بيان صحفي من شركة نانوسكوب

تراخيص شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس لتقنية Optogenetic CatCh

تقدم التكنولوجيا المبتكرة المدمجة في العلاج الجيني لشركة نانوسكوب الأمل في استعادة الرؤية في حالات ضعف البصر الناتجة عن أسباب وراثية

دالاس30 سبتمبر 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الوراثية والضمور الجغرافي الثانوي للتنكس البقعي، أن الشركة حصلت على ترخيص لتكنولوجيا CatCh من Max Planck Innovation، وهي منظمة نقل التكنولوجيا التابعة لجمعية Max Planck. واستنادًا إلى نتائج الأبحاث من معهد Max Planck للفيزياء الحيوية، والعمل الرائد للبروفيسور. إرنست بامبرج in the field of optogenetics, this patented technology enhances the light sensitivity of a multi-characteristic opsin (MCO-010, a tri-protein fusion complex including CatCh) developed by Nanoscope as a gene therapy to restore vision in patients suffering from genetically caused visual impairments. Nanoscope’s groundbreaking MCO platform is the first optogenetic approach to combine multiple light-sensitive components, the sum of which produces a fusion protein that is sensitive across the visible spectrum at ambient light levels with fast kinetics. Nanoscope has already successfully completed several clinical studies on MCO-010 for the two leading inherited retinal degenerative diseases: retinitis pigmentosa (RP) and Stargardt disease. The company now plans to seek approval for the therapy and expand to broad therapeutic indications. “We are excited to see the enhanced benefits of the MCO platform, which incorporates the CatCh technology from the Max Planck Institute for Biophysics, and offers new hope for restoring vision in those suffering from severe degenerative retinal conditions,” said Dr. سامارندرا موهانتي, Co-Founder & President of Nanoscope Therapeutics. “Our agreement with Max Planck Innovation allows us to transform groundbreaking scientific discoveries into effective therapeutic solutions. With efficient viral delivery of the most complex bioengineered non-mammalian MCO-010 fusion protein to treat severe degenerative retinal conditions caused by many different genetic mutations, we are on the cusp of treating patients with high unmet needs and sustainably improving their quality of life.” Dr. Mareike Göritz, Patent and Licensing manager at Max Planck Innovation, added: “The advanced properties of CatCh in combination with Nanoscope’s proprietary technology make this a very promising approach for gene therapy treatment of retinitis-related visual impairments. We are excited to follow the further development and would be delighted if patients were ultimately to benefit from this innovative approach.” Blindness and visual impairments caused by genetic eye diseases such as retinitis pigmentosa, Stargardt disease, and age-related macular degeneration pose a significant medical challenge worldwide. These diseases often lead to a progressive loss of vision and have a substantial impact on the quality of life of those affected. As current treatment options are limited, innovative approaches like the MCO platform now offer new hope. By its ability to partially restore vision through gene therapy, Nanoscope’s technology platform could represent a significant breakthrough in the treatment of these serious eye diseases. التطبيق العلاجي والاختبارات السريرية The now-licensed CatCh technology has been integrated by Nanoscope Therapeutics as one of three subunits of the MCO-010 fusion protein, each of which contributes complementary light-activated properties, that together result in a treatment with the potential to restore vision in everyday settings. Nanoscope’s novel MCO-010 therapeutic approach has been successfully tested in multiple clinical studies for RP and Stargardt disease. Additionally, the MCO platform is already being tested and shown to be effective in non-human primates with geographic atrophies (GA) secondary to advanced age-related macular degeneration (AMD). The further development and approval pathway for MCO-010 is currently being intensively reviewed. Nanoscope Therapeutics aims to obtain approval and is in discussions with the US Food and Drug Administration (FDA) to explore possible accelerated pathways to market. These efforts could help make the innovative therapy available to patients more quickly, who urgently need new treatment options. The CatCh (calcium-transporting channelrhodopsin) technology was developed by Prof. إرنست بامبرج، أحد رواد مجال البصريات الوراثية، وزملاؤه في معهد ماكس بلانك للفيزياء الحيوية. CatCh، وهو طفرة من Channelrhodopsin-2 ذات خصائص محسنة، يوفر مزايا كبيرة مثل الحركية الأسرع وزيادة حساسية الضوء الأزرق. حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك. شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس هي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لا تعتمد على الطفرات لعلاج أمراض التنكس الشبكي التي تسبب ضعف البصر والعمى، والتي لا يوجد لها علاج حتى الآن. تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من المرحلة 2ب/3 من تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، التي يتم التحكم فيها بطريقة وهمية في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP ومرض Stargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي بالليزر لمرض GA الثانوي لـ AMD. الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com المصدر علاجات النانو