بيان صحفي من شركة نانوسكوب

تراخيص شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس لتقنية Optogenetic CatCh

توفر التقنية المبتكرة المدمجة في العلاج الجيني لشركة نانوسكوب الأمل في استعادة البصر في حالات ضعف البصر الناجم عن عوامل وراثية.

دالاس30 سبتمبر 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الوراثية والضمور الجغرافي الثانوي للتنكس البقعي، أن الشركة حصلت على ترخيص لتكنولوجيا CatCh من Max Planck Innovation، وهي منظمة نقل التكنولوجيا التابعة لجمعية Max Planck. واستنادًا إلى نتائج الأبحاث من معهد Max Planck للفيزياء الحيوية، والعمل الرائد للبروفيسور. إرنست بامبرج في مجال علم البصريات الوراثية، تُعزز هذه التقنية الحاصلة على براءة اختراع حساسية الضوء لبروتين أوبسين متعدد الخصائص (MCO-010، وهو مُركب بروتيني ثلاثي مُدمج يتضمن CatCh) طوّرته شركة نانوسكوب كعلاج جيني لاستعادة البصر لدى المرضى الذين يعانون من ضعف البصر الوراثي. تُعد منصة MCO الرائدة من نانوسكوب أول نهج في علم البصريات الوراثية يجمع بين مكونات متعددة حساسة للضوء، حيث يُنتج مجموعها بروتينًا مُدمجًا حساسًا عبر الطيف المرئي عند مستويات الإضاءة المحيطة وبسرعة عالية. وقد أكملت نانوسكوب بنجاح العديد من الدراسات السريرية على MCO-010 لعلاج اثنين من أبرز أمراض التنكس الشبكي الوراثي: التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت. وتخطط الشركة الآن للحصول على موافقة على هذا العلاج والتوسع ليشمل مؤشرات علاجية أوسع. "نحن متحمسون لرؤية الفوائد المحسنة لمنصة MCO، التي تتضمن تقنية CatCh من معهد ماكس بلانك للفيزياء الحيوية، وتقدم أملاً جديداً في استعادة البصر لدى أولئك الذين يعانون من حالات تنكسية شديدة في الشبكية"، قال الدكتور. سامارندرا موهانتي, صرحت الدكتورة ماريكي غوريتز، المؤسسة المشاركة ورئيسة شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس: "تتيح لنا اتفاقيتنا مع ماكس بلانك إنوفيشن تحويل الاكتشافات العلمية الرائدة إلى حلول علاجية فعّالة. فمن خلال التوصيل الفيروسي الفعال لبروتين MCO-010 المُهندس حيويًا، وهو بروتين غير ثديي، لعلاج حالات التنكس الشبكي الحادة الناجمة عن طفرات جينية متعددة، نحن على وشك علاج المرضى الذين يعانون من احتياجات طبية غير مُلباة، وتحسين جودة حياتهم بشكل مستدام." وأضافت الدكتورة غوريتز، مديرة براءات الاختراع والتراخيص في ماكس بلانك إنوفيشن: "إن الخصائص المتقدمة لبروتين CatCh، بالإضافة إلى تقنية نانوسكوب الخاصة، تجعل هذا النهج واعدًا للغاية في علاج ضعف البصر المرتبط بالتهاب الشبكية باستخدام العلاج الجيني. ونحن متحمسون لمتابعة المزيد من التطورات، وسنكون سعداء للغاية إذا استفاد المرضى في نهاية المطاف من هذا النهج المبتكر." يُشكل العمى وضعف البصر الناجم عن أمراض العيون الوراثية، مثل التهاب الشبكية الصباغي، ومرض ستارغاردت، والتنكس البقعي المرتبط بالعمر، تحديًا طبيًا كبيرًا على مستوى العالم. غالبًا ما تؤدي هذه الأمراض إلى فقدان تدريجي للبصر، وتؤثر بشكل كبير على جودة حياة المصابين بها. ونظرًا لمحدودية خيارات العلاج الحالية، تُقدم أساليب مبتكرة مثل منصة MCO أملًا جديدًا. وبفضل قدرتها على استعادة البصر جزئيًا من خلال العلاج الجيني، قد تُمثل منصة نانوسكوب التقنية طفرةً نوعيةً في علاج هذه الأمراض الخطيرة للعيون. التطبيق العلاجي والاختبارات السريرية قامت شركة Nanoscope Therapeutics بدمج تقنية CatCh، المرخصة حاليًا، كإحدى الوحدات الفرعية الثلاث لبروتين MCO-010 المدمج، حيث تُساهم كل وحدة بخصائص مُكملة يتم تنشيطها بالضوء، لتُنتج مجتمعةً علاجًا لديه القدرة على استعادة البصر في البيئات اليومية. وقد تم اختبار نهج MCO-010 العلاجي المبتكر من Nanoscope بنجاح في العديد من الدراسات السريرية لمرض التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت. بالإضافة إلى ذلك، يتم حاليًا اختبار منصة MCO وقد أثبتت فعاليتها في الرئيسيات غير البشرية المصابة بضمور جغرافي (GA) ثانوي للتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD) المتقدم. ويجري حاليًا مراجعة مكثفة لمسار تطوير MCO-010 واعتماده. تهدف شركة Nanoscope Therapeutics إلى الحصول على الموافقة، وهي تُجري مناقشات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لاستكشاف مسارات مُسرّعة مُمكنة للوصول إلى السوق. قد تُساعد هذه الجهود في توفير العلاج المُبتكر للمرضى بشكل أسرع، والذين هم في أمس الحاجة إلى خيارات علاجية جديدة. وقد طوّر البروفيسور [اسم البروفيسور] تقنية CatCh (قناة رودوبسين ناقلة الكالسيوم). إرنست بامبرج، أحد رواد مجال البصريات الوراثية، وزملاؤه في معهد ماكس بلانك للفيزياء الحيوية. CatCh، وهو طفرة من Channelrhodopsin-2 ذات خصائص محسنة، يوفر مزايا كبيرة مثل الحركية الأسرع وزيادة حساسية الضوء الأزرق. حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك. شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس هي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لا تعتمد على الطفرات لعلاج أمراض التنكس الشبكي التي تسبب ضعف البصر والعمى، والتي لا يوجد لها علاج حتى الآن. تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من المرحلة 2ب/3 من تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، التي يتم التحكم فيها بطريقة وهمية في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP ومرض Stargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي بالليزر لمرض GA الثانوي لـ AMD. الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com المصدر علاجات النانو