بدأت شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس بتقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشكل تدريجي لعلاج MCO-010، وهو أول علاج غير مرتبط بالجينات لعلاج التهاب الشبكية الصباغي.

دالاس، تكساس، 14 يوليو 2025 - شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس المحدودة،, أعلنت شركة للتكنولوجيا الحيوية ملتزمة بتطوير وتسويق علاجات جديدة غير مرتبطة بالجينات للمرضى الذين يعانون من فقدان شديد في البصر بسبب أمراض تنكس الشبكية، اليوم عن بدء تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاجها التجريبي الرائد، MCO-010، لعلاج فقدان البصر الشديد الناتج عن التهاب الشبكية الصباغي (RP).

يمثل هذا إنجازاً تنظيمياً هاماً حيث أن أول طلب ترخيص بيولوجي (BLA) مقدم لجين غير محدد جين مُعَالَجَة لعلاج أمراض الشبكية. إن كون MCO-010 غير مرتبط بجين معين يعني أنه مصمم لمعالجة التنوع الجيني الواسع لمرض التهاب الشبكية الصباغي - وهو حالة مرتبطة بأكثر من 100 جين معروف وأكثر من 1000 طفرة مختلفة -بغض النظر عن الطفرة الأساسية.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية شركة نانوسكوب مراجعة مستمرة لطلب ترخيص المنتج البيولوجي الخاص بها، حيث تم بالفعل تقديم الوحدات الأولى ومن المتوقع الانتهاء من تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي بالكامل في أوائل عام 2026. الطلب مؤهل للمراجعة ذات الأولوية بموجب تصنيف المسار السريع للبرنامج.

في حال الموافقة عليه، سيكون MCO-010 أول علاج غير مرتبط بالجينات لاستعادة البصر لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي المكفوفين قانونيًا, مما قد يوفر فرصة سوقية كبيرة، والأهم من ذلك، وضع معيار الرعاية للمرضى الذين يعانون من ضعف البصر بسبب التهاب الشبكية الصباغي.

“"للمرة الأولى، قد تتاح للمرضى الذين يُعتبرون في طريقهم إلى فقدان البصر الدائم فرصة لاستعادة بصرهم"، سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيسة التنفيذية والمؤسسة المشاركة لشركة نانوسكوب. "نحن ممتنون للغاية لإدارة الغذاء والدواء لتوجيهاتها، إذ نبقى ثابتين في مهمتنا لاستعادة البصر وإعادة النور إلى حياة أولئك الذين يعيشون في الظلام."“

يُعطى MCO-010، وهو أوبسين متعدد الخصائص (MCO) خاص بشركة نانوسكوب، عن طريق حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي للعين في العيادة. بعد الحقن، يُفعّل MCO-010 خلايا الشبكية ثنائية القطب عالية الكثافة لتصبح حساسة للضوء، مستفيدًا من الدوائر البصرية المتبقية بعد موت الخلايا المستقبلة للضوء. صُمم MCO-010 ليقدم نهجًا فريدًا، إذ لا يتطلب اختبارات جينية أو تدخلًا جراحيًا أو جرعات متكررة، مما يجعله مناسبًا لشريحة واسعة من مرضى التهاب الشبكية الصباغي، كما أنه ينسجم مع إجراءات العمل الحالية في عيادات الشبكية.

“وأضاف: "لقد عملنا على منصة إدارة أوامر التحكم عن بعد لأكثر من عقد من الزمان". ساماريندرا موهانتي، حاصل على درجة الدكتوراه، الرئيس، كبير المسؤولين العلميين، والمؤسس المشارك لشركة نانوسكوب. "لقد رأينا هذا العلاج التجريبي يتجاوز توقعاتنا في المختبر وعلى المرضى في التجارب السريرية، ونعتقد أننا الآن أقرب خطوة إلى إمكانية تقديم هذا العلاج الرائد لجميع مرضى التهاب الشبكية الصباغي."“

يُعدّ التهاب الشبكية الصباغي أحد الأسباب الرئيسية للعمى بين السكان في سن العمل في الولايات المتحدة، حيث يُصيب أكثر من 100,000 شخص، ويُخلّف أكثر من 25,000 منهم مكفوفين قانونيًا. يعتمد فقدان البصر الناتج عن التهاب الشبكية الصباغي بشكل كبير على الطفرة الجينية الكامنة، وفي المتوسط، يفقد مرضى التهاب الشبكية الصباغي سطرًا واحدًا من الرؤية على لوحة فحص النظر كل ثلاث سنوات تقريبًا، وتُصبح غالبية المرضى مكفوفين قانونيًا (أقل من 20/200) بحلول سن الستين.

“"كان أحد أصعب جوانب مسيرتي المهنية بأكملها هو إخبار المرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي بأنه لا يوجد علاج ترميمي متاح لأنهم يعانون من فقدان تدريجي وغير قابل للعكس ودائم للبصر"، الدكتور ألين سي. هو، طبيب، مدير أبحاث الشبكية في مستشفى ويلز للعيون وكبير المستشارين الطبيين لشركة نانوسكوب. "استنادًا إلى العلوم ما قبل السريرية والأدلة في التجارب السريرية، يمثل MCO-010 تحولًا نموذجيًا هامًا محتملاً للمرضى وأخصائيي الشبكية، مما يوفر الأمل في تحسين ذي مغزى في نوعية حياة مرضى الشبكية الأكثر احتياجًا على الإطلاق."“

في تجربة RESTORE المحورية من المرحلة الثانية (ب) التي أجرتها شركة Nanoscope، حقق دواء MCO-010 أهدافه الرئيسية المتعلقة بأفضل حدة بصرية مصححة في كلتا مجموعتي الجرعات بعد 52 أسبوعًا مقارنةً بمجموعة التحكم الوهمية، حيث حقق تحسنًا في حدة البصر عن خط الأساس يزيد عن 0.3 LogMAR، وهي نتيجة تعادل ثلاثة أسطر أو أكثر على لوحة فحص النظر. وفي المتابعة طويلة الأمد الجارية، لوحظ تحسن في حدة البصر على مدى 3 سنوات، دون الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة في العيون المعالجة. ومن المقرر إجراء متابعة متعددة السنوات لهؤلاء المرضى لتقييم فعالية الدواء وسلامته على المدى الطويل.

“وخلص التقرير إلى القول: "إنها المرة الأولى التي ستقوم فيها إدارة الغذاء والدواء بتقييم طلب للحصول على علاج غير مرتبط بجين معين لأمراض الشبكية الوراثية". غلين سبليندوريو، رئيس مجلس إدارة شركة نانوسكوب. "نحن واثقون من بياناتنا السريرية، والتي نعتقد أنها ستشكل فجر عهد جديد في رعاية الشبكية. هدفنا هو إعادة الأمل لمرضى التهاب الشبكية الصباغي، وفي نهاية المطاف للعديد من حالات تنكس الشبكية الأخرى."“  

للمزيد من المعلومات حول MCO-010 وشركة Nanoscope Therapeutics، تفضل بزيارة: www.nanostherapeutics.com.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس

تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لاستعادة البصر، لا يعتمد على الجينات، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكس الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، والمضبوطة بالغفل، من المرحلة الثانية (ب) لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP).NCT04945772بدأت الشركة إجراءات تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). في حال الموافقة، يُحتمل أن يصبح MCO-010 العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP)، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. كما أظهرت الشركة نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجربة السريرية STARLIGHT لـ MCO-010 في علاج مرض ستارغاردت (SD).NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع ودواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لكل من RP وSD. تشمل البرامج ما قبل السريرية العمى الخلقي لليبر (LCA)، في دراسات تمكين IND، بالإضافة إلى أصل جاهز لـ IND للضمور الجغرافي (GA). 

اتصال:

علاجات النانوسكوب
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com