دالاس، تكساس (7 فبراير 2024) — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة، أن الدكتور فيكتور جونزاليس سيقدم عرضًا في المؤتمر الاجتماع السنوي السابع والأربعون لجمعية البقعة الصفراء، والذي سيقام في الفترة من 7 إلى 10 فبراير في منتجع ونادي لا كوينتا في بالم سبرينغز، كاليفورنيا. تفاصيل العرض كالتالي:

عنوان: MCO-010 العلاج البصري الوراثي لعلاج مرض ستارغاردت: السلامة والفعالية خلال الأسبوع 48 في المرحلة 2 أ من تجربة STARLIGHT السريرية
عنوان الجلسة: ضمور الشبكية الوراثي 1 (تجارب العلاج)
تاريخ: 7 فبراير 2024
وقت: 6:18 مساءً - 6:25 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: الحجرة الرئيسية
مقدم: الدكتور فيكتور جونزاليس، معهد فالي ريتينا، ماك ألين، تكساس

خلال عرضه التقديمي، سيوضح الدكتور جونزاليس تصميم التجربة وبيانات 48 أسبوعًا من STARLIGHT (NCT05417126)، أول دراسة سريرية للعلاج البصري الوراثي لفقدان البصر الشديد الناجم عن مرض ستارغاردت. سيغطي الدكتور جونزاليس أفضل تحسينات حدة البصر (BCVA) لمرضى STARLIGHT، كما تم قياسها بواسطة مخطط ETDRS، بعد حقنة MCO-010 واحدة داخل الجسم الزجاجي. سيشارك الدكتور جونزاليس أيضًا أفكاره حول كيف يمكن لنتائج STARLIGHT أن تفيد التطوير السريري المستقبلي لبرنامج Stargardt الخاص بـ Nanscope أثناء تقدمه إلى المرحلة 3.

النتائج الرئيسية من تجربة STARLIGHT السريرية

• تم تحمل MCO-010 جيدًا مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة (SAEs) خلال 48 أسبوعًا
• شهد المرضى الذين يعانون من مرض البقعة الصفراء في الغالب تحسينات ذات معنى سريريًا في BCVA
• ظهرت تحسينات في المجال البصري وفي النتائج التي أبلغ عنها المريض (القراءة واللون والتباين)

حول مرض ستارغاردت
مرض ستارغاردت هو اضطراب وراثي نادر في العين يسببه رواسب دهنية في البقعة، مما يؤدي إلى فقدان الرؤية في المجال المركزي. ويؤثر هذا المرض على ما يقرب من 8000 إلى 10000 مريض في الولايات المتحدة، وغالبًا ما تبدأ الأعراض في مرحلة الطفولة أو المراهقة. حاليًا، لا توجد علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة التي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]