DALLAS, 5. Dez. 2024 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein im fortgeschrittenen Stadium befindliches Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und geografische Atrophie (GA) entwickelt, gab heute bekannt, dass Ray Kaczmarek ist als Chief Technology and Manufacturing Officer in das Unternehmen eingetreten. Herr Kaczmarek ist ein anerkannter Experte für die Herstellung von Gentherapien mit jahrzehntelanger Erfahrung in der Leitung von Betriebs-, Technologie- und kommerziellen Versorgungsstrategien bei Pharma- und Biotechnologieunternehmen.

„Ray bringt eine Fülle von Fachwissen im Aufbau und der Aufrechterhaltung von Gentherapie-Produktionsprogrammen mit. Seine operative Führung wird für die Entwicklung der kommerziellen Versorgung unserer zukünftigen Therapien von entscheidender Bedeutung sein, während wir auf eine potenzielle Kommerzialisierung hinarbeiten“, sagte Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und CEO von Nanoscope.

Herr Kaczmarek verfügt über einen umfassenden Hintergrund in der Führungs- und Betriebsführungsbranche in der Gentherapie-Herstellungsbranche. Zuletzt war er Chief Executive Officer von Genezen, einer Vertragsentwicklungs- und Fertigungsorganisation (CDMO), die auf die Entwicklung von viralen Vektorprozessen, GMP-Herstellung und analytische Dienste spezialisiert ist. Vor Genezen war Herr Kaczmarek Vizepräsident für GMP-Operationen bei TriLink Biotechnologies, Teil von Maravai Lifesciences, einer CDMO, die auf die Synthese von Nukleinsäuren, GMP-Capping-Reagenzien, Plasmiden und Oligonukleotiden spezialisiert ist. Herr Kaczmarek war auch Vizepräsident für Fertigung und Lieferkettenbetrieb bei Pacira Biosciences, einem führenden Anbieter von nicht-opioiden Schmerzbehandlungs- und regenerativen Gesundheitslösungen, und davor war er Präsident von Nitto Avecia, einer CDMO, die auf End-to-End-Lösungen für Oligonukleotidprogramme spezialisiert ist. Herr Kaczmarek ist Absolvent von Virginia Tech und ein stolzer Veteran der US-Armee.

„Nanoscope hat einen entscheidenden Wendepunkt in seiner Mission erreicht, bahnbrechende Gentherapieprodukte auf den Markt zu bringen“, sagte Herr Kaczmarek. „Ich freue mich darauf, meine Expertise in die Programme von Nanoscope einzubringen, und ich freue mich darauf, den Ausbau der kommerziellen Produktherstellung zu leiten, um sicherzustellen, dass Nanoscope bereit ist, diese dringend benötigten Behandlungen den Patienten zur Verfügung zu stellen.“

Über Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund von degenerativen Netzhauterkrankungen erblindet sind, für die es keine Heilung gibt. Nach positiven Studienergebnissen aus der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, sham-kontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b für RP (NCT04945772) gab das Unternehmen bekannt, dass es eine BLA-Einreichung für MCO-010 zur Behandlung von RP im ersten Quartal 2025. Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und plant die Einleitung einer Zulassungsstudie Phase 3 im 1. Quartal 2025. MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 gegen geografische Atrophie.

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QUELLE Nanoscope-Therapeutika

DALLAS, 2. Dezember 2024 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das Gentherapien für vererbte Netzhauterkrankungen (IRDs) und geografische Atrophie (GA) als Folge einer Makuladegeneration entwickelt, gab heute bekannt, dass Jordi Monés auf der jährlichen FLORetina-Konferenz findet am 5. Dezember statt^Th-8^Th in der Fortezza da Basso in Florenz, Italien. Einzelheiten zur Präsentation sind wie folgt:

Titel: Längsschnittliche Wirksamkeit und Sicherheit der optogenetischen Therapie MCO-010 zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund von Retinitis pigmentosa: 126-Wochen-Ergebnisse einer Langzeit-Follow-up-Studie (REMAIN)

Sitzungstitel: Retina Futura, Sitzung 1
Sitzungsdatum: 6. Dezember^Th, 2024
Sitzungszeit: 12:18 Uhr MESZ
Standort: Saal San Giovanni, Fortezza da Basso, Florenz
Moderator: Jordi Monés, MD, PhD, Direktor des Institut de la Màcula und der Barcelona Macula Foundation (Spanien)

Zusätzlich zu den beobachteten statistisch signifikanten Verbesserungen der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) bei mit Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) behandelten Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) in der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, Schein-kontrollierten klinischen Studie RESTORE wird Dr. Monés die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit über einen Zeitraum von bis zu 126 Wochen vorstellen, die in der Langzeit-Nachbeobachtungsstudie REMAIN beobachtet wurde.

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Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund von degenerativen Netzhauterkrankungen erblindet sind, für die es keine Heilung gibt. Nach positiven Studienergebnissen aus der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, sham-kontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b für RP (NCT04945772) gab das Unternehmen bekannt, dass es eine BLA-Einreichung für MCO-010 zur Behandlung von RP im ersten Quartal 2025. Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und plant die Einleitung einer Zulassungsstudie Phase 3 im 1. Quartal 2025. MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 für GA.

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DALLAS, 11. November 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., ein im fortgeschrittenen Stadium befindliches Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, kündigte heute Präsentationen auf der Fortschrittliche Therapien USA Kongress 2024, gehalten 12.-13. November 2024, in Philadelphia, PA. Einzelheiten zu den Präsentationen sind wie folgt:

Titel: Demokratisierung der genmodifizierten Zelltherapie für neurodegenerative Erkrankungen
Sitzung: Track 4: Genmodifizierte Zelltherapie
Sitzungsdatum: Dienstag, 12. November 2024
Sitzungszeit: 13:30 bis 13:50 Uhr EST 
Standort: 120B, Pennsylvania Kongresszentrum
Moderator: Samarendra Mohanty, PhD, Präsident und wissenschaftlicher Leiter

Paneltitel: Nachweis der Vergleichbarkeit zur Unterstützung der behördlichen Zulassung
Sitzungstitel: Track 7: Herstellung viraler Vektoren
Sitzungsdatum: Dienstag, 12. November 2024
Sitzungszeit: 15:30 bis 16:10 Uhr EST
Standort: 121B, Pennsylvania Kongresszentrum
Diskussionsteilnehmer: Khandan Baradaran, PhD, SVP, Regulierung und Qualität

Paneltitel: Überwachung nach der Markteinführung und langfristige Nachbeobachtung: Wie stellen wir sicher, dass die Bedürfnisse der Patienten erfüllt werden?
Sitzungstitel: Track 9: Regulierung und Politik
Sitzungsdatum: Mittwoch, 13. November 2024
Sitzungszeit: 11:50 bis 12:30 Uhr EST
Standort: 120A, Pennsylvania Kongresszentrum
Diskussionsteilnehmer: Samarendra Mohanty, PhD, Präsident und wissenschaftlicher Leiter

Paneltitel: Sicherheit bei der Genomeditierung
Sitzungstitel: Track 5: Gentherapie
Sitzungsdatum: Mittwoch, 13. November 2024
Sitzungszeit: 11:50 bis 12:30 Uhr EST
Standort: 120 °C, Pennsylvania Kongresszentrum
Diskussionsteilnehmer: Khandan Baradaran, PhD, SVP, Regulierung und Qualität

Sitzungstitel: Track 9: Regulierung und Politik
Sitzungsdatum: Mittwoch, 13. November 2024
Sitzungszeit: 15:35 Uhr EST
Standort: 120A, Pennsylvania Kongresszentrum
Stuhl: Khandan Baradaran, PhD, SVP, Regulierung und Qualität

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Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund von degenerativen Netzhauterkrankungen erblindet sind, für die es keine Heilung gibt. Nach positiven Studienergebnissen aus der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, sham-kontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b für RP (NCT04945772) gab das Unternehmen bekannt, dass es eine BLA-Einreichung für MCO-010 zur Behandlung von RP im ersten Quartal 2025. Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und plant die Einleitung einer Zulassungsstudie Phase 3 im 1. Quartal 2025. MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 gegen geografische Atrophie.

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DALLAS, 7. November 2024  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Unternehmen für klinische Biotechnologie im Spätstadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, gab dies heute bekannt Sunil Gupta, MD, ist dem Vorstand des Unternehmens beigetreten. Dr. Gupta ist ein landesweit anerkannter Netzhautchirurg und erfolgreicher Unternehmer, der umfassende Erfahrung in allen Phasen der Arzneimittelentwicklung und der Entwicklung medizinischer Geräte, einschließlich der Vermarktung und Herstellung, mitbringt.

„Dr. Gupta verfügt über eine außergewöhnliche Kombination aus medizinischer und unternehmerischer Expertise in der Behandlung von erblichen Netzhauterkrankungen und trockener altersbedingter Makuladegeneration. Er ist ein renommierter, patientenorientierter Arzt und ein erfolgreicher Leiter bei der Durchführung klinischer Studien und Operationen. Dr. Gupta hat die Versorgung von Netzhautpatienten auf der ganzen Welt wirklich vorangetrieben. Er wird ein unverzichtbares Mitglied des Vorstands von Nanoscope sein, während wir die Kommerzialisierung unserer mutationsunabhängigen Therapien vorantreiben, um das Sehvermögen von Millionen von Menschen wiederherzustellen, die durch Netzhauterkrankungen und trockene AMD erblindet sind“, sagte Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und CEO von Nanoscope.

„Nanoscope arbeitet weiterhin an seinen bahnbrechenden Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen wie Retinitis pigmentosa (RP) und Stargardt und gibt Patienten Hoffnung, für die es derzeit keine Heilung gibt“, sagte Dr. Gupta. „Die jüngsten Ankündigungen des Unternehmens, die die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse seiner randomisierten Phase-III-Studie hervorheben, 2b Die Studie in RP mit anschließender BLA-Einreichung ist revolutionär. Mit einer Phase-3-Registrierungsstudie für Stargardt und einer BLA-Einreichung in RP am Horizont ist Nanoscope näher daran, ernsthafte ungedeckte Bedürfnisse zu decken. Nanoscope hat ein Weltklasse-Team aus Wissenschaftlern, Ärzten und Unternehmensleitern zusammengestellt, und ich freue mich, dazu beitragen zu können.“

„Ich möchte Dr. Gupta herzlich willkommen heißen und freue mich auf die Zusammenarbeit mit ihm. Er kommt zu einem entscheidenden Zeitpunkt in der Entwicklung von Nanoscope zu uns“, sagte Glenn Sblendorio, Vorstandsvorsitzender. „Da wir nun einen verbesserten regulatorischen Weg vor uns haben, freuen wir uns darauf, seine strategische Expertise sowie sein Netzwerk mit der Netzhaut-Community zu nutzen.“

Dr. Gupta ist Gründer und klinischer Hauptforscher am Retina Specialty Institute (RSI), einer der größten Netzhautforschungsorganisationen in Die Vereinigten Staaten Er betreute Patienten in Kliniken im ganzen Süden. Er war auch Gründer und leitender Arzt von USRetina – einer der größten Vereinigungen von Netzhautärzten in Die Vereinigten Staaten Er war auf Arzneimittelvertrieb, GPO sowie klinische Betriebsabläufe und Softwareentwicklung spezialisiert, bevor er das Unternehmen vor Kurzem an McKesson verkaufte. Er gründete Intelligent Retinal Imaging Systems (IRIS), eine von der FDA zugelassene, cloudbasierte Telemedizinplattform zur Beurteilung von Netzhauterkrankungen im Rahmen der Primärversorgung, und ist dessen Vorsitzender und leitender Arzt. Dr. Guptas IRIS-Team arbeitet daran, vermeidbare Blindheit aufgrund diabetischer Retinopathie und anderer Erkrankungen weltweit zu beenden. Dr. Gupta war der ehemalige Vorsitzende des Andrews Institute Sports Medicine Center und Mitglied des Vorstands des Andrews Research & Education Institute. Bei diesen und anderen Bemühungen schlägt er eine Brücke zwischen Industrie und Organisationen der klinischen Gesundheitsversorgung, um die Patientenerfahrung und -ergebnisse zu optimieren. Dr. Gupta erwarb seinen medizinischen Abschluss an der Universität von Cincinnati College of Medicine und absolvierte seine Facharztausbildung in Augenheilkunde am Cullen Eye Institute in Baylor College für Medizin In Houston, Texas. Er absolvierte ein Fellowship in Vitreoretinalen Erkrankungen und Chirurgie an der University of Iowa.

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Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt. Das Hauptprodukt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und vor kurzem kündigte Pläne zur Einleitung einer Phase 3 an Zulassungsstudie im 1. Quartal 2025. MCO-010 hat von der FDA Fast Track-Bezeichnungen und den Orphan-Drug-Bezeichnungen der FDA für Retinitis pigmentosa und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 für geografische Atrophie.

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QUELLE Nanoscope-Therapeutika

DALLAS, 31. Oktober 2024 / — Nanoscope Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der Phase der BLA-Anmeldung, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass positive 2-Jahres-Ergebnisse aus der randomisierten, kontrollierten klinischen Phase-2b-Studie (RCT) RESTORE seines Hauptprogramms MCO-010, Eine mutationsagnostische Gentherapie für Patienten mit dauerhaftem und schwerem Sehverlust aufgrund fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP) wurde vorgestellt von Allen C. Ho, MD, FACS, FASRS, Direktor der Netzhautforschung und Co-Direktor des Netzhautdienstes am Wills Eye Hospital sowie leitender medizinischer Berater von Nanoscope, am 20. Oktober 2024 bei der kürzlich abgeschlossenen AAO-Jahrestagung 2024.

Während seiner Präsentation mit dem Titel „Wirksamkeit und Sicherheit der optogenetischen Therapie MCO-010 zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund von RP: Zweijährige TOPLINE-Ergebnisse aus einer Phase 2b/3 randomisierte, Schein-kontrollierte klinische Studie (RESTORE)“ hob Dr. Ho den gemessenen Nutzen einer Verbesserung der mittleren bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) um ~0,3 LogMAR (3-Zeilen, 15-Buchstaben-Äquivalent) hervor, die zu späteren Zeitpunkten im Verlauf der Schein-kontrollierten Studie erhalten blieb. Weitere Ergebnisse waren:

• Die Gruppe mit der hohen MCO-010-Dosis wies in Woche 52 (primär) bzw. Woche 76 (wichtigste sekundäre MCO-010-Dosis) mittlere Verbesserungen von 0,337 ± 0,0829 bzw. 0,539 ± 0,1032 LogMAR (vs. Scheinkontrolle, p = 0,0209 bzw. 0,0014) auf. Die Gruppe mit der niedrigen MCO-010-Dosis wies zu denselben Zeitpunkten mittlere Verbesserungen von 0,382 ± 0,1244 bzw. 0,374 ± 0,1332 LogMAR (vs. Scheinkontrolle, p = 0,0290 bzw. 0,0652) auf.bereits angekündigt).
• In Woche 52 war bei 7 von 18 (391 TP3T) mit MCO-010 behandelten Personen eine BCVA-Verbesserung von ≥ 0,3 LogMAR zu verzeichnen; 10 von 18 (561 TP3T) erreichten diesen Grenzwert in Woche 76.
• Die Längsschnittanalyse zeigt eine mittlere BCVA-Verbesserung mit statistischer Signifikanz im Vergleich zur Scheinkontrolle bei den Besuchen in den Wochen 36–88.
• Die BCVA-Fläche unter den Kurvenprofilen war bis zu den Wochen 52, 76 und 100 für beide MCO-010-Dosisgruppen im Vergleich zur Scheinkontrolle fünfmal größer und statistisch signifikant.
• MCO-010 wurde gut vertragen und es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen in den MCO-010-Gruppen berichtet. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Vorderkammerzellen (44% MCO-010, 22% Scheinkontrolle) und okuläre Hypertonie (39% MCO-010, 11% Scheinkontrolle). Diese Nebenwirkungen verschwanden oder wurden mit topischen Medikamenten kontrolliert.

„Die dauerhafte, statistisch signifikante Verbesserung des Sehvermögens, die zu mehreren Zeitpunkten während der zweijährigen Studie erreicht wurde, ist äußerst bemerkenswert. Ein solches Ausmaß der Verbesserung wurde in einer randomisierten, kontrollierten Studie mit einer sehr heterogenen Patientenpopulation mit schwerem Sehverlust noch nie beobachtet“, sagte Dr. Ho. „Diese Ergebnisse geben Patienten und Augenärzten Hoffnung, dass eine Lösung kurz vor der Entdeckung steht. Wir stehen endlich kurz vor einer wirkungsvollen, mutationsunabhängigen Gentherapie für Menschen mit schwerem Sehverlust, die in der Praxis angewendet werden kann.“

RESTORE ist die erste randomisierte kontrollierte Studie, die eine statistisch signifikante Verbesserung der Sehschärfe bei RP-Patienten zeigt, und ein wichtiger Bestandteil der bevorstehenden BLA-Einreichung für das RP-Programm von Nanoscope. Das RESTORE-Studiendesign wurde bereits angekündigt.

„Nanoscope ist stolz darauf, ein führendes Unternehmen im Bereich der Optogenetik zu sein und eine mutations- und krankheitsunabhängige Therapie voranzutreiben, die für optimale Leistung mit schneller Kinetik und Empfindlichkeit im gesamten sichtbaren Lichtspektrum und bei Umgebungslichtstärke konzipiert ist“, sagte Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und CEO von Nanoscope. „Wir sind uns des hohen ungedeckten Bedarfs bewusst und arbeiten intensiv daran, MCO-010 diesen Patienten mit dauerhaftem und fortschreitendem Sehverlust aufgrund von Netzhautdegeneration zur Verfügung zu stellen. Sie sind unser Leitstern.“

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Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt. Das Hauptprodukt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und vor kurzem kündigte Pläne zur Einleitung einer Phase 3 an Zulassungsstudie im 1. Quartal 2025. MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 gegen geografische Atrophie.

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DALLAS, 21. Oktober 2024  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im fortgeschrittenen klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute eine bahnbrechende Entdeckung in der translationalen Bildwissenschaft und -technologie (TVST, eine ARVO-Zeitschrift) zeigt, dass die optogenetische MCO-010-Behandlung der inneren Netzhaut eine weitere Netzhautdegeneration in einem Tiermodell der Retinitis pigmentosa (RP) stoppt, wie durch optische Kohärenztomographie und immunhistochemische Analyse festgestellt wurde.

Nach der intravitrealen MCO-010-Behandlung (sonpiretigene isteparvovec) wurden etwa 801 TP3T bipolarer Zellen in die Netzhaut transduziert, und es wurden im Gegensatz zur Kontrollgruppe keine Veränderungen der Netzhautdicke beobachtet. Die in der Veröffentlichung beschriebenen Ergebnisse liefern Beweise dafür, dass die Expression von MCO-010 in der Netzhaut von Mäusen mit Photorezeptordegeneration weiteren Verlust stoppt und eine weitere Desorganisation der Netzhautzellschichten verhindert.

„MCO-010 ist das einzige breitbandige, schnelle und hochempfindliche Opsin, das sich derzeit in klinischen Tests befindet und bei Patienten mit fortgeschrittener RP eine signifikante Verbesserung des Sehvermögens gezeigt hat. Neben der Wiederherstellung des Sehvermögens durch die intravitreale Injektion von MCO-010, gemessen durch Verhaltens- und elektrophysiologische Tests, bietet dieser krankheitsmodifizierende Aspekt von MCO-010 einen entscheidenden therapeutischen Vorteil bei optogenetischen Therapien, indem er auf bipolare Zellen in der inneren Netzhaut abzielt“, sagte Dr. Vinit Mahajan, Professor und stellvertretender Vorsitzender für Forschung, Abteilung für Augenheilkunde an Universität in Stanford.

„Dieser krankheitsmodifizierende Aspekt von MCO-010 wurde auch in einem Tiermodell der Stargardt-Krankheit sowie im nichtmenschlichen Primatenmodell für geografische Atrophie beobachtet“, sagte Samarendra Mohanty, Ph.D., Präsident und wissenschaftlicher Leiter von Nanoscope. „Wir haben erste Hinweise auf eine Stabilisierung der Netzhautstruktur in der klinischen RP-Studie und planen eine Langzeitbewertung dieses anatomischen Biomarkers.“

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DALLAS, 15. Oktober 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der Phase der BLA-Anmeldung, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass Nanoscope auf der AAO-Jahrestagung 2024 findet statt 18.-21. Oktober 2024 In Chicago, Illinoisund die damit verbundenen Eyecelerator @ AAO 2024 Und Erneuern Sie die Netzhaut Treffen finden beide statt am 17. Oktober^Th, 2024. Einzelheiten zu den Präsentationen sind wie folgt:

Titel: Wirksamkeit und Sicherheit der optogenetischen Therapie MCO-010 zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund von RP: Zweijährige TOPLINE-Ergebnisse aus einer Phase 2b/3 Randomisierte, Schein-kontrollierte klinische Studie (RESTORE)
Sitzung: Sitzung PA048 (Retina, Glaskörper, Originalbeiträge)
Sitzungsdatum: Sonntag, 20. Oktober^Th, 2024
Sitzungszeit: 14:00–15:15 Uhr CDT (Persönlich, auf Anfrage)
Standort: McCormick Place Convention Center, Raum S405
Moderator: Allen Ho, MD, FACS, FASRS, Direktor der Netzhautforschung und Co-Direktor des Netzhautdienstes am Wills Eye Hospital sowie leitender medizinischer Berater von Nanoscope Therapeutics, Inc.

Während seiner Präsentation wird Dr. Ho die wichtigsten Daten zum Studienende aus Nanoscopes RESTORE besprechen, einer randomisierten, kontrollierten Studie (RCT) zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund von Retinitis pigmentosa (RP). RESTORE ist die erste RCT, die eine statistisch signifikante Verbesserung der Sehschärfe bei dieser Patientengruppe zeigt, und ein wichtiger Teil der bevorstehenden BLA-Einreichung, die für Nanoscopes RP-Programm geplant ist.

Sitzungstitel: Retina-Showcase (Eyecelerator @ AAO 2024)
Sitzungsdatum: Donnerstag, 17. Oktober^Th, 2024
Sitzungszeit: 13:15 – 15:00 Uhr CDT
Standort: McCormick Place Convention Center, Raum E450a
Moderator: Samuel Barone, MD, Chefarzt

Während seiner Präsentation wird Dr. Barone Nanoscopes Multi-Characteristic Opsin-Plattformprogramm der nächsten Generation für Patienten mit geografischer Atrophie (GA) aufgrund fortgeschrittener AMD vorstellen. Das Programm verwendet MCO-020, eine MCO-Gentherapie der nächsten Generation, und verfügt über Nanoscopes proprietären räumlich gezielten, nicht-viralen optischen Genabgabeansatz. Nanoscopes GA-Programm befindet sich derzeit im klinischen Vorfeld einer Phase-1/2-Studie an GA-Patienten.

Sitzungstitel: Die Zukunft der Netzhauttherapie (Innovate Retina)
Sitzungsdatum: 17. Oktober^Th, 2024
Sitzungszeit: 18:24 Uhr CDT
Standort: InterContinental Chicago Magnificent Mile, Großer Ballsaal
Diskussionsteilnehmer: Samarendra Mohanty, PhD, Präsident und wissenschaftlicher Leiter

Dr. Mohanty wird an einer Diskussionsrunde teilnehmen, die den Stand der neuesten Therapien zur Behandlung von Netzhauterkrankungen beleuchtet.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt. Das Hauptprodukt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und vor kurzem kündigte Pläne zur Einleitung einer Phase 3 an Zulassungsstudie im 1. Quartal 2025. MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 gegen geografische Atrophie.

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DALLAS, TX – 10. Oktober 2024  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein im fortgeschrittenen Stadium befindliches klinisches Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute ein produktives FDA-Meeting für sein klinisches Programm zur Evaluierung von MCO-010 zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP) bekannt. Basierend auf dem im Meeting gegebenen regulatorischen Feedback wird Nanoscope im ersten Quartal 2025 mit der Einreichung eines Biologics License Application (BLA) beginnen.

Im Rahmen des Treffens nahm die FDA die von Nanoscope vorgeschlagenen nächsten Schritte zur Erleichterung einer BLA-Einreichung für MCO-010 zur Behandlung von schwerem Sehverlust aufgrund von RP zur Kenntnis. Nanoscope erläuterte seine Pläne für eine fortlaufende Einreichung der MCO-010 BLA zur Behandlung von schwerem Sehverlust aufgrund von RP auf der Grundlage seiner Fast-Track-Bezeichnung.

Bei Patienten mit RP ist häufig ein schwerer Sehverlust die Folge, der letztlich zur Erblindung führt. Das aktuelle Behandlungsparadigma konzentriert sich auf die Rehabilitation des Sehvermögens, aber die Patienten leiden trotzdem ihr Leben lang unter fortschreitender Sehbehinderung, was ihre Lebensqualität dramatisch beeinträchtigt.

„Die Erhaltung der Ausgangssehschärfe über mehrere Jahre stellt einen wichtigen Behandlungseffekt dar, der vom erwarteten natürlichen Verlauf der RP abweicht“, sagte Allen C. Ho, MD, FACS, FASRS, Leiter der Netzhautforschung und Co-Leiter des Netzhautdienstes am Wills Eye Hospital sowie leitender medizinischer Berater von Nanoscope. „Feedback von der FDA ist in den BLA-Einreichungsplan von Nanoscope eingeflossen und eröffnet damit das Potenzial für eine praktikable, wiederherstellende Option für Patienten, deren Sehvermögen aufgrund der Vielzahl fortschreitender Netzhautdegenerationen, die RP ausmachen, verloren gegangen ist.“

„Wir freuen uns über die positiven Interaktionen mit der FDA, die wir dank der außergewöhnlichen Fachkompetenz und des unermüdlichen Einsatzes des Nanoscope-Teams hatten“, sagte Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und CEO von Nanoscope. „Unser gemeinsames Ziel ist es, Leben zu verändern, und gemeinsam haben wir MCO-010 bis zur Einreichung des BLA-Antrags vorangetrieben. Mit jedem Schritt nach vorn konzentrieren wir uns auf die Patienten, die auf eine sinnvolle Wiederherstellung des Sehvermögens warten. Unser Team freut sich darauf, die wichtige Arbeit fortzusetzen, die wir zusammen mit unseren Partnern begonnen haben, um diese Therapie Patienten zugänglich zu machen, bei denen ein erheblicher ungedeckter Bedarf besteht.“

„Dieses produktive Treffen mit der FDA folgt auch auf unser kürzlich stattgefundenes Treffen zum Abschluss der Phase 2 unseres Stargardt-Programms zur Makuladegeneration, das nun in die Phase 3 der Zulassungsstudie übergeht“, sagte Samarendra Mohanty, Ph.D., Präsident und wissenschaftlicher Leiter von Nanoscope. „Der Nachweis einer Verbesserung der Sehschärfe über einen Zeitraum von 3 Jahren in den Studien RESTORE und REMAIN unterstreicht unser Engagement, diese bahnbrechende Therapie den Patienten zukommen zu lassen.“

Über Retinitis pigmentosa
Retinitis pigmentosa ist eine Gruppe seltener Augenkrankheiten, die die Netzhaut betreffen, Symptome in der Kindheit zeigen und eine der Hauptursachen für Blindheit bei Erwachsenen im arbeitsfähigen Alter sind. Es handelt sich um eine Erbkrankheit, d. h. sie wird über fehlerhafte Gene von den Eltern an die Kinder weitergegeben. Es wurden mehr als mehrere hundert Genmutationen identifiziert, die RP verursachen können. Bei Patienten mit RP bauen sich die lichtempfindlichen Fotorezeptorzellen ab, was zu einem Verlust des Sehvermögens führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für schweren Sehverlust aufgrund von RP. Ein Behandlungsziel besteht darin, eine weitere Verschlechterung des Sehvermögens bei Patienten mit RP zu verlangsamen oder zu verhindern.

Über MCO-010
MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, Suspension zur intravitrealen Injektion) ist das einzige breitbandige, schnelle und empfindlichste Opsin, das sich derzeit in klinischen Tests befindet. Aktuelle Gentherapien zielen auf die Behandlung von Patienten mit spezifischen genetischen Mutationen in den äußeren Netzhautzellen ab, während die durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische MCO-Monotherapie, die auf reichlich vorhandene innere Netzhautneuronen abzielt, das Potenzial hat, den Sehverlust aufgrund von fortgeschrittener RP mit degenerierten äußeren Netzhautzellen wiederherzustellen. Mit der Ansteuerung bipolarer Zellen über den mGluR6-Promoter-Enhancer ist die MCO-010-Expressionskassette für die Wiederherstellung hochwertiger Sehkraft in realen Umgebungen konzipiert. Der proprietäre AAV2-Vektor ermöglicht eine robuste Transduktion von MCO-010 in bipolaren Zellen nach intravitrealer Injektion. Die Phase-1/2-Studie von MCO-010 an Patienten mit fortgeschrittener RP zeigte Verbesserungen der visuellen Mobilität, der Formunterscheidung und der Sehschärfe. Bei einem erheblichen Anteil der mit MCO-010 behandelten Patienten in der randomisierten, doppelblinden, multizentrischen RESTORE-Studie wurden Verbesserungen der bestmöglich korrigierten Sehschärfe sowie des funktionellen Sehvermögens (bestimmt durch visuelle Mobilität und Formunterscheidung) festgestellt. Darüber hinaus wurde ein günstiges Sicherheitsprofil gezeigt.

Andere klinische Updates
Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und vor kurzem kündigte Pläne zur Einleitung einer Phase 3 an Registrierungsstudie im 1. Quartal 2025.

Über Nanscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt. Das Hauptprodukt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 gegen geografische Atrophie.

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DALLAS, 30. September 2024 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das Gentherapien für vererbte Netzhauterkrankungen (IRDs) und geografische Atrophie als Folge von Makuladegeneration entwickelt, gab heute bekannt, dass das Unternehmen eine Lizenz für die CatCh-Technologie von Max-Planck-Innovation, der Technologietransferorganisation der Max-Planck-Gesellschaft, erworben hat. Basierend auf Forschungsergebnissen des Max-Planck-Instituts für Biophysik und der Pionierarbeit von Prof. Ernst Bamberg Im Bereich der Optogenetik verbessert diese patentierte Technologie die Lichtempfindlichkeit eines multicharakteristischen Opsins (MCO-010, ein Drei-Protein-Fusionskomplex einschließlich CatCh), das von Nanoscope als Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit genetisch bedingten Sehbehinderungen entwickelt wurde. Nanoscopes bahnbrechende MCO-Plattform ist der erste optogenetische Ansatz, der mehrere lichtempfindliche Komponenten kombiniert, deren Summe ein Fusionsprotein ergibt, das bei Umgebungslichtstärke über das gesamte sichtbare Spektrum empfindlich ist und eine schnelle Kinetik aufweist. Nanoscope hat bereits mehrere klinische Studien zu MCO-010 für die beiden führenden erblichen degenerativen Netzhauterkrankungen erfolgreich abgeschlossen: Retinitis pigmentosa (RP) und Morbus Stargardt. Das Unternehmen plant nun, die Zulassung für die Therapie zu beantragen und sie auf breite therapeutische Indikationen auszuweiten.

„Wir sind begeistert von den erweiterten Vorteilen der MCO-Plattform, die die CatCh-Technologie des Max-Planck-Instituts für Biophysik beinhaltet und neue Hoffnung für die Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit schweren degenerativen Netzhauterkrankungen bietet“, sagte Dr. Samarendra Mohanty, Mitgründer und Präsident von Nanoscope Therapeutics. „Unsere Vereinbarung mit Max-Planck-Innovation ermöglicht es uns, bahnbrechende wissenschaftliche Entdeckungen in wirksame therapeutische Lösungen umzusetzen. Mit der effizienten viralen Verabreichung des komplexesten biotechnologisch hergestellten nicht-säugetierartigen Fusionsproteins MCO-010 zur Behandlung schwerer degenerativer Netzhauterkrankungen, die durch viele verschiedene genetische Mutationen verursacht werden, stehen wir kurz davor, Patienten mit hohem ungedecktem Bedarf zu behandeln und ihre Lebensqualität nachhaltig zu verbessern.“

Dr. Mareike Göritz, Patent- und Lizenzmanagerin bei Max-Planck-Innovation, ergänzte: „Die fortschrittlichen Eigenschaften von CatCh in Kombination mit der proprietären Technologie von Nanoscope machen dies zu einem sehr vielversprechenden Ansatz für die gentherapeutische Behandlung von Retinitis-bedingten Sehbehinderungen. Wir sind gespannt auf die weitere Entwicklung und würden uns freuen, wenn Patienten letztlich von diesem innovativen Ansatz profitieren.“

Erblindung und Sehbehinderungen aufgrund genetisch bedingter Augenkrankheiten wie Retinitis pigmentosa, Morbus Stargardt und altersbedingter Makuladegeneration stellen weltweit eine große medizinische Herausforderung dar. Diese Krankheiten führen häufig zu einem fortschreitenden Verlust des Sehvermögens und beeinträchtigen die Lebensqualität der Betroffenen erheblich. Da die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind, bieten innovative Ansätze wie die MCO-Plattform nun neue Hoffnung. Mit ihrer Fähigkeit, das Sehvermögen durch Gentherapie teilweise wiederherzustellen, könnte die Technologieplattform von Nanoscope einen bedeutenden Durchbruch in der Behandlung dieser schweren Augenkrankheiten darstellen.

Therapeutische Anwendung und klinische Prüfung

Die jetzt lizenzierte CatCh-Technologie wurde von Nanoscope Therapeutics als eine von drei Untereinheiten des MCO-010-Fusionsproteins integriert, von denen jede komplementäre lichtaktivierte Eigenschaften beisteuert, die zusammen eine Behandlung mit dem Potenzial ergeben, das Sehvermögen im Alltag wiederherzustellen. Nanoscopes neuartiger therapeutischer Ansatz MCO-010 wurde in mehreren klinischen Studien für RP und Stargardt-Krankheit erfolgreich getestet. Darüber hinaus wird die MCO-Plattform bereits bei nichtmenschlichen Primaten mit geografischer Atrophie (GA) infolge fortgeschrittener altersbedingter Makuladegeneration (AMD) getestet und hat sich als wirksam erwiesen.

Der weitere Entwicklungs- und Zulassungsweg für MCO-010 wird derzeit intensiv geprüft. Nanoscope Therapeutics strebt eine Zulassung an und befindet sich in Gesprächen mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), um mögliche beschleunigte Wege zur Markteinführung zu erkunden. Diese Bemühungen könnten dazu beitragen, die innovative Therapie schneller den Patienten zur Verfügung zu stellen, die dringend neue Behandlungsmöglichkeiten benötigen.

Die CatCh-Technologie (Calcium-Transporting Channelrhodopsin) wurde von Prof. entwickelt. Ernst Bamberg, einer der Pioniere auf dem Gebiet der Optogenetik, und seine Kollegen am Max-Planck-Institut für Biophysik. CatCh, eine Mutante von Channelrhodopsin-2 mit verbesserten Eigenschaften, bietet entscheidende Vorteile wie eine schnellere Kinetik und eine erhöhte Blaulichtempfindlichkeit.

Über Nanscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das mutationsunabhängige Gentherapien zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen entwickelt, die Sehbehinderungen und Blindheit verursachen und für die es bislang keine Heilung gibt. Das Unternehmen gab kürzlich die 100-Wochen-Daten bekannt die multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Schein-kontrollierte klinische Studie RESTORE Phase 2b/3 in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA Fast-Track-Zulassungen und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für die Stargardt-Krankheit erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 für GA als Folge von AMD.

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QUELLE Nanoscope-Therapeutika

DALLAS, 19. September 2024 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das Gentherapien für vererbte Netzhauterkrankungen (IRDs) und geografische Atrophie infolge einer Makuladegeneration entwickelt, kündigte heute Präsentationen auf der 24^Th Euretina-Kongress findet statt am 19. September^Th-22^nd In Barcelona, Spanien.

Details zu den Vorträgen sind wie folgt:

Titel: Längsschnittliche AUC-Analyse des BCVA bei Patienten, die mit niedrig- oder hochdosierter mutationsagnostischer optogenetischer MCO-010-Therapie gegen Retinitis pigmentosa behandelt wurden: 100-wöchige TOPLINE-Ergebnisse einer Phase 2b/3 randomisierte, Schein-kontrollierte klinische Studie (RESTORE)
Sitzungsdatum: 21. September 2024
Sitzungszeit: 9:36 Uhr MESZ
Standort:115, Internationales Kongresszentrum Barcelona
Moderator: Jordi Monés, MD, PhD, Direktor des Institut de la Màcula und der Barcelona Macula Foundation (Spanien)

Neben den typischen Wirksamkeitsmessungen zu einzelnen Zeitpunkten (primäre und wichtige sekundäre Endpunkte) wird Dr. Monés die Wirksamkeitsanalyse für die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) bei mit Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) behandelten Patienten mit Retinitis pigmentosa anhand der Methode „Area under the Curve“ (AUC) vorstellen, die den Behandlungsnutzen über den gesamten zweijährigen Beobachtungszeitraum in RESTORE erfasst. Prof. Jordi Monés (Spanien) wird außerdem den Vorsitz bei Satellitensymposium Schwerpunkt waren optogenetische Therapien für IRDs und geografische Atrophie. Einzelheiten zum Symposium sind wie folgt.

Titel des Symposiums: Optogenetische Therapien für degenerative Netzhauterkrankungen – Klinische Entwicklungen und Updates
Datum: 20. September 2024
Zeit: 9:45–10:45 Uhr MESZ
09:45 Uhr MESZ: Eröffnungsrede, Jordi Monés, MD, PhD (Spanien)
09:48 Uhr MESZ: Degenerative Netzhauterkrankungen, Arshad Khanani, MA, MD, FASRS (USA)
09:58 Uhr MESZ: Optogenetische Therapien für IRDs, Paulo Stanga, MD (Großbritannien)
10:08 Uhr MESZ: Optogenetische Therapien für Makuladegeneration, Jordi Monés, MD, PhD (Spanien)
10:18 Uhr MESZ: Bildgebung und Wirksamkeitsbewertungen bei der Beurteilung von Patienten mit Sehbehinderung, die mit Optogenetik behandelt wurden, Usha Chakravarthy, MD (Großbritannien)
10:28 MESZ: Fragen und Antworten, alle Sprecher, moderiert von Prof. Francesco Bandello, MD (Italien)
Standort:118/119, Internationales Kongresszentrum Barcelona

Das Managementteam wird bei der Konferenz anwesend sein und für Besprechungen zur Verfügung stehen.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, berichtete kürzlich über Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und hat vor kurzem plant den Beginn einer Phase-3-Registrierungsstudie. MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 für geografische Atrophie.

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DALLAS, 16. September 2024  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und geografische Atrophie entwickelt, kündigte heute Präsentationen bei der Euretina Innovation Spotlight und bei Ophthalmologie Futures Forum findet am 18.^Th September in Barcelona, Spanien. Details zu den Vorträgen sind wie folgt:

Titel: Durchbruch bei der Wiederherstellung des Sehvermögens: Mutationsunabhängige Optogenetik für vererbte Netzhauterkrankungen und geografische Atrophien
Sitzungstitel: Nichtneovaskuläre AMD und IRDs
Sitzungsdatum: 18. September 2024
Sitzungszeit: 14:35 Uhr MESZ
Standort: Internationales Kongresszentrum Barcelona
Moderator: Samuel Barone, MD, Chefarzt

In seiner Präsentation mit anschließender Podiumsdiskussion wird Dr. Barone die Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Therapie-Pipelines von Nanoscope zur Behandlung von schwerem Sehverlust aufgrund von Retinitis pigmentosa, Stargardt-Makuladegeneration und geografischer Atrophie hervorheben.

Titel: Demokratisierung der Gentherapie bei degenerativen Netzhauterkrankungen
Sitzungstitel: Firmenpräsentationen 3
Sitzungsdatum: 18. September 2024
Sitzungszeit: 17:55 Uhr MESZ
Standort: Esferic Barcelona
Moderator: Samarendra Mohanty, PhD, Präsidentin und Chief Scientific Officer

Während seiner Präsentation wird Dr. Mohanty die mutationsunabhängige optogenetische Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei erblichen Netzhautdystrophien und geografischer Atrophie hervorheben. Er wird auch an einer Podiumsdiskussion unter dem Vorsitz von Prof. teilnehmen. Dominik Fischer, Professor an der Universität Oxford.

Paneltitel: Ausblick auf die Gen- und Zelltherapie bei Erkrankungen des hinteren Augenbereichs: Ist das wirklich ein Geschäft?
Datum des Panels: 18. September 2024
Panelzeit: 18:40 – 19:10 Uhr MESZ
Standort: Esferic Barcelona
Diskussionsteilnehmer: Samarendra Mohanty, PhD, Präsidentin und Chief Scientific Officer

Beide Veranstaltungen bieten Gelegenheiten zum Networking mit Branchenführern, Klinikern, Innovatoren, Regulierungsbehörden und Investoren. Das Managementteam wird bei diesen Veranstaltungen anwesend sein und für Besprechungen zur Verfügung stehen.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, berichtete kürzlich über Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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DALLAS, 12. September 2024  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein im fortgeschrittenen Stadium befindliches klinisches Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, gab heute ein produktives End-of-Phase-2-Meeting (EOP2) mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für sein klinisches Programm zur Bewertung von MCO-010 zur Behandlung von schwerem Sehverlust aufgrund von Stargardt-Makuladegeneration (SMD) bekannt und unterstützt die Weiterentwicklung von MCO-010 zu einer Registrierungsstudie der Phase 3.

Zu den wichtigsten Ergebnissen der Diskussion beim EOP2-Treffen gehörten:

• Die FDA hat klare Angaben zur vorgeschlagenen Phase-3-Zulassungsstudie an Patienten mit SMD gemacht, die die Sicherheit und Wirksamkeit von MCO-010 belegen soll. Das vorgeschlagene Studiendesign besteht aus einer einzigen intravitrealen MCO-010-Dosisgruppe, die im Verhältnis 1:1 mit einer Kontrollgruppe randomisiert wird, die eine Scheininjektion erhält.
• Die FDA bestätigte, dass eine Änderung der bestmöglich korrigierten Sehschärfe (BCVA), die auf Tests anhand der ETDRS-Tabelle basiert, für die Verwendung in einem primären Wirksamkeitsendpunkt zur Bewertung der Änderung vom Ausgangswert bis Woche 52 in der vorgeschlagenen Phase-3-Studie geeignet ist.
• Die FDA lieferte wertvolle Informationen zu statistischen Methoden für die vorgeschlagenen primären und sekundären Endpunkte, die als Grundlage für die weitere Zusammenarbeit mit der FDA zur Abstimmung statistischer Analysen dienen.
• Die FDA bot weitere Gespräche und Unterstützung bei der Planung weiterer Auswertungen des Multi-Luminanz-Formunterscheidungstests an, um seine Verwendung als wichtiger sekundärer Endpunkt zu unterstützen.
• Es wurde eine Übereinstimmung bei der Aufnahme gesetzlich blinder Patienten mit einer Sehkraft von weniger als 20/200 und einem Alter von mindestens 12 Jahren in die bevorstehende Studie erreicht, wodurch die untersuchte Population im Vergleich zu der in Phase 2 untersuchten Population erweitert wird.
• Die FDA stimmte zu, dass das aktuelle nichtklinische Paket für die Unterstützung einer zukünftigen BLA-Einreichung ausreicht.

„Patienten, die an Stargardt-Makuladegeneration leiden, sind mit einer erheblichen Krankheitslast konfrontiert, für die derzeit keine restaurativen Behandlungen zur Verfügung stehen“, sagte Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und CEO von Nanoscope. „Nach den positiven Ergebnissen der klinischen Phase-2-Studie STARLIGHT bestärkt uns das Ergebnis dieses Treffens in unserer Überzeugung, die klinische Entwicklung von MCO-010 in dieser Indikation voranzutreiben. Wir schätzen die Leitlinien der FDA und freuen uns darauf, die Vorbereitungen für die Phase-3-Studie abzuschließen.“

„Das derzeitige Paradigma zur Behandlung der Stargardt-Krankheit besteht aus Diagnose, anschließender Sehrehabilitation und lebenslanger Sehschwäche bis hin zu schwerer Blindheit. Die Weiterentwicklung der bahnbrechenden Stargardt-Therapie von Nanoscope zu einer Phase-3-Zulassungsstudie bringt uns einer praktikablen Wiederherstellungsoption für Patienten, deren Sehvermögen aufgrund dieser schrecklichen Krankheit verloren gegangen ist, einen großen Schritt näher“, sagte Samuel Barone, MD, leitender Arzt.

Die geplante Phase-3-Studie wird die erste randomisierte, kontrollierte Gentherapiestudie für die Stargardt-Krankheit sein. Der mutationsagnostische Therapieansatz von Nanoscope hat das Potenzial, das Sehvermögen vieler Menschen mit schwerem Sehverlust zu verbessern, darunter auch Patienten mit Makuladegeneration.

Über die Stargardt-Krankheit
Die Stargardt-Krankheit, oft auch juvenile Makuladystrophie genannt, ist eine Augenkrankheit, die im Kindesalter auftritt und eine der Hauptursachen für Sehkraftverlust bei Kindern und jungen Erwachsenen ist. Es handelt sich um eine Erbkrankheit, das heißt, sie wird über fehlerhafte Gene von den Eltern an die Kinder weitergegeben. Bei Patienten mit Stargardt-Krankheit bauen sich die lichtempfindlichen Fotorezeptorzellen in der Makula ab, was zu einem Verlust des zentralen Sehvermögens führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen.

Über Nanscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt. Das Hauptprodukt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b in den USA für Retinitis Pigmentosa (RP) (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die STARLIGHT-Phase-2-Studie mit MCO-010 bei Patienten mit Stargardt-Krankheit abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für die Stargardt-Krankheit erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 für geografische Atrophie.

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DALLAS, 9. September 2024  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen entwickelt, kündigte heute Präsentationen auf der Retina-Gesellschaft 57^Th Jährliches wissenschaftliches Treffen und bei Fortschrittliche Therapien Europa findet statt während des 2.^nd Woche im September im Lissabon, Portugal. Details zu den Vorträgen sind wie folgt:

Titel: BCVA-Analyse von Patienten, die mit niedrig- oder hochdosierter mutationsagnostischer optogenetischer MCO-010-Therapie gegen Retinitis pigmentosa behandelt wurden: 100-wöchige TOPLINE-Ergebnisse einer Phase 2b/3 Randomisierte, Schein-kontrollierte klinische Studie (RESTORE)
Sitzungstitel: Genetische Krankheiten, Dystrophien und Degenerationen
Sitzungsdatum: 11. September 2024
Sitzungszeit: 16:25 Uhr WESTEN
Standort: Pedro Leitao Ballsaal, Four Seasons Hotel Ritz, Lissabon
Moderator: Anat Löwenstein, MD, MHA, Professor und Direktor der Abteilung für Ophthalmol., Universität Tel Aviv

In ihrer Präsentation wird Dr. Loewenstein die RESTORE-Daten vom Ende der 100-wöchigen Studie zur mutationsagnostischen Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Therapie bei schwerem Sehverlust aufgrund von Retinitis pigmentosa hervorheben.

Titel: Demokratisierung der Gentherapie für neurodegenerative Erkrankungen
Sitzungstitel:  Gentherapie: Entwicklungen und Durchbrüche im Rampenlicht
Sitzungsdatum: 11. September 2024
Sitzungszeit: 16:15 Uhr WEST
Standort: Kongresszentrum Estoril, Lissabon
Moderator: Samarendra Mohanty, PhD, Präsidentin und Chief Scientific Officer

Während seiner Präsentation wird Dr. Mohanty die jüngsten Entwicklungen und Durchbrüche bei der mutationsunabhängigen optogenetischen Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei erblichen Netzhautdystrophien und der bildgesteuerten, räumlich gezielten Laser-Genverabreichungsplattform zur Behandlung der geografischen Atrophie hervorheben. Im Anschluss an die Präsentation findet eine Podiumsdiskussion statt. 16:45 UhrDr. Mohanty wird außerdem eine Sitzung mit dem Titel leiten “Flexibilität in Aktion: Nutzung adaptiver Vektorplattformen für die Herstellung von Gentherapien“ am 12. September 2024 von 13:45 – 15:00 Uhr WEST.

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DALLAS, TX – 8. August 2024  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Unternehmen für klinische Biotechnologie im Spätstadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, gab dies heute bekannt Sulagna Bhattacharya, Vorstandsvorsitzender und Samarendra Mohanty, Präsident von Nanoscope Therapeutics, wird einen Vortrag halten und an einer Podiumsdiskussion teilnehmen bei der 2024 HC Wainwright 4^Th Jährliche virtuelle Konferenz zur Augenheilkunde, findet statt am 15. August 2024.

Details zur Präsentation sind wie folgt:

Sitzungstyp: Präsentation
Sitzungsdatum: Donnerstag, 15. August
Sitzungszeit: 7:00 Uhr EST
Referenten: Sulagna Bhattacharya, Vorstandsvorsitzender und Samarendra Mohanty, PhD, Präsident

Frau Bhattacharya und Dr. Mohanty werden ein Unternehmensupdate zu den bevorstehenden Aktivitäten von Nanoscope geben, nachdem positive Topline-Daten aus der randomisierten klinischen Studie des Unternehmens zu MCO-010 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) und der Phase-2-Studie zur Stargardt-Krankheit am Ende der Studie vorliegen. Die Präsentation wird auch die Laser-Abgabeplattform MCO-020 der nächsten Generation für die nicht-virale Gentherapie von geografischen Atrophien (GA) als Folge von AMD vorstellen. Darauf folgt eine Podiumsdiskussion über fortgeschrittene klinische Programme für Netzhautindikationen, moderiert von Yi Chen, PhD, Managing Director, Equity Research bei HC Wainright. Die Details zur Podiumsdiskussion sind wie folgt:

Sitzungstitel: Risikominimierung bei Kandidaten im Spätstadium von Netzhauterkrankungen
Sitzungstyp: Podiumsdiskussion
Sitzungsdatum: Donnerstag, 15. August 
Sitzungszeit: 11:00 Uhr EST,
Diskussionsteilnehmer: Samarendra Mohanty, PhD, Präsident

Die Diskussionsteilnehmer werden die Wege diskutieren, die sie für ihre jeweiligen Programme zu einem fortgeschrittenen klinischen Status eingeschlagen haben. Dazu gehören Einblicke in die Navigation der Herstellung, der Regulierung und der Gesundheitsökonomie auf dem Weg zur Zulassung und Markteinführung.

Um sich für den Live-Webcast anzumelden, wenden Sie sich bitte an Ihren HC Wainwright-Vertreter. Eine Wiederholung des Webcasts wird nach der Veranstaltung für begrenzte Zeit über HC Wainwright verfügbar sein.

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Nanoscope Therapeutics entwickelt gen-agnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund vererbter Netzhauterkrankungen erblindet sind, für die es keine Heilung gibt. Das wichtigste Produkt des Unternehmens, MCO-010, gab kürzlich die 100-Wochen-Daten bekannt die RESTORE-Phase 2b/3 multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Schein-kontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für die Stargardt-Krankheit erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 für GA als Folge von AMD.

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DALLAS, 10. Juli 2024  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein im fortgeschrittenen Stadium befindliches klinisches Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegenerationen (AMD) entwickelt, gab heute bekannt, dass seine Gentherapieplattform Multi-Characteristic Opsin (MCO) in einer Präsentation von Dr. Michael Singer auf der Jährliches wissenschaftliches ASRS-Treffen 2024 findet vom 17. bis 20. Juli 2024 im Stockholmsmässan Convention Center in Stockholm, Schweden, statt.

Details zur Präsentation sind wie folgt:

Zusammenfassungstitel: BCVA-Analyse der niedrig- oder hochdosierten mutationsagnostischen optogenetischen MCO-010-Therapie bei Retinitis pigmentosa: ERSTMALIGE 100-Wochen-TOPLINE-Ergebnisse aus einer randomisierten, Schein-kontrollierten klinischen Studie der Phase 2b/3 (RESTORE)
Sitzungstyp: Aktuelle Symposiumspräsentation
Sitzungstitel: Symposium 3: Erbliche Netzhauterkrankungen und Genetik
Sitzungsdatum: Freitag, 19. Juli
Sitzungszeit: 9:17 Uhr MESZ
Moderator: Michael Singer

Dr. Singer wird Studienabschlussdaten von RESTORE präsentieren, einer randomisierten, kontrollierten Studie zur optogenetischen MCO-Gentherapie von Nanoscope bei Patienten mit schwerem Sehverlust infolge von Retinitis Pigmentosa (RP). Mit MCO behandelte Probanden aus RESTORE zeigten klinisch bedeutsame Verbesserungen der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) in statistisch signifikanter Weise. Dr. Singer wird die Bedeutung und das Ausmaß der Sehwiederherstellung erörtern, die bei mit MCO behandelten Patienten aus RESTORE im Kontext der natürlichen Entwicklung der Sehkraftminderung in dieser Patientengruppe beobachtet wurde.

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DALLAS, 18. Juni 2024  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im fortgeschrittenen klinischen Stadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegenerationen (AMD) entwickelt, gab heute bekannt, dass das Management an Einzelgesprächen mit Investoren bei der 2024 Leerink Partners Biopharma Private Company Connect teilnehmen wird, die virtuell am 25.-26. Juni 2024.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics entwickelt gen-agnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund vererbter Netzhauterkrankungen erblindet sind, für die es keine Heilung gibt. Das wichtigste Produkt des Unternehmens, MCO-010, gab kürzlich die 100-Wochen-Daten bekannt die RESTORE-Phase 2b/3 multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Schein-kontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit abgeschlossen (NCT05417126 ). MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für die Stargardt-Krankheit erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 für geographische Atrophien infolge von AMD.

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QUELLE Nanoscope-Therapeutika

DALLAS, 29. Mai 2024 —  Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im fortgeschrittenen klinischen Stadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegenerationen (AMD) entwickelt, gab heute bekannt, dass das Management auf der BIO International Convention, statt finden 3. bis 6. Juni 2024, In San Diego, Kalifornien.

Details zu den Vorträgen sind wie folgt:

Sitzungsdatum: Mittwoch, 5. Juni 2024
Sitzungszeit: 4:30 Uhr – 16:45 Uhr PT
Standort: San Diego Kongresszentrum, Firmenpräsentationssaal 1
Moderator: Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und Chief Executive Officer

Frau Bhattacharya ist derzeit Vorstandsmitglied von BIO. In ihrer Präsentation wird sie die Multi-Characteristic Opsin-Plattform von Nanoscope hervorheben und einen Überblick über den mutationsagnostischen Ansatz des Unternehmens geben. Sie wird auch die laufenden Unternehmensaktivitäten des Unternehmens detailliert beschreiben. Die Leitung von Nanoscope steht während der Konferenz für Besprechungen zur Verfügung.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund vererbter Netzhauterkrankungen erblindet sind, für die es keine Heilung gibt. Das Hauptprodukt des Unternehmens, MCO-010, gab kürzlich die 100-Wochen-Daten aus der RESTORE-Phase bekannt. 2b/3 multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Schein-kontrollierte klinische Studie in den USA für RP (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem vor Kurzem die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA Fast-Track-Zulassungen und den FDA-Orphan-Drug-Zulassungsstatus sowohl für RP als auch für Stargardt-Krankheit erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie für geografische Atrophien infolge von AMD.

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DALLAS, TX (14. Mai 2024) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein im fortgeschrittenen Stadium befindliches klinisches Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegenerationen (AMD) entwickelt, gab heute die Ernennung von Khandan Baradaran, PhD, zum Senior Vice President of Regulatory and Quality bekannt. Dr. Baradaran bringt fast zwei Jahrzehnte umfassende Erfahrung in der Herstellung und behördlichen Überprüfung von Gentherapieprodukten mit, darunter auch Erfahrung in den Bereichen regulatorische Chemie, Herstellung und Kontrolle (CMC).

„Khandans Erfahrung in der Leitung von Qualität und Compliance für biopharmazeutische Unternehmen für seltene genetische Krankheiten wird wertvoll sein, da wir unsere vielseitige MCO-Plattform, einschließlich MCO-010, weiter vorantreiben, das unsere wachsende Programmpipeline vorantreibt. Diese Ernennung unterstützt die kontinuierliche Weiterentwicklung unserer mutationsagnostischen Therapien zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Millionen von Menschen, die durch Netzhauterkrankungen erblindet sind, und unterstreicht unser anhaltendes Wachstum als Unternehmen“, sagte Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und CEO von Nanoscope.

„Es ist mir eine Ehre, dem hochmotivierten Team von Nanoscope bei der Entwicklung seines neuartigen Ansatzes zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen beizutreten“, sagte Dr. Baradaran. „Nach den beeindruckenden Ergebnissen zur dauerhaften Wirksamkeit und Sicherheit aus der randomisierten Kontrollstudie bei Retinitis pigmentosa (RP) freue ich mich darauf, zur Weiterentwicklung von Nanoscope beizutragen, während wir die bevorstehenden regulatorischen Meilensteine erreichen und uns auf die Marktreife vorbereiten.“

Dr. Baradaran war zuletzt Vice President of Regulatory CMC bei Ultragenyx Pharmaceutical Inc., einem biopharmazeutischen Unternehmen, das sich mit der Forschung und Entwicklung neuartiger Produkte zur Behandlung seltener und extrem seltener genetischer Krankheiten beschäftigt. Zuvor war Dr. Baradaran Vice President und Head of Quality bei Dimension Therapeutics, einem Gentherapieunternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Behandlungen für seltene Krankheiten konzentriert. Davor hatte sie CMC- und Regulatory-Positionen bei Biogen, Novartis und Dyax inne. Sie hat einen PhD in Virologie von der Harvard University und einen BA in Molekularbiologie vom Wellesley College.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt gen-agnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund vererbter Netzhauterkrankungen erblindet sind, für die es keine Heilung gibt. Das wichtigste Produkt des Unternehmens, MCO-010, gab kürzlich die 100-Wochen-Daten bekannt die multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Schein-kontrollierte klinische Studie RESTORE Phase 2b/3 in den USA für RP (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit abgeschlossen (NCT05417126 ). MCO-010 hat von der FDA Fast-Track-Zulassungen und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für die Stargardt-Krankheit erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 für geographische Atrophien infolge von AMD.

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