- يقدم المنظمون من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والاتحاد الأوروبي نصائح متسقة مفادها أن حدة البصر قد تكون بمثابة نقطة نهاية أولية لتقييم فعالية MCO-010 في علاج مرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP) منخفض الرؤية
- توفر الملاحظات التنظيمية وضوحًا للمسار المحتمل للموافقة في الولايات المتحدة وفي الولايات المتحدة أوروبا لـ MCO-010 في RP؛ النانوسكوب يستعد للتنفيذ الفوري
دالاس, 18 يناير 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجات, قدمت شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها المتأخرة، والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الوراثية والتنكس البقعي المرتبط بالعمر، تحديثًا اليوم في أعقاب المناقشات التنظيمية الأخيرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ("FDA") ومن اجتماع المشورة العلمية مع وكالة الأدوية الأيسلندية ("IMA")، بشأن المسار التنظيمي لـ MCO-010 لعلاج RP.
فيما يتعلق بالمناقشة الإنتاجية لنهاية المرحلة الثانية من النوع ب مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تلقت شركة Nanscope تعليقات حول برنامج العلاج الجيني البصري الوراثي MCO-010 الخاص بها في المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للبصر بسبب التهاب الشبكية الصباغي المتقدم. ذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن التغيير من خط الأساس في قياس حدة البصر لدى المرضى ضعاف البصر يمكن أن يكون تقييمًا أوليًا مناسبًا للفعالية في دراسة مناسبة ومضبوطة جيدًا لتقديم دليل جوهري على الفائدة لدعم موافقة BLA. تلقى MCO-010 كلاً من الأدوية اليتيمة وتعيينات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء.
تلقى Nanscope أيضًا ردود فعل إيجابية من اجتماع المشورة العلمية مع IMA كجزء من مسار الموافقة على MCO-010 في أوروبا.
أيد IMA حدة البصر باعتبارها نقطة النهاية الأولية المناسبة لتقييم مرضى RP ضعاف البصر بعد علاج MCO-010.
أيدت IMA أيضًا تغيير 0.3 logMAR باعتباره ذا معنى سريريًا لمرضى فقدان البصر الشديد RP.
اقترحت IMA أن يستكشف المنظار النانوي الموافقة المشروطة على MCO-010 أوروبا بناء على البيانات الموجودة.
بناءً على المناقشات التنظيمية، عاد النانوسكوب إلى حدة البصر كنقطة النهاية الأولية في المرحلة العشوائية المستمرة ذات القناع المزدوج ومتعددة المراكز. 2ب دراسة (استعادة). ومن المتوقع أن يتم الإعلان عن بيانات نهاية الدراسة لمدة 100 أسبوع في النصف الأول من عام 2024.
“"يمثل الدعم المستمر من كل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ومعهد التسويق الدولي (IMA) بشأن إمكانية استخدام حدة البصر كنقطة نهاية أساسية للبرنامج السريري علامة فارقة لشركة نانوسكوب، ويوفر لـ MCO-010 مسارًا تنظيميًا واضحًا في الولايات المتحدة وفي أوروبا,،" قال سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope.
حول التهاب الشبكية الصباغي
يشمل التهاب الشبكية الصباغي مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تتدهور فيها خلايا مستقبلات الضوء في الشبكية مع مرور الوقت، مما يؤدي إلى ضعف البصر والعمى في نهاية المطاف. يُعتقد أن هذه الاضطرابات مرتبطة بأكثر من 100 طفرة جينية مختلفة. يعاني ما يقرب من 100 ألف شخص في الولايات المتحدة، وما يقدر بنحو مليوني شخص حول العالم، من التهاب الشبكية الصباغي، مما يجعله السبب الرئيسي للعمى الوراثي.
حول MCO-010
تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرات جينية معينة، وتكون محدودة أيضًا في الحالات المتقدمة من المرض مع تدهور خلايا الشبكية الخارجية. يستهدف العلاج الأحادي البصري MCO القابل للتنشيط بالضوء المحيط الخلايا العصبية الداخلية الوفيرة في شبكية العين ولديه القدرة على استعادة الرؤية المفقودة بشكل دائم بسبب RP المتقدم. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec، تعليق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو الأوبسين الوحيد عريض النطاق والسريع والأكثر حساسية للضوء الموجود حاليًا في التجارب السريرية. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر معزز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في بيئات العالم الحقيقي. يسمح ناقل AAV2 الخاص بالنقل القوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت دراسة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 لدى مرضى RP المتقدم سلامة مواتية وتحسنًا يعتمد على الجرعة في حدة البصر. وقد لوحظت تحسينات كبيرة في حدة البصر لدى المرضى المعالجين بـ MCO-010 مقارنةً بالتحكم في المرحلة 2ب استعادة المحاكمة. كانت هناك أيضًا تحسينات مهمة في الرؤية الوظيفية، كما تم تقييمها من خلال التنقل الموجه بالرؤية متعددة الإنارة وتمييز الشكل، إلى جانب ملف تعريف السلامة المناسب.
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس على تطوير علاجات بصرية وراثية لاستعادة البصر، لا تعتمد على الجينات، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض الشبكية الوراثية التي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة مؤخرًا عن النتائج الأولية لمنتجها الرئيسي، MCO-010، من المرحلة التجريبية RESTORE. 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126 ). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.
الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com
المصدر علاجات النانو