دالاس, 30 سبتمبر 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الوراثية والضمور الجغرافي الثانوي للتنكس البقعي، أن الشركة حصلت على ترخيص لتكنولوجيا CatCh من Max Planck Innovation، وهي منظمة نقل التكنولوجيا التابعة لجمعية Max Planck. واستنادًا إلى نتائج الأبحاث من معهد Max Planck للفيزياء الحيوية، والعمل الرائد للبروفيسور. إرنست بامبرج في مجال البصريات الوراثية، تعمل هذه التقنية الحاصلة على براءة اختراع على تعزيز حساسية الضوء للأوبسين متعدد الخصائص (MCO-010، وهو مركب اندماجي ثلاثي البروتين يشمل CatCh) الذي طورته شركة نانوسكوب كعلاج جيني لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من ضعف البصر الناجم عن عوامل وراثية. تعد منصة MCO الرائدة من شركة نانوسكوب أول نهج بصري وراثي يجمع بين مكونات متعددة حساسة للضوء، ينتج مجموعها بروتين اندماجي حساس عبر الطيف المرئي عند مستويات الضوء المحيط بحركية سريعة. وقد أكملت شركة نانوسكوب بنجاح العديد من الدراسات السريرية على MCO-010 لمرضين وراثيين رئيسيين للتنكس الشبكي: التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت. تخطط الشركة الآن للحصول على موافقة على العلاج والتوسع في المؤشرات العلاجية الواسعة.

وقال الدكتور رافائيل جوردان، رئيس قسم طب العيون في جامعة ماكس بلانك: "نحن متحمسون لرؤية الفوائد المحسنة لمنصة MCO، التي تتضمن تقنية CatCh من معهد ماكس بلانك للفيزياء الحيوية، وتقدم أملاً جديدًا لاستعادة الرؤية لدى أولئك الذين يعانون من حالات تنكسية شديدة في شبكية العين". سامارندرا موهانتي"إن اتفاقيتنا مع شركة ماكس بلانك للابتكار تسمح لنا بتحويل الاكتشافات العلمية الرائدة إلى حلول علاجية فعالة. وبفضل التوصيل الفيروسي الفعال لأكثر بروتينات الاندماج غير الثديية والمصممة بيولوجيًا تعقيدًا لعلاج حالات التنكس الشبكي الشديدة الناجمة عن العديد من الطفرات الجينية المختلفة، نحن على وشك علاج المرضى الذين لديهم احتياجات عالية غير ملباة وتحسين نوعية حياتهم بشكل مستدام."

وأضافت الدكتورة ماريك جوريتز، مديرة براءات الاختراع والترخيص في ماكس بلانك للابتكار: "إن الخصائص المتقدمة لـ CatCh بالاشتراك مع التكنولوجيا الخاصة بشركة نانوسكوب تجعل هذا النهج واعدًا للغاية لعلاج ضعف البصر المرتبط بالتهاب الشبكية بالعلاج الجيني. نحن متحمسون لمتابعة المزيد من التطوير وسنكون سعداء إذا استفاد المرضى في النهاية من هذا النهج المبتكر".

يشكل العمى وضعف البصر الناجم عن أمراض العيون الوراثية مثل التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت والتنكس البقعي المرتبط بالعمر تحديًا طبيًا كبيرًا في جميع أنحاء العالم. غالبًا ما تؤدي هذه الأمراض إلى فقدان تدريجي للرؤية ولها تأثير كبير على جودة حياة المتضررين. نظرًا لأن خيارات العلاج الحالية محدودة، فإن الأساليب المبتكرة مثل منصة MCO تقدم الآن أملًا جديدًا. من خلال قدرتها على استعادة الرؤية جزئيًا من خلال العلاج الجيني، يمكن أن تمثل منصة تكنولوجيا نانوسكوب تقدمًا كبيرًا في علاج أمراض العيون الخطيرة هذه.

التطبيق العلاجي والاختبارات السريرية

تم دمج تقنية CatCh المرخصة الآن بواسطة شركة Nanoscope Therapeutics كواحدة من ثلاث وحدات فرعية لبروتين الاندماج MCO-010، حيث تساهم كل منها بخصائص تكميلية يتم تنشيطها بالضوء، والتي تؤدي معًا إلى علاج بإمكانه استعادة الرؤية في البيئات اليومية. تم اختبار نهج العلاج الجديد MCO-010 من شركة Nanoscope بنجاح في العديد من الدراسات السريرية لمرض RP ومرض Stargardt. بالإضافة إلى ذلك، يتم اختبار منصة MCO بالفعل وتبين أنها فعالة في الرئيسيات غير البشرية التي تعاني من ضمور جغرافي (GA) ثانوي للضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD).

وتخضع حاليًا عملية تطوير وموافقة MCO-010 لمزيد من المراجعة المكثفة. وتسعى شركة Nanoscope Therapeutics إلى الحصول على الموافقة، وهي تجري مناقشات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لاستكشاف مسارات تسريع محتملة لتسويقها. ومن الممكن أن تساعد هذه الجهود في جعل العلاج المبتكر متاحًا للمرضى بشكل أسرع، والذين يحتاجون بشكل عاجل إلى خيارات علاجية جديدة.

تم تطوير تقنية CatCh (الرودوبسين الناقل للكالسيوم) من قبل البروفيسور. إرنست بامبرج، أحد رواد مجال البصريات الوراثية، وزملاؤه في معهد ماكس بلانك للفيزياء الحيوية. CatCh، وهو طفرة من Channelrhodopsin-2 ذات خصائص محسنة، يوفر مزايا كبيرة مثل الحركية الأسرع وزيادة حساسية الضوء الأزرق.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس هي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لا تعتمد على الطفرات لعلاج أمراض التنكس الشبكي التي تسبب ضعف البصر والعمى، والتي لا يوجد لها علاج حتى الآن. تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من المرحلة 2ب/3 من تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، التي يتم التحكم فيها بطريقة وهمية في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP ومرض Stargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي بالليزر لمرض GA الثانوي لـ AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو