دالاس12 فبراير 2024 — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكسأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن أمير سينغ، دكتوراه. سيعرض في 68^ذ الاجتماع السنوي للجمعية الفيزيائية الحيوية سيقام في الفترة من 10 إلى 14 فبراير 2024 في مركز مؤتمرات بنسلفانيا في فيلادلفيا. يوفر الاجتماع منصة للباحثين لمشاركة أحدث اكتشافاتهم وابتكاراتهم في مجال الفيزياء الحيوية.

خلال عرضه، سوف يتعمق الدكتور سينغ في الخصائص الفيزيائية الحيوية لجزيء MCO (MCO-010). وسيكشف عن آلية عمل MCO-010 الفريدة مع تقديم تفاصيل عن معلوماته الحيوية المميزة وبنيته الجزيئية وخصائصه الحساسة للضوء. يؤكد العرض التقديمي على أهمية الأبحاث الفيزيائية الحيوية وتأثيرها المحتمل على تعزيز فهمنا لعلاجات استعادة الرؤية.

تفاصيل العرض
عنوان: توضيح التفرد الهيكلي والوظيفي لجزيء opsin متعدد الخصائص، وهو جزيء ذو هندسة حيوية عالية وحساس للضوء المحيط، مع استجابة طيفية عريضة النطاق وحركية سريعة لتعديل الأنشطة العصبية
تاريخ: الأربعاء 14 فبراير 2024
وقت: 10:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي
موقع: قاعة العرض AB
مقدم: دكتور أمير كومار سينغ

يتيح الهيكل المميز لـ MCO-010 وظائف مثل حساسية الضوء ذات النطاق العريض، والمدى الديناميكي العالي، وحركية التنشيط السريع، مما يجعله واعدًا لاستعادة الرؤية لدى المصابين بأمراض الشبكية التنكسية. إن قدرته على العمل في الإضاءة المحيطة بدون أجهزة التحفيز الخارجية تفتح إمكانيات جديدة لاستعادة الرؤية. يعد هذا النهج البصري الوراثي الجديد خطوة مهمة نحو علاج الاضطرابات العصبية التي تنطوي على نشاط غير طبيعي للدوائر العصبية.

حول MCO-010
تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرات جينية محددة، وتكون محدودة أيضًا في الحالات المتقدمة من المرض مع تدهور خلايا الشبكية الخارجية. يستهدف العلاج الأحادي البصري MCO القابل للتنشيط بالضوء المحيط الخلايا العصبية الداخلية الوفيرة في شبكية العين ولديه القدرة على استعادة الرؤية المفقودة بشكل دائم بسبب RP المتقدم. مكو-010 (سونبيريتيجيني إستيبارفوفيك، تعليق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو الأوبسين الوحيد عريض النطاق والسريع والحساس للغاية للضوء الموجود حاليًا في التجارب السريرية. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر معزز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في بيئات العالم الحقيقي. يسمح ناقل AAV2 الخاص بالنقل القوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت دراسة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 لدى مرضى RP المتقدم سلامة مواتية وتحسنًا يعتمد على الجرعة في حدة البصر. وقد لوحظت تحسينات كبيرة في حدة البصر لدى المرضى المعالجين بـ MCO-010 مقارنةً بالتحكم في تجربة المرحلة 2 ب من الاستعادة. كانت هناك أيضًا تحسينات مهمة في الرؤية الوظيفية، كما تم تقييمها من خلال التنقل الموجه بالرؤية متعددة الإنارة وتمييز الشكل، إلى جانب ملف تعريف السلامة المناسب.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة التي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني غير الفيروسي MCO-020 للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]