دالاس, 20 يناير 2025 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية "إنتل" (Neltel)، وهي شركة ملتزمة باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات العالم الحقيقي من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، عن العديد من العروض التقديمية من قبل قيادة الشركة في مؤتمر ومعرض "إنتل" (Intel) الذي أقيم في مدينة نيويورك. 21^شارع  المؤتمر السنوي لأسبوع العلاجات المتقدمة، الذي سيقام في الفترة من 20 إلى 23 يناير 2025 في مركز مؤتمرات كاي بيلي هاتشينسون في دالاس، تكساس. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: التعامل مع تحديات العلاجات الجينية للأمراض النادرة
عنوان الجلسة: العلاج الجيني للأمراض النادرة
تاريخ الجلسة: 21 يناير 2025
وقت الجلسة: 12:15 مساءً بتوقيت وسط الولايات المتحدة
مقدم: سامارندرا موهانتي, حاصل على درجة الدكتوراه، رئيس وكبير المسؤولين العلميين

سيناقش الدكتور موهانتي التحديات الرئيسية التي تواجه برامج العلاج الجيني الحديثة لعلاج الأمراض النادرة. وسوف تشمل هذه التحديات الافتقار العام إلى النماذج الحيوانية المناسبة، ونقاط النهاية السريرية الثابتة، وعمليات التحليل والتصنيع المعتمدة، والتي يتعين في معظم الحالات تنفيذها من قبل مطور العلاج الجيني.

عنوان: الشراكة من أجل التسويق، أحد احتمالات CMC
عنوان الجلسة: الشراكة من أجل نجاح العلاج الجيني
تاريخ الجلسة: 21 يناير 2025
وقت الجلسة: 4:30 مساءً بتوقيت وسط الولايات المتحدة
مقدم: ريموند كاتشماريك، الرئيس التنفيذي للشؤون الفنية والتصنيعية

خلال عرضه التقديمي، سيسلط السيد كاتشماريك الضوء على العديد من الاعتبارات الداخلية والخارجية الرئيسية ذات الأهمية القصوى لضمان علاقة ناجحة مع CDMO وبرنامج التصنيع الشامل لبرامج العلاج الجيني.

عنوان الجلسة: التقارب الدولي والتوافق التنظيمي لضريبة مكاسب رأس المال
تاريخ الجلسة: 22 يناير 2025
وقت الجلسة: 11:00 صباحًا بالتوقيت المركزي
كرسي: خاندان باراداراندكتوراه، نائب الرئيس الأول للشؤون التنظيمية والجودة

سيستضيف الدكتور باراداران محادثة ودية مع الدكتور. نيكول فيردانمدير مكتب المنتجات العلاجية في CBER، يناقش كيف يمكن لمطوري العلاج الجيني والخلوي بناء تفاعلات مثمرة مع الجهات التنظيمية لضمان مسار فعال نحو الموافقة.

عنوان: الأساليب البصرية لعلاج الجينات غير الفيروسية القابلة لإعادة الاستخدام
عنوان الجلسة: هل تلوح في الأفق علاجات جينية قابلة للتكرار؟
تاريخ الجلسة: 22 يناير 2025
وقت الجلسة: 11:00 صباحًا بالتوقيت المركزي
مقدم: سوبراتا باتابالدكتوراه، مدير التطوير غير السريري

خلال عرضه التقديمي، سيناقش الدكتور باتابيال قيود الجرعات في العلاجات الجينية باستخدام الفيروسات الغدية المرتبطة، وكيف يمكن لتقنيات الجرعات البصرية غير الفيروسية من شركة نانوسكوب التغلب على هذا القيد من خلال القضاء على المخاوف المتعلقة بالاستجابة المناعية.

عنوان: العلاجات الجينية الأولية للعمى الوراثي
عنوان الجلسة: سلسلة عروض الشركات المبتكرة
تاريخ الجلسة: 22 يناير 2025
وقت الجلسة: 4:00 مساءً بتوقيت وسط الولايات المتحدة
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، المدير التنفيذي

خلال حديثها، ستقدم السيدة بهاتاشاريا عرضًا موجزًا عن آخر مستجدات شركة نانوسكوب فيما يتعلق ببرامجها قيد التطوير. وستتناول بالتحديد دواء MCO-010، وهو المنتج الرئيسي للشركة والمقرر تقديمه للحصول على ترخيص المنتج البيولوجي (BLA)، بالإضافة إلى تقدم برنامج Stargardt التابع لنانوسكوب إلى المرحلة الثالثة من التجارب السريرية.

عنوان: ضمان المرونة وقابلية التوسع في تصنيع العلاج الجيني لـ AAV
عنوان الجلسة: سير العمليات الحيوية والتحليلات لتحقيق المرونة وقابلية التوسع
تاريخ الجلسة: 22 يناير 2025
وقت الجلسة: 5:00 مساءً بتوقيت وسط الولايات المتحدة
مقدم: فيكتور أديني, مدير أول، CMC

خلال عرضه التقديمي، سيقدم أدينيي نظرة عامة على التحديات التحليلية وقابلية التوسع في العلاج الجيني، ويناقش قيمة التصميم ودمج المرونة لمعالجة هذه التحديات بمرور الوقت.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في الربع الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تتضمن البرامج السريرية المسبقة أصل MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم توصيله بالليزر والجاهز للتجربة السريرية الدولية لمرض GA، بالإضافة إلى أصل AAV لمرض Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تمكين التجربة السريرية الدولية.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو