دالاس, 12 سبتمبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة سيستمز، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية في مرحلة متأخرة تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، عن اجتماع مثمر في نهاية المرحلة الثانية (EOP2) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لبرنامجها السريري لتقييم MCO-010 لعلاج فقدان البصر الشديد بسبب التنكس البقعي ستارغاردت (SMD)، ودعم تقدم MCO-010 إلى تجربة تسجيلية للمرحلة الثالثة.

وتضمنت النتائج الرئيسية لمناقشة اجتماع EOP2 ما يلي:

• قدمت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مدخلات واضحة بشأن التجربة التسجيلية المقترحة للمرحلة الثالثة في المرضى المصابين باعتلال الشبكية السكري بهدف دعم سلامة وفعالية MCO-010. سيتكون تصميم الدراسة المقترحة من مجموعة جرعة واحدة من MCO-010 داخل الجسم الزجاجي، يتم توزيعها عشوائيًا بنسبة 1:1 على مجموعة تحكم تتلقى حقنة وهمية.
• أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن التغيير في أفضل حدة بصرية مصححة (BCVA) الذي يستخدم الاختبار على مخطط ETDRS مناسب للاستخدام في نقطة نهاية الفعالية الأساسية لتقييم التغيير من الأساس إلى الأسبوع 52 في التجربة المقترحة للمرحلة 3.
• قدمت إدارة الغذاء والدواء مدخلات قيمة حول الأساليب الإحصائية لنقاط النهاية الأولية والثانوية المقترحة والتي ستساهم في مزيد من التعاون مع إدارة الغذاء والدواء للتوافق مع التحليلات الإحصائية.
• وعرضت إدارة الغذاء والدواء مواصلة المناقشة والمساعدة في التخطيط لمزيد من التقييم لاختبار التمييز بين الأشكال المتعددة السطوع لدعم الاستخدام كنقطة نهاية ثانوية رئيسية.
• تم تحقيق التوافق عند تسجيل المرضى المكفوفين قانونيًا الذين يعانون من ضعف البصر أسوأ من 20/200، والذين تصل أعمارهم إلى 12 عامًا، للدراسة القادمة، مما أدى إلى توسيع نطاق السكان الذين تم تقييمهم من أولئك الذين تمت دراستهم في المرحلة الثانية.
• وافقت إدارة الغذاء والدواء على كفاية الحزمة غير السريرية الحالية لدعم تقديم طلب بيولوجي بيولوجي مستقبلي.

"يواجه المرضى الذين يعانون من الضمور البقعي ستارغاردت عبئًا مرضيًا كبيرًا مع عدم وجود علاجات ترميمية متاحة حاليًا"، كما قال سولاجنا بهاتاشاريا"بعد النتائج الإيجابية التي حققتها المرحلة الثانية من التجارب السريرية لـ STARLIGHT، فإن نتيجة هذا الاجتماع تعزز قناعتنا بتعزيز التطوير السريري لـ MCO-010 في هذا المجال. نحن نقدر توجيهات إدارة الغذاء والدواء ونتطلع إلى الانتهاء من الاستعدادات للتجربة السريرية للمرحلة الثالثة."

"إن النموذج الحالي لإدارة مرض ستارغاردت هو التشخيص، يليه إعادة تأهيل الرؤية ثم الحكم مدى الحياة بتدهور الرؤية إلى العمى الشديد. إن تقدم العلاج الرائد الذي تقدمه نانوسكوب لمرض ستارغاردت إلى المرحلة الثالثة من التجارب السريرية يجعلنا أقرب كثيرًا إلى وجود خيار علاجي قابل للتطبيق للمرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب هذا المرض الرهيب"، كما قال. صموئيل باروندكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين.

ستكون التجربة المخطط لها في المرحلة الثالثة أول تجربة علاجية عشوائية خاضعة للرقابة لعلاج مرض ستارغاردت. إن النهج العلاجي الذي تتبناه شركة نانوسكوب، والذي لا يعتمد على الطفرات، لديه القدرة على تحسين الرؤية لدى العديد من الأشخاص الآخرين الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية، بما في ذلك مرضى الضمور البقعي.

حول مرض ستارغاردت
مرض ستارغاردت، والذي يُطلق عليه غالبًا ضمور البقعة الصفراء عند الأطفال، هو مرض يصيب العين ويظهر في مرحلة الطفولة وهو السبب الرئيسي لفقدان البصر عند الأطفال والشباب. وهو مرض وراثي، أي أنه ينتقل إلى الأطفال من خلال جينات معيبة من والديهم. في المرضى المصابين بمرض ستارغاردت، تتدهور الخلايا المستقبلة للضوء في البقعة الصفراء مما يؤدي إلى فقدان الرؤية المركزية. حاليًا، لا توجد علاجات معتمدة.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تطور شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات ضوئية جينية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية التي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة الرائدة في مجالها، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج أولية من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية العشوائية مزدوجة التعمية التي يتم التحكم فيها بشكل وهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772). كما أكملت الشركة تجربة STARLIGHT المرحلة الثانية من MCO-010 في مرضى مرض ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP ومرض Stargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
[email protected]