Nanscope Therapeutics gibt FDA-Zulassung von IND für die klinische Phase-2b-Studie zur optogenetischen Genmonotherapie bekannt zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa
PRESSEMITTEILUNG – BEDFORD, TX (23. Juni 2021) – Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von degenerativen Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass sein Investigational New Drug-Antrag (IND) nun für die Phase geöffnet ist 2b klinische Studie mit MCO-010, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP).
„Herzlichen Glückwunsch an das Nanscope-Team und ich freue mich, ein Teil davon zu sein. Wir hoffen, dass unsere Therapie das Sehvermögen bei Umgebungslicht ohne externe Geräte wiederherstellt und das Risiko einer Phototoxizität beseitigt“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope.
Die beeindruckenden klinischen Daten, die auf der Jahrestagung 2020 der American Academy of Ophthalmology blieb bis zum Ende der Phase 1/2a-Studie bestehen. „Dies sind wichtige Meilensteine für Nanscope mit potenziellem Nutzen für Patienten, die an Netzhautdegeneration leiden“, sagte Vorstandsvorsitzender Al Guillem, PhD.
Bei der Phase-2b-Studie, die im Juni beginnt, handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte, multizentrische Studie in den USA, an der Patienten mit fortgeschrittener RP teilnehmen. Die Behandlung umfasst eine einzelne intravitreale Injektion von MCO-010, um seine Fähigkeit zu bestätigen, das Sehvermögen der Patienten zu verbessern. MCO hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.
Die Gentherapie von Nanscope nutzt einen AAV2-Vektor, um die MCO-Gene in bipolare Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die Therapie kann in einer Praxisumgebung durchgeführt werden. Darüber hinaus ist die Therapie bei RP unabhängig von zugrunde liegenden Genmutationen anwendbar.
Eine offene Phase-1/2a-Studie zu MCO-010 zeigten, dass die optogenetische Monotherapie sicher war und die Lebensqualität im Einklang mit dem funktionellen Sehvermögen und der Sehfunktion bei Patienten mit fortgeschrittener RP verbesserte.
„Unsere Gentherapien programmieren Netzhautzellen neu und machen sie lichtempfindlich, um das Sehvermögen wiederherzustellen. Die MCO-Verabreichung mit einem proprietären viralen Vektor hat die MCO-Transduktion in der Netzhaut von Patienten ermöglicht, was durch die anhaltende Expression von Fluoreszenzreportern bestätigt wurde“, erklärte Samarendra Mohanty, PhD, Präsidentin und Chief Scientific Officer von Nanscope.
„Wir freuen uns über die Leitlinien der FDA zur Verbesserung der Charakterisierung unseres Produkts, des primären Endpunkts und der Wirksamkeitstests, die hoffentlich unser klinisches Programm beschleunigen werden, um das restaurative Medikament RP-Patienten verfügbar zu machen“, fügte Dr. Mohanty hinzu.
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Über RP
In normalen Augen werden Opsine von Photorezeptorzellen und intrinsisch lichtempfindlichen retinalen Ganglienzellen in der Netzhaut exprimiert und lösen bei Aktivierung durch Licht den physiologischen Prozess des Sehens aus. RP, das mit über 60 verschiedenen Genmutationen in Zusammenhang steht, umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen Photorezeptoren allmählich abgebaut werden, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener altersbedingter Makuladegeneration.
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Kontakt:
Charles Craig
Opus Biotech-Kommunikation
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