معًا إلى علاج بإمكانه استعادة الرؤية في البيئات اليومية. تم اختبار نهج العلاج الجديد MCO-010 من شركة Nanoscope بنجاح في العديد من الدراسات السريرية لمرض RP ومرض Stargardt. بالإضافة إلى ذلك، يتم اختبار منصة MCO بالفعل وتبين أنها فعالة في الرئيسيات غير البشرية التي تعاني من ضمور جغرافي (GA) ثانوي للضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD).

وتخضع حاليًا عملية تطوير وموافقة MCO-010 لمزيد من المراجعة المكثفة. وتسعى شركة Nanoscope Therapeutics إلى الحصول على الموافقة، وهي تجري مناقشات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لاستكشاف مسارات تسريع محتملة لتسويقها. ومن الممكن أن تساعد هذه الجهود في جعل العلاج المبتكر متاحًا للمرضى بشكل أسرع، والذين يحتاجون بشكل عاجل إلى خيارات علاجية جديدة.

تم تطوير تقنية CatCh (الرودوبسين الناقل للكالسيوم) من قبل البروفيسور. إرنست بامبرج، أحد رواد مجال البصريات الوراثية، وزملاؤه في معهد ماكس بلانك للفيزياء الحيوية. CatCh، وهو طفرة من Channelrhodopsin-2 ذات خصائص محسنة، يوفر مزايا كبيرة مثل الحركية الأسرع وزيادة حساسية الضوء الأزرق.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس هي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لا تعتمد على الطفرات لعلاج أمراض التنكس الشبكي التي تسبب ضعف البصر والعمى، والتي لا يوجد لها علاج حتى الآن. تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من المرحلة 2ب/3 من تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، التي يتم التحكم فيها بطريقة وهمية في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP ومرض Stargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي بالليزر لمرض GA الثانوي لـ AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 19 سبتمبر 2024 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير العلاجات الجينية لأمراض الشبكية الوراثية والضمور الجغرافي الثانوي الناتج عن التنكس البقعي، عن عروض تقديمية في مؤتمر 24^ذ مؤتمر يوريتينا تجري على 19 سبتمبر^ذ-22^{اختصار الثاني} في برشلونة، اسبانيا.

تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: تحليل AUC الطولي لـ BCVA في المرضى الذين عولجوا بجرعات منخفضة أو عالية من العلاج البصري الوراثي المستقل عن طفرة MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: نتائج TOPLINE لمدة 100 أسبوع من مرحلة 2ب/3 تجربة سريرية عشوائية خاضعة للتحكم الوهمي (RESTORE)
تاريخ الجلسة: 21 سبتمبر 2024
وقت الجلسة: 9:36 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع:115, مركز برشلونة الدولي للمؤتمرات
مقدم: جوردي مونيس، دكتوراه في الطب، دكتوراه، مدير معهد البقعة الصفراء، ومؤسسة برشلونة للبقعة الصفراء (إسبانيا)

بالإضافة إلى المقاييس النموذجية للفعالية في نقاط زمنية فردية (نقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية)، سيقدم الدكتور مونيس تحليل الفعالية لأفضل حدة بصرية مصححة (BCVA) في مرضى التهاب الشبكية الصباغي المعالجين بـ Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) باستخدام طريقة المساحة تحت المنحنى (AUC) التي تلتقط فائدة العلاج على مدار فترة المراقبة الكاملة لمدة عامين في RESTORE. البروفيسور جوردي مونيس (إسبانيا) سوف يرأس أيضا ندوة الأقمار الصناعية تركز الندوة على العلاج البصري الوراثي لمرض IRDs والضمور الجغرافي. تفاصيل الندوة هي كما يلي.

عنوان الندوة: العلاجات البصرية الوراثية لمرض التنكس الشبكي – التطورات السريرية والتحديثات
تاريخ: 20 سبتمبر 2024
وقت: 9:45 صباحًا - 10:45 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
09:45 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي: الملاحظات الافتتاحية، جوردي مونيس، دكتوراه في الطب، دكتوراه (إسبانيا)
09:48 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي: أمراض الشبكية التنكسية، أرشد خاناني، ماجستير، دكتوراه في الطب، FASRS (الولايات المتحدة الأمريكية)
09:58 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي: العلاجات البصرية الوراثية لـ IRDs، باولو ستانجا، دكتوراه في الطب (المملكة المتحدة)
10:08 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي: العلاجات البصرية الجينية للتنكس البقعي، جوردي مونيس، دكتوراه في الطب، دكتوراه (إسبانيا)
10:18 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي:تقييمات التصوير والفعالية في تقييم مرضى ضعف البصر الذين عولجوا بالتقنيات البصرية الوراثية، أوشا تشاكرافارثي، دكتوراه في الطب (المملكة المتحدة)
10:28 بتوقيت وسط أوروبا الصيفي: جلسة أسئلة وأجوبة، لجميع المتحدثين، بإدارة البروفيسور فرانسيسكو بانديلو، دكتور في الطب (إيطاليا)
موقع:118/119, مركز برشلونة الدولي للمؤتمرات

سيكون فريق الإدارة حاضرا في المؤتمر ومتاحا للاجتماعات.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وأعلن مؤخرا تخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجارب التسجيليةحصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 16 سبتمبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الوراثية، وشركة الضمور الجغرافي اليوم عن عروض تقديمية في إبتكارات يوريتينا المميزة وعند منتدى مستقبل طب العيون يحدث في 18^ذ سبتمبر في برشلونة، اسبانيا. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: اختراق في استعادة الرؤية: البصريات الوراثية المستقلة عن الطفرات في علاج أمراض الشبكية الوراثية والضمور الجغرافي
عنوان الجلسة: الضمور البقعي المرتبط بالعمر غير الوعائي والاعتلال الشبكي الريشي
تاريخ الجلسة: 18 سبتمبر 2024
وقت الجلسة: 14:35 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع: مركز برشلونة الدولي للمؤتمرات
مقدم: صامويل بارون، دكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين

في عرضه الذي يتبعه مناقشة جماعية، سيسلط الدكتور بارون الضوء على خطوط أنابيب العلاج متعدد الخصائص Opsin (MCO) من Nanoscope لعلاج فقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي، والتنكس البقعي ستارغاردت، والضمور الجغرافي.

عنوان: إضفاء الطابع الديمقراطي على العلاج الجيني لأمراض التنكس الشبكي
عنوان الجلسة: عروض الشركة 3
تاريخ الجلسة: 18 سبتمبر 2024
وقت الجلسة: 17:55 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع: إسفيريك برشلونة
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

خلال عرضه، سيسلط الدكتور موهانتي الضوء على العلاج الجيني البصري المستقل عن الطفرة لاستعادة الرؤية في حالات ضمور الشبكية الوراثي والضمور الجغرافي. كما سيشارك في حلقة نقاشية يرأسها البروفيسور. دومينيك فيشرأستاذ في جامعة أكسفورد.

عنوان اللوحة: آفاق العلاج الجيني والخلوي لأمراض الجزء الخلفي من العين: هل هذا حقا عمل تجاري؟
تاريخ الندوة: 18 سبتمبر 2024
وقت اللوحة: 18:40 – 19:10 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع: إسفيريك برشلونة
المتحدث: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

تتضمن كلا الحدثين فرص التواصل مع قادة الصناعة والأطباء والمبتكرين والجهات التنظيمية والمستثمرين. وسيحضر فريق الإدارة هذه الأحداث وسيكون متاحًا للاجتماعات.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 12 سبتمبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة سيستمز، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية في مرحلة متأخرة تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، عن اجتماع مثمر في نهاية المرحلة الثانية (EOP2) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لبرنامجها السريري لتقييم MCO-010 لعلاج فقدان البصر الشديد بسبب التنكس البقعي ستارغاردت (SMD)، ودعم تقدم MCO-010 إلى تجربة تسجيلية للمرحلة الثالثة.

وتضمنت النتائج الرئيسية لمناقشة اجتماع EOP2 ما يلي:

• قدمت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مدخلات واضحة بشأن التجربة التسجيلية المقترحة للمرحلة الثالثة في المرضى المصابين باعتلال الشبكية السكري بهدف دعم سلامة وفعالية MCO-010. سيتكون تصميم الدراسة المقترحة من مجموعة جرعة واحدة من MCO-010 داخل الجسم الزجاجي، يتم توزيعها عشوائيًا بنسبة 1:1 على مجموعة تحكم تتلقى حقنة وهمية.
• أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن التغيير في أفضل حدة بصرية مصححة (BCVA) الذي يستخدم الاختبار على مخطط ETDRS مناسب للاستخدام في نقطة نهاية الفعالية الأساسية لتقييم التغيير من الأساس إلى الأسبوع 52 في التجربة المقترحة للمرحلة 3.
• قدمت إدارة الغذاء والدواء مدخلات قيمة حول الأساليب الإحصائية لنقاط النهاية الأولية والثانوية المقترحة والتي ستساهم في مزيد من التعاون مع إدارة الغذاء والدواء للتوافق مع التحليلات الإحصائية.
• وعرضت إدارة الغذاء والدواء مواصلة المناقشة والمساعدة في التخطيط لمزيد من التقييم لاختبار التمييز بين الأشكال المتعددة السطوع لدعم الاستخدام كنقطة نهاية ثانوية رئيسية.
• تم تحقيق التوافق عند تسجيل المرضى المكفوفين قانونيًا الذين يعانون من ضعف البصر أسوأ من 20/200، والذين تصل أعمارهم إلى 12 عامًا، للدراسة القادمة، مما أدى إلى توسيع نطاق السكان الذين تم تقييمهم من أولئك الذين تمت دراستهم في المرحلة الثانية.
• وافقت إدارة الغذاء والدواء على كفاية الحزمة غير السريرية الحالية لدعم تقديم طلب بيولوجي بيولوجي مستقبلي.

"يواجه المرضى الذين يعانون من الضمور البقعي ستارغاردت عبئًا مرضيًا كبيرًا مع عدم وجود علاجات ترميمية متاحة حاليًا"، كما قال سولاجنا بهاتاشاريا"بعد النتائج الإيجابية التي حققتها المرحلة الثانية من التجارب السريرية لـ STARLIGHT، فإن نتيجة هذا الاجتماع تعزز قناعتنا بتعزيز التطوير السريري لـ MCO-010 في هذا المجال. نحن نقدر توجيهات إدارة الغذاء والدواء ونتطلع إلى الانتهاء من الاستعدادات للتجربة السريرية للمرحلة الثالثة."

"إن النموذج الحالي لإدارة مرض ستارغاردت هو التشخيص، يليه إعادة تأهيل الرؤية ثم الحكم مدى الحياة بتدهور الرؤية إلى العمى الشديد. إن تقدم العلاج الرائد الذي تقدمه نانوسكوب لمرض ستارغاردت إلى المرحلة الثالثة من التجارب السريرية يجعلنا أقرب كثيرًا إلى وجود خيار علاجي قابل للتطبيق للمرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب هذا المرض الرهيب"، كما قال. صموئيل باروندكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين.

ستكون التجربة المخطط لها في المرحلة الثالثة أول تجربة علاجية عشوائية خاضعة للرقابة لعلاج مرض ستارغاردت. إن النهج العلاجي الذي تتبناه شركة نانوسكوب، والذي لا يعتمد على الطفرات، لديه القدرة على تحسين الرؤية لدى العديد من الأشخاص الآخرين الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية، بما في ذلك مرضى الضمور البقعي.

حول مرض ستارغاردت
مرض ستارغاردت، والذي يُطلق عليه غالبًا ضمور البقعة الصفراء عند الأطفال، هو مرض يصيب العين ويظهر في مرحلة الطفولة وهو السبب الرئيسي لفقدان البصر عند الأطفال والشباب. وهو مرض وراثي، أي أنه ينتقل إلى الأطفال من خلال جينات معيبة من والديهم. في المرضى المصابين بمرض ستارغاردت، تتدهور الخلايا المستقبلة للضوء في البقعة الصفراء مما يؤدي إلى فقدان الرؤية المركزية. حاليًا، لا توجد علاجات معتمدة.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تطور شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات ضوئية جينية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية التي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة الرائدة في مجالها، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج أولية من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية العشوائية مزدوجة التعمية التي يتم التحكم فيها بشكل وهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772). كما أكملت الشركة تجربة STARLIGHT المرحلة الثانية من MCO-010 في مرضى مرض ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP ومرض Stargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
pr@nanostherapeutics.com

دالاس, 9 سبتمبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير العلاجات الجينية لأمراض الشبكية الوراثية، عن عروض تقديمية في جمعية الشبكية 57^ذ اللقاء العلمي السنوي وعند العلاجات المتقدمة في أوروبا تجري خلال 2^{اختصار الثاني} اسبوع سبتمبر في لشبونة، البرتغال. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: تحليل BCVA للمرضى الذين عولجوا بجرعات منخفضة أو عالية من العلاج البصري الوراثي المستقل عن طفرة MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: نتائج TOPLINE لمدة 100 أسبوع من مرحلة 2ب/3 تجربة سريرية عشوائية خاضعة للتحكم الوهمي (RESTORE)
عنوان الجلسة: الأمراض الوراثية والحثل والانحطاطات
تاريخ الجلسة: 11 سبتمبر 2024
وقت الجلسة: 4:25 مساءا الغرب
موقع: قاعة بيدرو ليتاو، فندق فور سيزونز ريتز، لشبونة
مقدم: أنات لوينشتايندكتور في الطب، ماجستير في إدارة الأعمال، أستاذ ومدير قسم طب العيون. جامعة تل أبيب

في عرضها التقديمي، ستسلط الدكتورة لوينشتاين الضوء على بيانات RESTORE في نهاية الدراسة لمدة 100 أسبوع من علاج Opsin متعدد الخصائص (MCO) المستقل عن الطفرة لفقدان البصر الشديد الناجم عن التهاب الشبكية الصباغي.

عنوان: إضفاء الطابع الديمقراطي على العلاج الجيني للأمراض العصبية التنكسية
عنوان الجلسة:  العلاج الجيني: تسليط الضوء على التطورات والاختراقات
تاريخ الجلسة: 11 سبتمبر 2024
وقت الجلسة: 4:15 مساءً بالتوقيت الغربي
موقع: مركز مؤتمرات استوريل، لشبونة
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

خلال عرضه التقديمي، سيسلط الدكتور موهانتي الضوء على التطورات والاختراقات الحديثة في مجال العلاج الجيني البصري غير المرتبط بالطفرة لاستعادة الرؤية في حالات ضمور الشبكية الموروث، ومنصة توصيل الجينات بالليزر الموجهة مكانيًا لعلاج الضمور الجغرافي. وسيتبع العرض مناقشة جماعية في 4:45 مساءًكما سيرأس الدكتور موهانتي جلسة بعنوان “"المرونة في العمل: تسخير منصات المتجهات التكيفية لتصنيع العلاج الجيني" في 12 سبتمبر 2024، من الساعة 1:45 حتى 3:00 مساءً بتوقيت غرب الولايات المتحدة.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com

دالاس، تكساس - 8 أغسطس 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي و سامارندرا موهانتي، رئيس شركة Nanscope Therapeutics، سيقدم ويشارك في حلقة نقاش في 2024 إتش سي وينرايت 4^ذ المؤتمر الافتراضي السنوي لطب العيون، تجري على 15 أغسطس 2024.

تفاصيل العرض هي كما يلي:

نوع الجلسة: عرض تقديمي
تاريخ الجلسة: الخميس 15 أغسطس
وقت الجلسة: 7:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة
المقدمون: سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي، و سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس

ستقدم السيدة بهاتاشاريا والدكتور موهانتي تحديثًا مؤسسيًا عن أنشطة Nanscope القادمة بعد البيانات الإيجابية في نهاية الدراسة من التجربة السريرية العشوائية للشركة لـ MCO-010 في المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي (RP) وتجربة المرحلة الثانية في مرض ستارغاردت. سيقدم العرض أيضًا الجيل التالي من منصة توصيل الليزر MCO-020 للعلاج الجيني غير الفيروسي للضمور الجغرافي (GA) الثانوي لـ AMD. وستلي ذلك حلقة نقاش حول البرامج السريرية المتقدمة التي تستهدف مؤشرات شبكية العين، يديرها يي تشين، الحاصل على دكتوراه، والمدير الإداري لأبحاث الأسهم في HC Wainright. تفاصيل اللوحة هي كما يلي:

عنوان الجلسة: المرشحين في مرحلة متأخرة من المخاطر لاضطرابات الشبكية
نوع الجلسة: نقاش
تاريخ الجلسة: الخميس 15 أغسطس 
وقت الجلسة: 11:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة,
المتحدث: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس

سيناقش المشاركون المسارات التي شقوها لبرامجهم نحو الوصول إلى وضع سريري متقدم. وسيشمل ذلك رؤى حول كيفية التعامل مع التصنيع والتنظيم والاقتصاد الصحي على الطريق نحو الموافقة والإطلاق التجاري.

للتسجيل في البث المباشر عبر الإنترنت، يرجى الاتصال بممثل HC Wainwright الخاص بك. ستكون إعادة البث عبر الإنترنت متاحة من خلال HC Wainwright لفترة محدودة بعد الحدث.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من مرحلة الاستعادة 2ب/3 تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول ما قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر لـ GA الثانوي لـ AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

دالاس, 10 يوليو 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية المتطورة التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن منصة العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) الخاصة بها سيتم عرضها في عرض تقديمي للدكتور مايكل سينجر في ال 2024 الاجتماع العلمي السنوي ASRS سيُعقد في الفترة من 17 يوليو إلى 20 يوليو 2024 في مركز مؤتمرات ستوكهولمماسان في ستوكهولم، السويد.

تفاصيل العرض هي كما يلي:

عنوان الملخص: تحليل BCVA للعلاج الوراثي البصري للطفرة بجرعة منخفضة أو عالية من MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: أول مرة، نتائج TOPLINE لمدة 100 أسبوع من المرحلة 2b/3 من التجارب السريرية العشوائية التي تسيطر عليها الشام (RESTORE)
نوع الجلسة: عرض الندوة المتأخر
عنوان الجلسة: الندوة 3: أمراض الشبكية الوراثية وعلم الوراثة
تاريخ الجلسة: الجمعة 19 يوليو
وقت الجلسة: 9:17 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
مقدم: دكتور مايكل سنجر

سيقدم الدكتور سينغر بيانات نهاية الدراسة من RESTORE، وهي تجربة عشوائية محكومة للعلاج الجيني البصري MCO الخاص بـ Nanscope في المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد المرتبط بالتهاب الشبكية الصباغي (RP). شهدت المواضيع المعالجة بـ MCO من RESTORE تحسينات ذات معنى سريريًا في حدة البصر الأفضل تصحيحًا (BCVA) بطريقة ذات دلالة إحصائية. سيناقش الدكتور سينغر أهمية وحجم استعادة الرؤية التي تمت ملاحظتها لدى المرضى المعالجين بتقنية MCO من RESTORE في سياق التاريخ الطبيعي لتدهور الرؤية لدى هذه المجموعة من المرضى.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من تجربة سريرية RESTORE Phase 2b/3 متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر للضمور الجغرافي الثانوي لمرض AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

دالاس, 18 يونيو 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، اليوم أن الإدارة ستشارك في اجتماعات فردية مع المستثمرين في 2024 Leerink Partners Biopharma Private Company Connect، يجري عقدها عمليا 25-26 يونيو 2024.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من مرحلة الاستعادة 2ب/3 تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126 ). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر للضمور الجغرافي الثانوي لمرض AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 29 مايو 2024 —  شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، اليوم أن الإدارة ستعرض في المؤتمر الاتفاقية الدولية الحيوية، يحدث 3-6 يونيو 2024، في سان دييغو، كاليفورنيا.

تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

تاريخ الجلسة: الأربعاء 5 يونيو 2024
وقت الجلسة: 4:30 – 4:45 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: سان دييغو مركز المؤتمرات، مسرح عرض الشركة 1
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي

تعمل السيدة بهاتاشاريا حاليًا في مجلس إدارة BIO. وفي عرضها التقديمي، ستسلط الضوء على منصة Opsin متعددة الخصائص الخاصة بشركة Nanscope وستقدم نظرة عامة على نهج الشركة الذي لا يفرق بين الطفرات. ستقوم أيضًا بشرح تفاصيل أنشطة الشركة المستمرة. وستكون قيادة النانوسكوب متاحة للاجتماعات خلال المؤتمر.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من مرحلة الاستعادة 2ب/3 تجربة سريرية عشوائية متعددة المراكز ومزدوجة القناع ومضبوطة بشكل زائف في الولايات المتحدة لـ RP (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من مرض RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر للضمور الجغرافي الثانوي لمرض AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس، تكساس (14 مايو 2024) – شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية المتطورة التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، عن تعيين الدكتور خاندان باراداران، نائبًا أول للرئيس لشؤون التنظيم والجودة. يتمتع الدكتور باراداران بما يقرب من عقدين من الخبرة الواسعة في التصنيع والمراجعة التنظيمية لمنتجات العلاج الجيني، بما في ذلك الخبرة التنظيمية في الكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC).

"ستكون تجربة خاندان الرائدة في مجال الجودة والامتثال لشركات الأدوية الحيوية للأمراض الوراثية النادرة ذات قيمة بينما نواصل تطوير منصة MCO متعددة الاستخدامات، بما في ذلك MCO-010، التي تقود خط برامجنا المتوسع. قال سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "يدعم هذا التعيين التقدم المستمر في علاجاتنا الحيادية للطفرات لاستعادة الرؤية لملايين الأشخاص المكفوفين بسبب أمراض الشبكية ويسلط الضوء على نمونا المستمر كشركة".

قال الدكتور باراداران: "يشرفني الانضمام إلى الفريق المتحمّس للغاية في Nanscope في تطوير نهجه الجديد في علاج أمراض تنكس الشبكية". "بعد النتائج المثيرة للإعجاب من حيث الفعالية والسلامة الدائمة من تجربة التحكم العشوائية في التهاب الشبكية الصباغي (RP)، أتوقع بفارغ الصبر المساهمة في تقدم النانوسكوب بينما نتنقل في المعالم التنظيمية القادمة ونستعد للاستعداد التجاري."

شغل الدكتور باراداران مؤخرًا منصب نائب رئيس CMC التنظيمي في شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.، وهي شركة أدوية حيوية تشارك في البحث وتطوير منتجات جديدة لعلاج الأمراض الوراثية النادرة والنادرة للغاية. في السابق، كان الدكتور باراداران نائب الرئيس ورئيس قسم الجودة في شركة Dimension Therapeutics، وهي شركة للعلاج الجيني تركز على تطوير علاجات جديدة للأمراض النادرة. وقبل ذلك، شغلت مناصب CMC ومناصب تنظيمية في Biogen وNovartis وDyax. وهي حاصلة على درجة الدكتوراه في علم الفيروسات من جامعة هارفارد ودرجة البكالوريوس في البيولوجيا الجزيئية من كلية ويليسلي.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من تجربة RESTORE Phase 2b/3 السريرية متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لمرض RP (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126 ). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من مرض RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر للضمور الجغرافي الثانوي لمرض AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 7 مايو 2024 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن منصات العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) الفيروسية والتي يتم توصيلها بالليزر سيتم عرضها في عروض تقديمية متعددة في المؤتمر. الاجتماع السنوي لـ ASGCT لعام 2024 و ال مؤتمر شبكية العين العالمي، المنعقد في بالتيمور، ماريلاند و فورت لودرديل، فلوريداعلى التوالي في شهر مايو.

وفيما يلي التفاصيل:

الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني + الخلايا (ASGCT) لعام 2024

عنوان الملخص: التحليل الطولي لـ BCVA والتعرف على الأجسام القريبة في جرعة منخفضة أو عالية من العلاج البصري الوراثي للطفرة MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: نتائج لمدة 12 شهرًا من المرحلة 2ب/3 تجربة سريرية عشوائية، خاضعة للمراقبة، ومقنعة للمريض والمقيم (RESTORE)
رقم الملخص/الملصق: 917
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: ملصقات الأربعاء: تجارب العلاج الجيني – التعديل داخل الجسم الحي
تاريخ الجلسة: 8 مايو 2024
وقت الجلسة: 12:00 – 7:00 مساءً بالتوقيت الشرقي
مقدم: صامويل بارون، دكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين

عنوان العرض: توصيل الليزر المستهدف غير الفيروسي لجينات Opsin متعددة الخصائص لعلاج الضمور الجغرافي
رقم العرض: 426
نوع الجلسة: جلسة الملخص الشفهي
عنوان الجلسة: النهج غير الفيروسية للتطبيقات العلاجية
تاريخ الجلسة: 11 مايو 2024
وقت الجلسة: 11:15 - 11:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

في هذه المحادثة، سيسلط الدكتور موهانتي الضوء على التقدم الذي أحرزته منصة MCO-020 التي يتم توصيلها بالليزر بالأشعة تحت الحمراء القريبة لعلاج الضمور الجغرافي (GA) الثانوي للضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD).

مؤتمر شبكية العين العالمي 2024

عنوان الجلسة: العلاج الجيني والعلاج الدوائي وعلم البصريات الوراثي لـ IRD
تاريخ الجلسة: 9 مايو 2024
وقت الجلسة: 9:05 – 9:35 صباحًا بالتوقيت الشرقي
موقع: فندق فورت لودرديل ماريوت هاربور بيتش
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، كبير المسؤولين العلميين

سيقدم الدكتور موهانتي تحديثًا مؤسسيًا عن العلاج الجيني MCO-010 المضاد للطفرات من Nanscope لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من تنكس الشبكية الموروث (IRDs). وستلي ذلك حلقة نقاش يديرها بيتر كايزر، دكتوراه في الطب، وأستاذ طب العيون في معهد كول للعيون في كلية الطب بكليفلاند كلينك ليرنر.

عنوان العرض: BCVA الطولي وتحليل السلامة للعلاج البصري الوراثي MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: حالة المريض من المرحلة 2ب تجربة سريرية عشوائية، خاضعة للرقابة، ومقنعة للمريض والمقيم (RESTORE)
عنوان الجلسة: العلاج الجيني والخلوي
تاريخ الجلسة: 10 مايو 2024
وقت الجلسة: 2:21 - 2:26 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: فندق فورت لودرديل ماريوت هاربور بيتش
مقدم: كريستين كاي، دكتوراه في الطب، مديرة الفيزيولوجيا الكهربية وعلم وراثة الشبكية والتجارب السريرية في Vitreoretinal Associates في غينزفيل، فلوريدا، وأستاذ مساعد منتسب في جامعة جنوب فلوريدا.

سيقدم الدكتور كاي تفاصيل التحسينات المهمة إحصائيًا وذات المغزى السريري في حدة البصر التي تمت ملاحظتها طوليًا بالنسبة للفرد المصاب بالتهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP) المعالج بـ MCO-010 في تجربة RESTORE.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لمرض RP (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من مرض RP وStargardt. تشمل الأصول ما قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر لـ GA بسبب AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 2 مايو 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن منصة العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) الخاصة بها سيتم عرضها في ستة عروض تقديمية في المؤتمر الاجتماع السنوي ARVO، يحدث 5-9 مايو 2024 في سياتل. سيكون فريق الإدارة حاضرًا في المؤتمر ومتاحًا للاجتماع في جناح Nanscope Therapeutics رقم #4620.

تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان العرض: تحليل BCVA الطولي للعلاج البصري الوراثي للطفرة بجرعة منخفضة أو عالية من MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: نتائج لمدة 12 شهرًا من المرحلة 2ب/3 تجارب سريرية عشوائية، خاضعة للتحكم الزائف، مقنعة للمريض والمقيم (RESTORE)
رقم العرض: 2137
نوع العرض: جلسة ورقية
عنوان الجلسة: التهاب الشبكية الصباغي
تاريخ الجلسة: 6 مايو 2024
وقت الجلسة: 4:15 - 4:30 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: 612 – سياتل مركز المؤتمرات – مبنى القوس
مقدم: ألين سي هو، دكتور في الطب، كبير المستشارين الطبيين

عنوان الملخص: اتفاقية الاختبار وإعادة الاختبار لاختبار فرايبورغ لحدة البصر في الرؤية المنخفضة للغاية
رقم الملخص/الملصق: A0223
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: تقييم أداء ضعف الرؤية
تاريخ الجلسة: 7 مايو 2024
وقت الجلسة: 1:15 – 3:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: قاعة المعرض - سياتل مركز المؤتمرات
مقدم: صامويل بارون، دكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين

عنوان الملخص: تحليل BCVA الطولي للمرضى الذين يعانون من مرض ستارغاردت والضمور البقعي المعالجين بـ MCO-010، وهو علاج بصري وراثي لا ينفي الطفرة: نتائج مدتها 48 أسبوعًا من المرحلة 2 أ من التجربة السريرية (STARLIGHT)
رقم الملخص/الملصق: ب0094
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: طب عيون الأطفال وأمراض العيون الوراثية
تاريخ الجلسة: 8 مايو 2024
وقت الجلسة: 2:15 – 4:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: قاعة المعرض - سياتل مركز المؤتمرات
مقدم: فينيت ب. ماهاجان، دكتور في الطب، دكتوراه، أستاذ طب العيون في جامعة ستانفورد

عنوان الملخص: العلاج الجيني متعدد الخصائص لجينات opsin يخفف من تنكس الشبكية ويستعيد الرؤية في نماذج الفأر من التهاب الشبكية الصباغي
رقم الملخص/الملصق: ب0293
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: العلاجات الجينية والخلوية وغيرها من العلاجات الجديدة
تاريخ الجلسة: 8 مايو 2024
وقت الجلسة: 2:15 – 4:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: قاعة المعرض - سياتل مركز المؤتمرات
مقدم: سوبراتا باتابيال، دكتوراه، مدير التطوير غير السريري

عنوان الملخص: توصيف نظام Opsin للضوء المحيط واسع النطاق القابل للتنشيط ومتعدد الخصائص والذي يدعم أدائه المتفوق في استعادة الرؤية
رقم الملخص/الملصق: ب0924
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: العلاجات الجينية والخلوية وغيرها من العلاجات الجديدة II
تاريخ الجلسة: 9 مايو 2024
وقت الجلسة: 8:00 – 9:45 صباحًا بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: قاعة المعرض - سياتل مركز المؤتمرات
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

عنوان الملخص: الفعالية في الجسم الحي لرواية Opsin متعددة الخصائص (MCO-010) في نموذج فأر لداء ليبر الخلقي
رقم الملخص/الملصق: ب0942
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: العلاجات الجينية والخلوية وغيرها من العلاجات الجديدة II
تاريخ الجلسة: 9 مايو 2024
وقت الجلسة: 8:00 – 9:45 صباحًا بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: قاعة المعرض - سياتل مركز المؤتمرات
مقدم: نجم شريف، دكتوراه، دكتوراه، نائب الرئيس للبحث والتطوير العالمي

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من مرحلة الاستعادة 2ب/3 تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من مرض RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم توصيله بالليزر للضمور الجغرافي الثانوي الناتج عن الضمور البقعي المرتبط بالعمر.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

دالاس, 29 أبريل 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أعلنت اليوم أن سامارندرا موهانتي، دكتوراه، المؤسس المشارك، والرئيس، سيقدم في قمة الابتكار في علاج الخلايا الشبكية والجينات 2024 و ال مصدر الابتكار في طب العيون (OIS) قمة الابتكار في شبكية العينوكلاهما يقام في سياتل، واشنطن. وسيكون فريق الإدارة حاضرا في هذه الأحداث. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

مؤسسة مكافحة العمى، قمة ابتكار الخلايا الشبكية والعلاج الجيني 2024
عنوان العرض: التغلب على التحديات التنظيمية لتطوير العلاجات الجينية
عنوان الجلسة: تصميم التجارب السريرية: تنظيمي
تاريخ الجلسة: 3 مايو 2024
وقت الجلسة: 4:55 - 5:10 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: حياة ريجنسي سياتل
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، مؤسس مشارك ورئيس

سيعرض الدكتور موهانتي في عرضه التحديات التصنيعية والتنظيمية السريرية لتطوير العلاجات الجينية لأمراض الشبكية. وسوف يشارك الدروس المستفادة من العمل مع السلطات التنظيمية في تصميم وتطوير فحوصات لقياس فعالية منتجات العلاج الجيني ونقاط النهاية للفعالية في التجارب السريرية.

مصدر الابتكار في طب العيون (OIS) قمة الابتكار في شبكية العين
عنوان العرض: استعادة الرؤية اللاأدرية للطفرة لدى المرضى الذين يعانون من تنكس الشبكية
عنوان الجلسة: تسليط الضوء على الطب التجديدي
تاريخ الجلسة: 4 مايو 2024
وقت الجلسة: 3:00 – 4:05 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: فندق فور سيزونز سياتل
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، مؤسس مشارك ورئيس

سيقدم الدكتور موهانتي تحديثًا مؤسسيًا عن أنشطة Nanscope القادمة بعد البيانات الإيجابية في نهاية الدراسة من التجربة السريرية العشوائية لـ Multi-Characteristic Opsin (MCO) في التهاب الشبكية الصباغي (RP). وسيتبع ذلك حلقة نقاش حول الطب التجديدي يديرها مارك س. همايون، دكتوراه في الطب، دكتوراه، أستاذ طب العيون والمدير المشارك-جامعة جنوب كاليفورنيا معهد روسكي للعيون.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من مرحلة الاستعادة 2ب/3 تجربة سريرية عشوائية متعددة المراكز ومزدوجة القناع ومضبوطة بشكل زائف في الولايات المتحدة لـ RP (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من مرض RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم توصيله بالليزر للضمور الجغرافي الثانوي الناتج عن الضمور البقعي المرتبط بالعمر.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 25 أبريل 2024  — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكسأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، عن تعيين ألين سي هو، دكتوراه في الطب، FACS، FASRS، بصفته كبير المستشارين الطبيين، حيث سيساعد في تحديد استراتيجية تطوير العلاجات الجينية الحيادية. الدكتور هو هو الجراح المعالج ومدير أبحاث شبكية العين في مستشفى ويلز للعيون والمدير المشارك لخدمة شبكية العين في مستشفى ويلز للعيون.

"نحن متحمسون لوجود د. ألين سي هو قال: "انضم إلى Nanscope كمستشار طبي رئيسي". سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لنانوسكوب. "باعتباره متخصصًا مشهورًا عالميًا في شبكية العين ورائدًا في العلاجات المبتكرة لأمراض الشبكية، فإن رؤيته لا تقدر بثمن بالنسبة لنانوسكوب. يتمتع MCO-010 بالقدرة على أن يكون أول علاج جيني متاح للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP)، وستساعد مساهمات الدكتور هو في ضمان هذه الإمكانية. ونحن نتطلع أيضًا إلى إضافة وجهة نظره إلى تطويرنا لـ MCO-010 لمرض ستارغاردت، بناءً على النتائج الواعدة للمرحلة الثانية من تجربتنا السريرية STARLIGHT.

وقال الدكتور هو: "إنني أتطلع إلى العمل بشكل أوثق مع أعضاء الفريق والقيادة في Nanscope الذين عملوا على استراتيجيات علم البصريات الوراثي الحساسة للضوء المحيط لأمراض الشبكية على مدى العقد الماضي". "الإصدار الأخير لمرحلة السنتين 2ب تعد استعادة البيانات التجريبية لحظة مهمة لمجتمع شبكية العين ويسعدني أن أساعد في تقديم هذا العلاج التحويلي لخدمة أولئك الذين يعانون من RP المتقدم. علاوة على ذلك، أنا متحمس أيضًا بشأن خط أنابيب النانوسكوب والإمكانات الانتقالية لتوصيل الليزر غير الفيروسي الموجه بالصور لـ MCO-020 في تحسين الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من ضمور جغرافي ثانوي للضمور البقعي المرتبط بالعمر.

ألين سي هو، دكتوراه في الطب، FACS، FASRS
ألين سي هو دكتوراه في الطب، FACS يحضر الجراح ومدير أبحاث شبكية العين والمدير المشارك لخدمة شبكية العين في مستشفى ويلز للعيون، وأستاذ طب العيون في جامعة توماس جيفرسون وشريك منتصف الأطلسي الشبكية. وهو يحتفظ باهتمامات خاصة في أمراض البقعة الصفراء، واعتلال الشبكية السكري، وأمراض الشبكية الجراحية، والتجارب السريرية التي تبحث في علاجات جديدة لأمراض الشبكية بما في ذلك العلاجات الجينية والخلوية وأجهزة وتقنيات توصيل الأدوية الجراحية الجديدة. تشمل خبرته الأبحاث السريرية الانتقالية والسريرية التعاونية مع خبرة في تصميم الدراسات والاختبار المنهجي وتحليل البيانات والأدوات الجراحية وتطوير الإجراءات وتنفيذ وتوصيل هذه الدراسات ونتائج دراساتها وتسويقها مع التركيز على حصول المرضى على الرعاية. عمل الدكتور هو في لجنة أجهزة العيون التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وفريق عمل الابتكار التابع للأكاديمية الأمريكية لطب العيون (AAO)، ولجنة تقييم تكنولوجيا شبكية العين للعين AAO، ومجموعة تدابير شبكية العين AAO، ولجنة التسجيل AAO IRIS، وهو قائد شركة Eyecelerator، أكبر شركة لطب العيون. اجتماع الابتكار في العالم.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب/3 تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا زيارة نهاية الدراسة للمرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 للمرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي. لمعرفة المزيد، قم بزيارة www.nanostherapeutics.com ومتابعتهم ينكدين.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 17 أبريل 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي و سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope Therapeutics، سيقدم ويشارك في حلقة نقاش في المؤتمر العالمي للأدوية اليتيمة 2024، الذي سيعقد في الفترة من 23-25 أبريل 2024 في بوسطن، ماساتشوستس. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: ثورة في استعادة الرؤية: العلاج البصري الوراثي المستقل عن الطفرة لأمراض الشبكية الموروثة
عنوان الجلسة:  الملعب والشريك
تاريخ الجلسة: الثلاثاء 23 أبريل^{بحث وتطوير}
وقت الجلسة: 03:00. EST- القاعة C، المسرح 4
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي

ستغطي السيدة بهاتاشاريا تطوير وتطبيق منصة Opsin متعددة الخصائص (MCO) الخاصة بـ Nanscope من أجل العلاج التصالحي غير المسبب للطفرات للأمراض اليتيمة المتعددة داخل مجال ضمور الشبكية الموروث (IRD). ستشارك السيدة بهاتاشاريا أيضًا في حلقة نقاش إلى جانب كبير المسؤولين العلميين في النانوسكوب، سامارندرا موهانتيدكتوراه. تفاصيل اللوحة هي كما يلي:

عنوان: كسر الحواجز: الوصول إلى العلاج الجيني لمرضى التنكس العصبي
عنوان الجلسة: عالم الدفاع عن الأمراض النادرة
تاريخ الجلسة: الثلاثاء 23 أبريل^{بحث وتطوير}
وقت الجلسة: 3:20 مساءً. EST- القاعة C، المسرح 1
أعضاء اللجنة: سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي، و سامارندرا موهانتي، دكتوراه، كبير المسؤولين العلميين

ستناقش اللجنة العقبات التي يواجهها مطورو العلاج الجيني الذين يسعون إلى معالجة حالات التنكس العصبي اليتيمة. وتشمل هذه المؤشرات أمراض تنكس الشبكية التي يركز النانوسكوب على حلها. وعلى وجه التحديد، ستشارك السيدة بهاتاشاريا والدكتور موهانتي الخبرات والتحديات التي تمت مواجهتها أثناء تطوير الأصل الرئيسي لشركة Nanscope، وهو MCO-010 لعلاج التهاب الشبكية الصباغي المستقل عن الطفرة، وكيف يمكن لمثل هذه العلاجات اللاجينية توسيع نطاق الوصول إلى المرضى.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أكمل الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، مؤخرًا مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من مرض RP وStargardt. تشمل الأصول ما قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر لـ GA بسبب AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

دالاس, 26 مارس 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أعلنت اليوم عن نتائج إيجابية بعد الانتهاء من المرحلة التي استمرت عامين 2ب استعادة التجارب السريرية العشوائية الخاضعة للرقابة لبرنامجها الرئيسي، MCO-010, علاج جيني محايد للطفرة للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر الدائم والشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP).

حققت التجربة نقطة النهاية الأولية، مما يدل على تحسن ذي دلالة إحصائية في حدة البصر الأفضل تصحيحًا (BCVA) في الأسبوع 52 في كل من الجرعة العالية (0.337 LogMAR؛ p = 0.021) والجرعة المنخفضة (0.382 LogMAR؛ p = 0.029) مجموعات العلاج مقارنة بمجموعة التحكم الوهمية (0.050 LogMAR). المرحلة 2ب تمثل تجربة RESTORE التجربة المعشاة ذات الشواهد الوحيدة في مرض تنكس الشبكية لإثبات التحسن بما يتجاوز عتبة BCVA المهمة سريريًا> 0.3 LogMAR بطريقة ذات دلالة إحصائية.

استمرت التحسينات في الوظيفة البصرية أو زادت بعد الأسبوع 52 من الدراسة، مما يدل على التأثير الدائم لحقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي لـ MCO-010. كان تحسن BCVA في الأسبوع 76، وهو نقطة النهاية الثانوية الرئيسية، ذو دلالة إحصائية في مجموعة العلاج بجرعة عالية مقارنة بالمجموعة الضابطة (0.539 LogMAR؛ p = 0.001). في الأسبوع 76، لم يكن التحسن في BCVA في مجموعة العلاج بجرعة منخفضة ذو دلالة إحصائية مقارنة بالتحكم (0.374 LogMAR؛ p = 0.065). تتوافق هذه النتائج مع ما تمت ملاحظته سابقًا في المرحلة السابقة من الدراسة المفتوحة للمرحلة 1/2 أ. ومن المقرر أن تكون الجرعة العالية MCO-010 (1.2E11gc/eye) هي الجرعة التجارية.

في نقطة نهاية ثانوية أخرى محددة مسبقًا، أظهرت نقطة النهاية الوظيفية المركبة لتمييز الشكل متعدد الإضاءة الجديد واختبار الحركة y معدل استجابة 89% في كل من مجموعات العلاج بجرعة عالية ومنخفضة الجرعة في الأسبوع 52، مما يوفر دعمًا إضافيًا للرؤية التحسن بعد إدارة MCO-010. سيتم تقديم بيانات إضافية من هذه التجربة السريرية في سلسلة من الاجتماعات العلمية في الأشهر المقبلة، بدءاً بعرض تقديمي في الاجتماع العلمي السنوي لجمعية أبحاث الرؤية وطب العيون حول 6 مايو 2024، في سياتل، واشنطن، بواسطة ألين هو، دكتوراه في الطب، مدير أبحاث شبكية العين والمدير المشارك لخدمة شبكية العين في مستشفى ويلز للعيون.

كان MCO-010 جيد التحمل بشكل عام ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة أو شديدة مرتبطة بالعلاج، بما يتوافق مع الدراسات السابقة. كانت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا هي خلايا الغرفة الأمامية الخفيفة أو المعتدلة وارتفاع ضغط الدم في العين. لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية ذات أهمية خاصة تتعلق بالتهاب داخل العين، مثل التهاب باطن المقلة، أو التهاب الشبكية، أو التهاب الأوعية الدموية في شبكية العين، أو التهاب الأوعية الدموية الانسدادي في شبكية العين، أو نقص التوتر، في مجموعات العلاج.

وقال: "لاحظنا استعادة كبيرة للبصر لدى العديد من المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للبصر، بما في ذلك أولئك الذين كانوا مكفوفين تمامًا". ديفيد بوير، دكتوراه في الطب محقق في التجربة وأستاذ مساعد في طب العيون السريري في جامعة جنوب كاليفورنيا مدرسة كيك للطب. "لقد حصل العديد من المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010 على فائدة ذات معنى سريريًا يمكن قياسها في اختبار الوظيفة البصرية الأساسي، وتم تأكيد هذا التأثير من خلال التحسن الموازي في تقييمات الرؤية الوظيفية. وفي حالة الموافقة عليه، فإن MCO-010 على وشك إحداث تأثير إيجابي وهادف على حياة المرضى المتأثرين بهذه الحالة المنهكة.

وبناءً على هذه النتائج، تعتزم شركة Nanscope تقديم BLA إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في النصف الثاني من عام 2024 كخطوة أولى في تنفيذ استراتيجيتها التنظيمية والتسويقية العالمية.

قال: "يسعدني أن أرى أن MCO-010 لديه القدرة على تحسين الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من RP المتقدم". أرشد م. خاناني، دكتوراه في الطب، ماجستير، FASRS، مدير الأبحاث السريرية في Sierra Eye Associates وأستاذ سريري في جامعة نيفادا، رينو مدرسة الطب. "هذه لحظة محورية بالنسبة لمجال العلاج الجيني للعين للحصول على علاج محتمل للطفرة داخل الجسم الزجاجي لمرض RP، وهو مرض لا يوجد علاج له حاليًا ويؤدي إلى فقدان البصر الدائم."

وقال: "إن المنظار النانوي هو في طليعة تطوير علم البصريات الوراثي إلى حل علاجي ملموس للمرضى الذين يعانون من التهاب المفاصل الروماتويدي". سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope. "توفر البيانات المقنعة المستمدة من أحدث التحليلات لتجربة RESTORE في الأسبوع 76 تحققًا إضافيًا من منصة MCO متعددة الاستخدامات الخاصة بـ Nanscope، والتي تقود خط أنابيبنا الموسع من البرامج في كل من مرض Stargardt والضمور الجغرافي (GA) بسبب الضمور البقعي المرتبط بالعمر (ايه ام دي). ونعرب عن تقديرنا العميق للمشاركين في التجربة وعائلاتهم، وكذلك للمحققين وجميع الذين ساهموا في هذه التجربة الرائدة وإكمالها بنجاح.

تمثل هذه النتائج أول دليل على فعالية العلاج الجيني اللاإرادي للطفرة لمرض وراثي. تعكس هذه النتائج أكثر من عقد من الابتكار في جميع جوانب برنامج MCO-010، بما في ذلك تصميم المتجهات والتصنيع وتصميم التجارب السريرية، بالإضافة إلى تطوير نقاط نهاية رؤية وظيفية جديدة لهؤلاء السكان الذين يعانون من فقدان البصر الشديد.

وقال "إن هذه النتائج هي تتويج لأكثر من عقد من العمل من قبل العديد من الأفراد المتفانين، مما يؤكد إمكانات منصة MCO-010 الفريدة من نوعها ذات النطاق العريض والحساسة للغاية والسريعة". سامارندرا موهانتي، دكتوراه، المؤسس المشارك والرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope. "يمثل هذا الإنجاز علامة فارقة هامة في مجال العلاج الجيني غير الطفري، مما يرسي بقوة وعد علم البصريات الوراثي كطريقة علاجية. ونحن نعرب عن خالص امتناننا للمعهد الوطني للعيون والمعاهد الوطنية للصحة والمتعاونين معه لمساهماتهم التي لا تقدر بثمن في تحقيق الإمكانات العلاجية لعلاج MCO، مما يوفر الأمل في استعادة الرؤية للمرضى بغض النظر عن الطفرة الجينية الأساسية لديهم.

استعادة التفاصيل التجريبية
متعدد المراكز، المرحلة 2ب تم اختيار 28 شخصًا بشكل عشوائي يعانون من فقدان البصر الشديد والتشخيص السريري المؤكد لمرض RP. لم يتم تضمين موضوع واحد عشوائي، الذي سحب موافقته قبل قياسات خط الأساس وتدخل الدراسة، في مجتمع mITT. النتائج المبلغ عنها مأخوذة من مجتمع mITT الذي شمل جميع الأشخاص العشوائيين الذين تلقوا التدخل في عين الدراسة (MCO-010 أو التحكم): 18 شخصًا في مجموعات MCO-010 و 9 أشخاص في المجموعة الضابطة. بالنسبة لنقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية، تم تقييم الموضوعات في نقاط زمنية متعددة على مدار عامين لتقييم BCVA، والتي تم قياسها بواسطة اختبار فرايبورغ لحدة البصر.

• تم إجراء نموذج خطي مختلط التأثيرات للتدابير المتكررة (MMRM) على نقاط النهاية الثانوية الأولية والرئيسية، حيث تم تضمين بيانات حدة البصر من جميع زيارات ما بعد خط الأساس في النموذج، مع حدة البصر الأساسية كمتغير مشترك.
• وأجريت مقارنات بين مجموعات العلاج باستخدام إجراء Hochberg لضبط مقارنات متعددة ضد السيطرة. باستخدام النتائج التي تم الحصول عليها من نموذج MMRM، ع-تم ترتيب القيم من المقارنتين لمجموعات MCO-010 مقابل عنصر التحكم من الأكبر إلى الأصغر.
• تعتمد نتائج نقطة نهاية حدة البصر الأولية والثانوية الرئيسية التي يتم الإبلاغ عنها على المناقشات التنظيمية، كما أعلن سابقا على 18 يناير 2024، ومواءمة نقاط نهاية الدراسة مع أهداف الدراسة المقصودة أصلاً. تم الانتهاء من خطة التحليل الإحصائي المنقحة (SAP) وتقديمها إلى المنظمين قبل الانتهاء من الأسبوع 76 والنقاط الزمنية اللاحقة للدراسة.
• تم تقييم الرؤية الوظيفية من خلال تقييم أداء الموضوع في التعرف على الأشياء أو التنقل في دورة التنقل في ظل مجموعة متنوعة من مستويات الإضاءة التي تمت مواجهتها في أنشطة الحياة اليومية.

فيما يلي ملخص لنتائج فعالية الخط العلوي:

دالاس, 21 فبراير 2024 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن سولاجنا بهاتاشارياسيشارك الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope Therapeutics وأعضاء آخرون في فريق الإدارة العليا في مؤتمرين قادمين. وفيما يلي التفاصيل:

الرئيس التنفيذي لشركة بيو ومؤتمر المستثمرين

تاريخ الجلسة: الاثنين 26 فبراير 2024
وقت الجلسة: 4:45 - 4:58 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: نيويورك ماريوت ماركيز
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي

تعمل السيدة Bhattacharya حاليًا في مجلس إدارة BIO. وفي عرضها التقديمي، ستقدم نظرة عامة على منصة Opsin متعددة الخصائص الخاصة بشركة Nanscope وستسلط الضوء على نهج الشركة اللاجيني. وستكون قيادة النانوسكوب متاحة أيضًا للاجتماعات خلال المؤتمر.

Evercore ISI 2024 مؤتمر التكنولوجيا الحيوية الخاص الناشئ

تاريخ الجلسة: الأربعاء 28 فبراير 2024
وقت الجلسة: 1:40 – 2:10 مساءً بالتوقيت الشرقي
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي

في الدردشة بجانب المدفأة، ستناقش السيدة بهاتاشاريا منصة Opsin متعددة الخصائص الخاصة بـ Nanscope بالإضافة إلى البيانات السريرية الحديثة من التجارب السريرية للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي المتقدم ومرض ستارغاردت. ستكون قيادة النانوسكوب متاحة أيضًا للاجتماعات 1 × 1 طوال مدة المؤتمر.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة التي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو

دالاس، 14 فبراير 2024 — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة، يسرها أن تعلن عن دورها في المؤتمر الرابع القمة السنوية لمقارنة العلاج الجيني سيقام في الفترة من 13 إلى 15 فبراير 2024 في بوسطن. وستركز قمة هذا العام على تنفيذ دراسات المقارنة الفعالة للتغلب على العقبات الاستراتيجية والفنية وتسريع الموافقات على العلاجات الجينية الجديدة.

وسيترأس هذا الحدث سامارندرا موهانتي، الحائز على درجة الدكتوراه والرئيس والمدير العلمي لشركة النانوسكوب. في عرضه التقديمي وفي إحدى الجلسات، سيقدم الدكتور موهانتي رؤى حول التنقل في تعديلات العملية واستراتيجيات التفكير المستقبلي في الانتقال إلى عمليات قابلة للتطبيق تجاريًا مع ضمان إمكانية المقارنة.

تفاصيل العرض كالتالي:
حصة: الابتكارات في تطوير عملية العلاج الجيني للمساعدة في المقارنة
عنوان: الدردشة الجانبية: التنقل في تغييرات العملية وضمان الاختبار الشامل لتقليل التحديات في إمكانية مقارنة العلاج الجيني
تاريخ: الأربعاء 14 فبراير 2024
وقت: 3:30 مساءً بالتوقيت الشرقي

حصة: الخوض في التحديات التحليلية للتغلب على قضايا المقارنة
عنوان: التغلب على التحديات في عمليات تقديم حزمة CMC
تاريخ: الخميس 15 فبراير 2024
وقت: 11:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي

يظل Nanscope ملتزمًا بدفع حدود العلاج الجيني لرفع نتائج المرضى ويتوقع بفارغ الصبر تحفيز المناقشات مع أقرانه الموقرين في هذا الاجتماع.

لمزيد من التفاصيل والتسجيل، قم بزيارة https://genetherapy-comparability.com/

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة التي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

دالاس12 فبراير 2024 — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكسأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن أمير سينغ، دكتوراه. سيعرض في 68^ذ الاجتماع السنوي للجمعية الفيزيائية الحيوية سيقام في الفترة من 10 إلى 14 فبراير 2024 في مركز مؤتمرات بنسلفانيا في فيلادلفيا. يوفر الاجتماع منصة للباحثين لمشاركة أحدث اكتشافاتهم وابتكاراتهم في مجال الفيزياء الحيوية.

خلال عرضه، سوف يتعمق الدكتور سينغ في الخصائص الفيزيائية الحيوية لجزيء MCO (MCO-010). وسيكشف عن آلية عمل MCO-010 الفريدة مع تقديم تفاصيل عن معلوماته الحيوية المميزة وبنيته الجزيئية وخصائصه الحساسة للضوء. يؤكد العرض التقديمي على أهمية الأبحاث الفيزيائية الحيوية وتأثيرها المحتمل على تعزيز فهمنا لعلاجات استعادة الرؤية.

تفاصيل العرض
عنوان: توضيح التفرد الهيكلي والوظيفي لجزيء opsin متعدد الخصائص، وهو جزيء ذو هندسة حيوية عالية وحساس للضوء المحيط، مع استجابة طيفية عريضة النطاق وحركية سريعة لتعديل الأنشطة العصبية
تاريخ: الأربعاء 14 فبراير 2024
وقت: 10:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي
موقع: قاعة العرض AB
مقدم: دكتور أمير كومار سينغ

يتيح الهيكل المميز لـ MCO-010 وظائف مثل حساسية الضوء ذات النطاق العريض، والمدى الديناميكي العالي، وحركية التنشيط السريع، مما يجعله واعدًا لاستعادة الرؤية لدى المصابين بأمراض الشبكية التنكسية. إن قدرته على العمل في الإضاءة المحيطة بدون أجهزة التحفيز الخارجية تفتح إمكانيات جديدة لاستعادة الرؤية. يعد هذا النهج البصري الوراثي الجديد خطوة مهمة نحو علاج الاضطرابات العصبية التي تنطوي على نشاط غير طبيعي للدوائر العصبية.

حول MCO-010
تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرات جينية محددة، وتكون محدودة أيضًا في الحالات المتقدمة من المرض مع تدهور خلايا الشبكية الخارجية. يستهدف العلاج الأحادي البصري MCO القابل للتنشيط بالضوء المحيط الخلايا العصبية الداخلية الوفيرة في شبكية العين ولديه القدرة على استعادة الرؤية المفقودة بشكل دائم بسبب RP المتقدم. مكو-010 (سونبيريتيجيني إستيبارفوفيك، تعليق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو الأوبسين الوحيد عريض النطاق والسريع والحساس للغاية للضوء الموجود حاليًا في التجارب السريرية. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر معزز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في بيئات العالم الحقيقي. يسمح ناقل AAV2 الخاص بالنقل القوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت دراسة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 لدى مرضى RP المتقدم سلامة مواتية وتحسنًا يعتمد على الجرعة في حدة البصر. وقد لوحظت تحسينات كبيرة في حدة البصر لدى المرضى المعالجين بـ MCO-010 مقارنةً بالتحكم في تجربة المرحلة 2 ب من الاستعادة. كانت هناك أيضًا تحسينات مهمة في الرؤية الوظيفية، كما تم تقييمها من خلال التنقل الموجه بالرؤية متعددة الإنارة وتمييز الشكل، إلى جانب ملف تعريف السلامة المناسب.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة التي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com