تعلن شركة النانوسكوب للعلاجات استكمال التسجيل في المرحلة 2ب من التجربة السريرية على المرضى المكفوفين للعلاج الجيني البصري لاستعادة الرؤية
دالاس, 7 فبراير 2022 — علاجات النانوسكوب، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أعلنت اليوم عن التسجيل الكامل في مرحلتها 2ب تجربة سريرية لـ MCO-010، وهو علاج بصري وراثي وحيد متعدد الخصائص قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي (RP). ومن المتوقع أن تظهر نتائج Topline في الربع الأول من العام المقبل.
وقال: "يعد استكمال التسجيل في هذه التجربة إنجازًا مهمًا آخر لشركة Nanscope والملايين الذين يعانون من أمراض الشبكية التي لا توجد علاجات فعالة لها". سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "إن النتائج الإيجابية لهذه التجربة ستقربنا من تلبية هذه الحاجة الطبية الكبيرة التي لم تتم تلبيتها."
دراسة مكتملة للمرحلة 1/2أ لـ MCO-010 في 11 مريضًا مصابًا بالـ RP، أظهروا أن العلاج البصري الوراثي كان جيد التحمل، مع تحسين نوعية الحياة بما يتوافق مع تحسن كبير في الرؤية الوظيفية لدى مرضى RP المتقدمين.
المرحلة 2ب محاكمة (NCT04945772) قام بتسجيل 27 مشاركًا يعانون من فقدان شديد في الرؤية بسبب RP المتقدم في تجربة عشوائية متعددة المراكز مزدوجة القناع ومضبوطة بشكل زائف. في هذه الدراسة، يتلقى المرضى إما حقنة من MCO-010 أو حقنة زائفة لتقييم فعالية وسلامة العلاج MCO-010.
"إن RP هي حالة موروثة تقدمية ناجمة عن مجموعة من الطفرات الجينية المختلفة. وقال: "إن هذا العلاج البصري الوراثي لديه القدرة على التأثير على المرضى الذين يعانون من أنواع وراثية مختلفة من RP". بايرون لام، دكتوراه في الطب، أستاذ طب العيون العصبي في معهد باسكوم بالمر للعيون وخبير بارز في التهاب المفاصل الروماتويدي.
يستخدم العلاج البصري الوراثي النانوسكوب ملكية خاصة أف2 ناقلات لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية مما يتيح الرؤية في البيئات الطبيعية. يتم إعطاء العلاج كحقنة واحدة في العين للتسليم داخل العيادة دون الحاجة إلى أي أجهزة أو تدخلات أخرى. استنادًا إلى الأدلة المستقاة من دراسة المرحلة 1/2أ، من المحتمل أن يكون MCO-010 قابلاً للتطبيق لاستعادة الرؤية في أمراض تنكس الشبكية بغض النظر عن الطفرات الجينية. حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة لمرض RP وStargardt من إدارة الغذاء والدواء. كما يتم البدء في دراسة المرحلة الثانية حول الضمور البقعي ستارغاردت.
حول ار بي
يشمل RP، المرتبط بأكثر من 100 طفرة جينية مختلفة، مجموعة من الاضطرابات النادرة حيث تتحلل المستقبلات الضوئية، مما يؤدي إلى العمى لدى حوالي 2 مليون شخص.
حول علاجات النانو
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات وراثية بصرية لاستعادة البصر لملايين الأفراد المكفوفين الذين يعانون من أمراض الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط الأنابيب علاجات بصرية وراثية لـ RP وStargardt وdry-AMD.
اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
[email protected]
425-306-8716
