Nanscope Therapeutics gibt bekannt Die Rekrutierung seiner klinischen Phase-2b-Studie an blinden Patienten zur optogenetischen Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens wurde abgeschlossen
DALLAS, 7. Februar 2022 — Nanoscope Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute die vollständige Registrierung seiner Phase bekannt 2b klinische Studie mit MCO-010, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie mit Multi-Characteristic Opsin (MCO) zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP). Topline-Ergebnisse werden für das erste Quartal nächsten Jahres erwartet.
„Der Abschluss der Rekrutierung für diese Studie ist ein weiterer wichtiger Meilenstein für Nanoscope und Millionen von Menschen, die an Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt“, sagte er Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Positive Ergebnisse dieser Studie werden uns der Deckung dieses erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarfs näher bringen.“
Eine abgeschlossene Phase-1/2a-Studie zu MCO-010 bei 11 Patienten mit RP zeigte, dass die optogenetische Therapie gut vertragen wurde und die Lebensqualität verbesserte, was mit einer signifikanten Verbesserung des funktionellen Sehvermögens bei fortgeschrittenen RP-Patienten einherging.
Die Phase 2b Versuch (NCT04945772) nahm 27 Teilnehmer mit schwerem Sehverlust aufgrund fortgeschrittener RP in eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte, multizentrische Studie auf. In dieser Studie erhalten Patienten entweder eine Injektion von MCO-010 oder eine Scheininjektion, um die Wirksamkeit und Sicherheit der MCO-010-Therapie zu bewerten.
„RP ist eine fortschreitende Erbkrankheit, die durch ein Spektrum verschiedener Genmutationen verursacht wird. „Diese optogenetische Therapie hat das Potenzial, Patienten mit verschiedenen genetischen Arten von RP zu beeinflussen“, sagte er Byron Lam, MD, Professor für Neuro-Ophthalmologie am Bascom Palmer Eye Institute und führender Experte für RP.
Die optogenetische Therapie von Nanscope nutzt ein proprietäres Verfahren AAV2 Vektor zur Einschleusung von MCO-Genen in Netzhautzellen, die das Sehen in natürlichen Umgebungen ermöglichen. Die Therapie wird als einzelne Augeninjektion zur Verabreichung in der Praxis verabreicht, ohne dass weitere Geräte oder Eingriffe erforderlich sind. Basierend auf Erkenntnissen aus der Phase-1/2a-Studie ist MCO-010 potenziell zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei degenerativen Netzhauterkrankungen unabhängig von Genmutationen anwendbar. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten. Eine Phase-2-Studie zur Stargardt-Makuladegeneration wird ebenfalls eingeleitet.
Über RP
RP, das mit über 100 verschiedenen Genmutationen in Zusammenhang steht, umfasst eine Gruppe seltener Erkrankungen, bei denen Photorezeptoren abgebaut werden, was bei etwa 2 Millionen Menschen zur Erblindung führt.
Über Nanscope Therapeutics
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Millionen blinder Menschen, die an Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt. Die Pipeline umfasst optogenetische Therapien für RP, Stargardt und trockene AMD.
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Opus Biotech-Kommunikation
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