Nanscope Therapeutics gibt bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase-2b-Studie zur optogenetischen Genmonotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa behandelt wird
BEDFORD, Texas, 19. Juli 2021 / Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass der erste Patient in seiner Phase behandelt wurde 2b klinische Studie mit MCO-010, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP).
„Ich möchte dem Nanscope-Team, unseren klinischen Partnern und den an der Studie teilnehmenden Patienten gratulieren. Die Ergebnisse unserer Phase 2b Die Studie könnte die Grundlage für die Prüfung einer beschleunigten Zulassung von MCO-010 für die Behandlung von RP durch die FDA bilden. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA und anderen Aufsichtsbehörden, damit wir MCO-010 RP-Patienten zugänglich machen können“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer von Nanscope.
Die Optogenetik-Therapie von Nanscope nutzt eine proprietäre intravitreale Verabreichung AAV2 Vektor, um Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gene in Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die Therapie kann in einer Arztpraxis durchgeführt werden, ohne dass eine Schutzbrille oder andere Eingriffe erforderlich sind. Basierend auf vorläufigen Erkenntnissen aus der Phase-1/2a-Studie des Unternehmens ist MCO-010 möglicherweise nicht nur bei RP, sondern auch bei anderen degenerativen Erkrankungen des Auges anwendbar, unabhängig von Genmutationen. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.
Die Phase 2b Versuch (NCT04945772) wird 27 Teilnehmer in eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte, multizentrische Studie einschließen USA Aufnahme von Patienten mit fortgeschrittener RP. Die Behandlung umfasst eine einzelne intravitreale Injektion von MCO-010 oder eine Scheininjektion, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit bei der Verbesserung des Sehvermögens und der Sehfunktion des Patienten zu bestätigen. Es wird erwartet, dass die Rekrutierung für die Studie bis Ende 2021 abgeschlossen sein wird und die 12-Monats-Ergebnisse bis Ende 2022 verfügbar sein werden.
„Dies ist ein wichtiger Meilenstein sowohl für Nanoscope als auch für den Bereich der ophthalmologischen Forschung. Wir bleiben unserem Engagement treu, der Augenheilkunde eine sichere und differenzierte optogenetische Monotherapie anzubieten“, sagte Dr. Mohamed Genead, Chief Development und Chief Medical Officer von Nanscope. „Dementsprechend sind wir begeistert von unserem MCO-010-Entwicklungsprogramm, das unserer Meinung nach erhebliches Potenzial für die Behandlung eines breiten Spektrums von Netzhauterkrankungen birgt.“
Eine abgeschlossene offene Phase-1/2a-Studie zu MCO-010 bei 11 Patienten mit RP zeigte, dass die durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische Monotherapie gut vertragen wurde und die Lebensqualität verbesserte, was mit einer signifikanten Verbesserung des funktionellen Sehvermögens und der Sehfunktion bei fortgeschrittenen RP-Patienten einherging.
„Wir freuen uns über das große Interesse der RP-Patienten, Pflegekräfte und der klinischen Gemeinschaft. Unser Team arbeitet hart daran, die MCO-Plattform für andere Netzhautdegenerationen weiter auszubauen, darunter Stargardt-Krankheit, trockene altersbedingte Makuladegeneration (dAMD) und andere“, sagte Samarendra Mohanty, Ph.D., Präsident und Chief Scientific Officer von Nanscope.
Über RP
In normalen Augen werden Opsine von Photorezeptorzellen und intrinsisch lichtempfindlichen retinalen Ganglienzellen in der Netzhaut exprimiert. Bei Aktivierung durch Licht lösen diese Opsine den physiologischen Prozess des Sehens aus. RP, das mit über 60 verschiedenen Genmutationen in Zusammenhang steht, umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen Photorezeptoren allmählich abgebaut werden, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und dAMD.
Kontakt:
Ananta Ayyagari
pr@nanostherapeutics.com
817-857-1186
