تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن أول مريض يتلقى جرعات من المرحلة الثانية من التجربة السريرية لـ STARLIGHT للعلاج الجيني البصري MCO-010 لمرض ستارغاردت

دالاس, 25 يوليو 2022  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن أول مريض قد تم تناول جرعاته في تجربة المرحلة الثانية من العلاج الأحادي البصري الوراثي متعدد الخصائص (MCO-010) الذي يمكن تنشيطه بالضوء المحيط لمرض ستارغاردت.

وقال: "تمثل هذه التجربة المؤشر الثاني لعلاجنا لاستعادة الرؤية للأشخاص المكفوفين بسبب أمراض تنكس الشبكية الوراثية النادرة بغض النظر عن الطفرات الجينية". سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "مرحلة الاستعادة لدينا 2ب لقد اكتملت عملية التسجيل في تجربة مرضى التهاب الشبكية الصباغي ومن المتوقع ظهور النتائج في الربع الأول من عام 2023. ولا توجد علاجات معتمدة لهذه الحالات المنهكة.

تمتلك المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT المفتوحة (NCT05417126) حاليًا مواقع سريرية نشطة في تكساس و فلوريدا وسيتم تسجيل ما يقرب من ستة مرضى لتلقي نفس جرعة MCO-010 البالغة 1.2E11gc/عين كما هي مستخدمة في المرحلة 2ب دراسة التهاب الشبكية الصباغي (RP). من المتوقع صدور بيانات السلامة والفعالية لمدة ستة أشهر في الربع الأول من عام 2023. مرض ستارغاردت هو حالة وراثية تقدمية تؤثر على الأطفال والبالغين. تؤدي هذه الحالة إلى تلف البقعة، وهي الجزء المركزي من شبكية العين المسؤول عن الرؤية المركزية والتفصيلية. يمكن أن يحدث مرض ستارغاردت بسبب عدة طفرات جينية مختلفة وهو ثاني أكثر حالات الشبكية الموروثة شيوعًا بعد RP.

"تهدف العلاجات التجريبية الحالية لـ Stargardt في المقام الأول إلى إبطاء تطور فقدان البصر. بالنسبة للأشخاص الذين يعانون بالفعل من فقدان البصر المتقدم، فإن النهج القائم على علم البصريات الوراثي، مثل MCO-010، قد يكون له إمكانات أكبر بكثير لاستعادة الرؤية المفقودة. آرون أوزبورنتمت إضافة CMO و CDO في Nanscope.

"يقدم MCO-010 أملاً جديدًا للأفراد الذين يعانون من الضمور البقعي ستارغاردت. عادةً ما يفتقر مرضى Stargardt الذين يعانون من انحطاط شديد إلى ما يكفي من الخلايا العصبية المستقبلة للضوء التي تستشعر الضوء اللازمة للتأهل للتجربة ABCA4 علاجات جينية محددة. قد يكون العلاج البصري الوراثي قادرًا على علاج مجموعة واسعة من المرضى الذين يعانون من الضمور البقعي الشبابي بغض النظر عن حالة الخلايا العصبية المستقبلة للضوء التي تستشعر الضوء. ستيفن تسانج، دكتوراه في الطب، دكتوراه، لازلو ز. بيتو أستاذ طب العيون وعلم الأمراض وبيولوجيا الخلية في جامعة كولومبيا مركز إيرفينغ الطبي ومستشار علاجات النانو.

يعمل العلاج الجيني MCO-010 من Nanscope على إعادة برمجة خلايا الشبكية السليمة لجعلها حساسة للضوء. يستخدم تقنية المتجهات والمعززة الخاصة لتوصيل جينات MCO إلى خلايا ثنائية القطب في شبكية العين مما يتيح الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يتضمن العلاج حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي في مكتب طبي.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في المرحلة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. وبدأت الشركة أيضًا تجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

اتصال وسائل الإعلام: