تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على IND للمرحلة الثانية من التجربة السريرية للعلاج الجيني البصري الأحادي لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي
بيان صحفي - بيدفورد، تكساس (23 يونيو 2021) - أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم أن تطبيق الدواء الاستقصائي الجديد (IND) مفتوح الآن للمرحلة الثانية. تجربة سريرية رقم 2 ب لـ MCO-010، وهو علاج أحادي ضوئي قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP).
"تهانينا لفريق النانوسكوب وأنا متحمس لأن أكون جزءًا منه. وقال سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "نأمل أن يؤدي علاجنا إلى استعادة الرؤية في الضوء المحيط دون أي جهاز خارجي، والقضاء على خطر التسمم الضوئي".
البيانات السريرية المثيرة للإعجاب المقدمة في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون 2020 استمرت حتى نهاية دراسة المرحلة 1 / 2 أ. وقال رئيس مجلس الإدارة آل غيليم، الحاصل على درجة الدكتوراه: "هذه معالم رئيسية بالنسبة لنانوسكوب مع فائدة محتملة للمرضى الذين يعانون من تنكس الشبكية".
ستكون تجربة المرحلة 2 ب التي تبدأ في يونيو، عبارة عن تجربة عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة بشكل زائف ومتعددة المراكز في الولايات المتحدة الأمريكية حيث يتم تسجيل المرضى الذين يعانون من التهاب المفاصل الروماتويدي المتقدم. سيتضمن العلاج حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي لـ MCO-010 لتأكيد قدرته على تحسين رؤية المرضى. تلقت MCO تصنيفات الأدوية اليتيمة لمرض RP وStargardt من إدارة الغذاء والدواء.
يستخدم العلاج الجيني الخاص بـ Nanscope ناقل AAV2 لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية ثنائية القطب، حيث تعبر عن الأوبسينات متعددة الألوان التي تتيح الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يمكن إعطاء العلاج في بيئة المكتب. بالإضافة إلى ذلك، ينطبق العلاج على RP بغض النظر عن الطفرات الجينية الأساسية.
مرحلة 1/2أ دراسة التسمية المفتوحة لـ MCO-010 أثبت أن العلاج الأحادي البصري كان آمنًا مع تحسين نوعية الحياة بما يتوافق مع الرؤية الوظيفية والوظيفة البصرية لدى مرضى RP المتقدمين.
"إن علاجاتنا الجينية تعيد برمجة خلايا الشبكية وتجعلها حساسة للضوء لاستعادة الرؤية. أوضح سامارندرا موهانتي، دكتوراه، رئيس Nanscope والمدير العلمي الرئيسي، أن تسليم MCO باستخدام ناقل فيروسي خاص قد سمح بانتقال MCO في شبكية عين المرضى، وهو ما تم تأكيده من خلال تعبير مراسل الفلورسنت المستمر.
وأضاف الدكتور موهانتي: "نحن متحمسون للتوجيه الذي تلقيناه من إدارة الغذاء والدواء فيما يتعلق بتحسين توصيف منتجنا، ونقطة النهاية الأولية وفحوصات الفعالية التي نأمل أن تؤدي إلى تسريع برنامجنا السريري لجعل الدواء التصالحي متاحًا لمرضى التهاب المفاصل الروماتويدي".
####
حول ار بي
في العيون الطبيعية، يتم التعبير عن الأوبسينات بواسطة الخلايا المستقبلة للضوء والخلايا العقدية الشبكية الحساسة للضوء في شبكية العين، وعندما يتم تنشيطها بالضوء فإنها تؤدي إلى العملية الفسيولوجية للرؤية. يشمل RP، المرتبط بأكثر من 60 طفرة جينية مختلفة، مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة حيث تتحلل المستقبلات الضوئية تدريجيًا، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف.
حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر.
قم بزيارة موقعنا على الانترنت: nanostherapeutics.com
اتصال:
تشارلز كريج
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
charles.s.craig@gmail.com
404-245-0591
