第3相臨床試験は近いうちに開始される見込み
ダラス、, 2024年9月12日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患および加齢黄斑変性（AMD）の遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業であるは本日、スターガルト黄斑変性（SMD）による重度の視力喪失の治療薬としてMCO-010を評価する臨床プログラムについて、米国食品医薬品局（FDA）との第2相試験終了（EOP2）会議が実り多いものとなり、MCO-010の第3相登録試験への進展が支持されたことを発表しました。
EOP2 会議の議論の主な成果は次のとおりです。
- FDA は、MCO-010 の安全性と有効性をサポートすることを目的とした、SMD 患者を対象とした第 3 相登録試験の提案について明確な情報を提供しました。提案された研究設計は、単一の MCO-010 硝子体内投与群と、模擬注射を受ける対照群を 1:1 でランダムに割り当てたもので構成されます。
- FDA は、ETDRS チャートのテストを採用した最高矯正視力 (BCVA) の変化が、提案された第 3 相試験のベースラインから 52 週までの変化を評価する主要な有効性エンドポイントで使用するのに適していることを確認しました。
- FDA は、提案された主要評価項目と副次評価項目の統計手法に関する貴重な情報を提供しました。この情報は、統計分析の調整に向けた FDA とのさらなる連携に役立ちます。
- FDA は、主要な副次的評価項目としての使用をサポートするために、多輝度形状識別テストのさらなる評価を計画するための継続的な議論と支援を提供しました。
- 今後の研究では、視力が 20/200 未満で、12 歳という若さの法的に失明した患者を登録することで調整が達成され、評価対象集団がフェーズ 2 で研究された集団から拡大されました。
- FDA は、現在の非臨床パッケージが将来の BLA 申請をサポートするのに十分であることに同意しました。
“「スターガルト黄斑変性症の患者は、現在利用可能な回復治療法がないにもかかわらず、相当な疾病負担に直面している」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ社の共同創業者兼最高経営責任者である彼は、「第2相STARLIGHT臨床試験で良好な結果が得られたことを受け、今回の会合の結果は、この適応症におけるMCO-010の臨床開発を進めるという当社の確信をさらに強固なものにしました。FDAのガイダンスに感謝するとともに、第3相試験に向けた準備の最終段階に取り掛かることを楽しみにしています。」と述べています。“
“「スターガルト病の治療における現在のパラダイムは、診断、それに続く視力リハビリテーション、そして重度の失明に至る生涯にわたる視力低下という宣告です。ナノスコープ社のスターガルト病に対する画期的な治療法が第3相臨床試験に進んだことで、この恐ろしい病気によって視力を失った患者にとって、実現可能な視力回復の選択肢に大きく近づきました」と述べた。 サミュエル・バローネ医学博士、最高医療責任者。
計画されている第3相臨床試験は、スターガルト病に対する初の無作為化比較遺伝子治療試験となる。ナノスコープ社の変異の種類を問わない治療アプローチは、加齢黄斑変性症患者を含む、重度の視力低下に苦しむ多くの人々の視力改善につながる可能性を秘めている。.
シュタルガルト病について
シュタルガルト病は、若年性黄斑ジストロフィーとも呼ばれ、小児期に発症する眼疾患で、小児および若年成人の視力喪失の主な原因です。遺伝性疾患であり、親から欠陥遺伝子を介して子供に受け継がれます。シュタルガルト病の患者では、黄斑の光感知光受容体細胞が劣化し、中心視力の喪失につながります。現在、承認された治療法はありません。
ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法が存在しない網膜変性疾患によって失明した数百万人の患者のために、遺伝子に依存しない視力回復光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産であるMCO-010は、最近、網膜色素変性症（RP）を対象とした米国での多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験であるRESTORE第2b相試験の主要結果を報告しました。NCT04945772同社はまた、スターガルト病患者を対象としたMCO-010のSTARLIGHT第2相試験を完了した（NCT05417126）。MCO-010 は、RP とシュタルガルト病の両方に対して FDA のファスト トラック指定と FDA の希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達 MCO-020 遺伝子治療が含まれます。
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