من المتوقع أن تبدأ المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للتسجيل في وقت قريب.
دالاس،, 12 سبتمبر 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة سيستمز، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية في مرحلة متأخرة تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، عن اجتماع مثمر في نهاية المرحلة الثانية (EOP2) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لبرنامجها السريري لتقييم MCO-010 لعلاج فقدان البصر الشديد بسبب التنكس البقعي ستارغاردت (SMD)، ودعم تقدم MCO-010 إلى تجربة تسجيلية للمرحلة الثالثة.
وتضمنت النتائج الرئيسية لمناقشة اجتماع EOP2 ما يلي:
- قدمت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مدخلات واضحة بشأن التجربة التسجيلية المقترحة للمرحلة الثالثة في المرضى المصابين باعتلال الشبكية السكري بهدف دعم سلامة وفعالية MCO-010. سيتكون تصميم الدراسة المقترحة من مجموعة جرعة واحدة من MCO-010 داخل الجسم الزجاجي، يتم توزيعها عشوائيًا بنسبة 1:1 على مجموعة تحكم تتلقى حقنة وهمية.
- أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن التغيير في أفضل حدة بصرية مصححة (BCVA) الذي يستخدم الاختبار على مخطط ETDRS مناسب للاستخدام في نقطة نهاية الفعالية الأساسية لتقييم التغيير من الأساس إلى الأسبوع 52 في التجربة المقترحة للمرحلة 3.
- قدمت إدارة الغذاء والدواء مدخلات قيمة حول الأساليب الإحصائية لنقاط النهاية الأولية والثانوية المقترحة والتي ستساهم في مزيد من التعاون مع إدارة الغذاء والدواء للتوافق مع التحليلات الإحصائية.
- وعرضت إدارة الغذاء والدواء مواصلة المناقشة والمساعدة في التخطيط لمزيد من التقييم لاختبار التمييز بين الأشكال المتعددة السطوع لدعم الاستخدام كنقطة نهاية ثانوية رئيسية.
- تم تحقيق التوافق عند تسجيل المرضى المكفوفين قانونيًا الذين يعانون من ضعف البصر أسوأ من 20/200، والذين تصل أعمارهم إلى 12 عامًا، للدراسة القادمة، مما أدى إلى توسيع نطاق السكان الذين تم تقييمهم من أولئك الذين تمت دراستهم في المرحلة الثانية.
- وافقت إدارة الغذاء والدواء على كفاية الحزمة غير السريرية الحالية لدعم تقديم طلب بيولوجي بيولوجي مستقبلي.
“"يواجه المرضى الذين يعانون من التنكس البقعي ستارغاردت عبئًا مرضيًا كبيرًا في ظل عدم توفر علاجات ترميمية في الوقت الحالي"، سولاجنا بهاتاشاريا, ، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "بعد النتائج الإيجابية للمرحلة الثانية من التجارب السريرية STARLIGHT، تعزز نتائج هذا الاجتماع قناعتنا بضرورة المضي قدمًا في تطوير MCO-010 سريريًا لهذا الاستخدام. ونحن نقدر توجيهات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ونتطلع إلى استكمال الاستعدادات للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية."“
“"إن النموذج الحالي لإدارة مرض ستارغاردت يقوم على التشخيص، يليه إعادة تأهيل البصر، ثم حكم مدى الحياة بتدهور البصر وصولاً إلى العمى الشديد. إن تقدم علاج نانوسكوب الرائد لمرض ستارغاردت إلى المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للتسجيل يقربنا كثيراً من الحصول على خيار علاجي فعال للمرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب هذا المرض الخطير". صموئيل باروندكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين.
ستكون المرحلة الثالثة من التجارب السريرية المخطط لها أول تجربة عشوائية مضبوطة للعلاج الجيني لمرض ستارغاردت. يتمتع النهج العلاجي لشركة نانوسكوب، الذي لا يعتمد على الطفرات الجينية، بإمكانية تحسين الرؤية لدى العديد من المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للبصر، بمن فيهم مرضى التنكس البقعي.
حول مرض ستارغاردت
مرض ستارغاردت، والذي يُطلق عليه غالبًا ضمور البقعة الصفراء عند الأطفال، هو مرض يصيب العين ويظهر في مرحلة الطفولة وهو السبب الرئيسي لفقدان البصر عند الأطفال والشباب. وهو مرض وراثي، أي أنه ينتقل إلى الأطفال من خلال جينات معيبة من والديهم. في المرضى المصابين بمرض ستارغاردت، تتدهور الخلايا المستقبلة للضوء في البقعة الصفراء مما يؤدي إلى فقدان الرؤية المركزية. حاليًا، لا توجد علاجات معتمدة.
حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لاستعادة البصر، لا تعتمد على الجينات، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية، والتي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة مؤخراً عن النتائج الأولية لمنتجها الرئيسي، MCO-010، من المرحلة الثانية من التجربة السريرية RESTORE، وهي تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، ومضبوطة بالغفل، أجريت في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP).NCT04945772). كما أكملت الشركة تجربة STARLIGHT المرحلة الثانية من MCO-010 في مرضى مرض ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP ومرض Stargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.
الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
pr@nanostherapeutics.com