تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن حصول أول مريض على جرعات في المرحلة 2 ب من التجربة السريرية للعلاج الجيني البصري الوراثي لاستعادة الرؤية لدى المرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي
بيدفورد، تكساس, 19 يوليو 2021 / علاجات النانوسكوب أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم عن حصول أول مريض على جرعات في مرحلتها 2ب تجربة سريرية لـ MCO-010، وهو علاج وحيد وراثي ضوئي قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي (RP).
"أود أن أهنئ فريق Nanscope وشركائنا الطبيين والمرضى المشاركين في التجربة. النتائج من مرحلتنا 2ب قد توفر التجربة الأساس للنظر من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للموافقة السريعة على MCO-010 لعلاج RP. نحن نتطلع إلى العمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والهيئات التنظيمية الأخرى حتى نتمكن من تقديم MCO-010 لمرضى RP. سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب.
يستخدم العلاج البصري الوراثي في النانوسكوب ملكية خاصة يتم تسليمها عبر الجسم الزجاجي أف2 ناقل لتوصيل جينات Opsin متعددة الخصائص (MCO) إلى خلايا الشبكية، حيث تعبر عن opsin متعدد الألوان مما يتيح الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يمكن إجراء العلاج في مكتب طبي دون الحاجة إلى نظارات واقية أو تدخلات أخرى. استنادًا إلى الأدلة الأولية من دراسة المرحلة 1/2أ التي أجرتها الشركة، من المحتمل أن يكون MCO-010 قابلاً للتطبيق ليس فقط على التهاب الشبكية الصباغي ولكن على الأمراض التنكسية الأخرى للعين بغض النظر عن الطفرات الجينية. حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة لمرض RP وStargardt من إدارة الغذاء والدواء.
المرحلة 2ب محاكمة (NCT04945772) ستشمل 27 مشاركًا في تجربة عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة ومتعددة المراكز في الولايات المتحدة الأمريكية تسجيل المرضى الذين يعانون من RP المتقدم. سيتضمن العلاج حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي لـ MCO-010 أو حقنة زائفة لتأكيد السلامة والتحمل والفعالية في تحسين رؤية المرضى والوظيفة البصرية. ومن المتوقع أن يكتمل التسجيل في الدراسة بحلول نهاية عام 2021، مع توفر نتائج 12 شهرًا بحلول نهاية عام 2022.
"يعد هذا إنجازًا هامًا لكل من منظار النانو ومجال أبحاث طب العيون. وقال الدكتور محمد جنيد، الرئيس التنفيذي للتطوير والمدير الطبي لشركة نانوسكوب: “إننا لا نزال ثابتين في التزامنا بتقديم العلاج الأحادي البصري الوراثي الآمن والمتنوع لمجتمع طب العيون”. "وبناء على ذلك، نحن متحمسون لبرنامج تطوير MCO-010 الخاص بنا، والذي نعتقد أنه يحمل إمكانات كبيرة لعلاج مجموعة واسعة من أمراض الشبكية."
دراسة كاملة للمرحلة 1/2أ مفتوحة التسمية لـ MCO-010 في 11 مريضًا يعانون من RP أظهروا أن العلاج الأحادي البصري الوراثي القابل للتنشيط بالضوء المحيط كان جيد التحمل مع تحسين نوعية الحياة بما يتوافق مع الرؤية الوظيفية الكبيرة وتحسين الوظيفة البصرية لدى مرضى RP المتقدمين.
"نحن متحمسون للاهتمام الكبير الذي تلقيناه من مرضى التهاب المفاصل الروماتويدي ومقدمي الرعاية والمجتمع السريري. ويعمل فريقنا بجد لتوسيع منصة MCO لعلاج تنكس الشبكية الآخر بما في ذلك مرض ستارغاردت، والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر (dAMD)، وغيرها. سامارندرا موهانتي، دكتوراه، رئيس النانوسكوب والمدير العلمي.
حول ار بي
في العيون الطبيعية، يتم التعبير عن الأوبسينات بواسطة الخلايا المستقبلة للضوء وخلايا العقدة الشبكية الحساسة للضوء في شبكية العين. عندما يتم تفعيلها بواسطة الضوء، فإن هذه الأوبسينات تؤدي إلى عملية الرؤية الفسيولوجية. يشمل RP، المرتبط بأكثر من 60 طفرة جينية مختلفة، مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة حيث تتحلل المستقبلات الضوئية تدريجيًا، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف.
حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
علاجات النانوسكوب تعمل الشركة على تطوير علاجات وراثية بصرية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاجات تجديد الشبكية القائمة على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من RP، ومرض ستارغاردت، وDAMD.
اتصال:
أنانتا أياجاري
pr@nanostherapeutics.com
817-857-1186
