Dallas, TX (28. März 2022) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass Mitbegründerin, Präsidentin und Chief Scientific Officer, Samarendra Mohanty, Ph.D., einen Vortrag auf der halten wird Weiterentwicklung der Gentherapie 2022 Der Gipfel findet vom 28. bis 30. März 2022 im Hilton Boston Woburn in Woburn, MA, statt.

Dr. Mohantys Vortrag mit dem Titel „Pionier für eine neue Welle optogenetischer Therapeutika zur Wiederherstellung des Sehvermögens“ findet am Mittwoch, den 30. März (14:15 – 14:40 Uhr ET) statt und ist Teil der Gipfelsitzung zur Gentherapie bei Augenerkrankungen .

Nanscope entwickelt eine proprietäre Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform, um gesunde Netzhautzellen neu zu programmieren und sie lichtempfindlich zu machen, um das Sehvermögen von Menschen wiederherzustellen, die durch degenerative Erkrankungen der Netzhaut erblindet sind, unabhängig von genetischen Mutationen. Bei der MCO-Therapie handelt es sich um eine einmalige intravitreale Injektion, die in einer Arztpraxis verabreicht wird. Das Hauptprodukt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich in der Entwicklung für die Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP). Nanscope verfügt außerdem über Folgeprogramme für Stargardt und trockene altersbedingte Makuladegeneration (trockene AMD) und hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten.

Eine abgeschlossene Phase-1/2a-Studie zu MCO-010 bei 11 RP-Patienten zeigte, dass die MCO-Therapie sicher ist und bei fortgeschrittenen RP-Patienten eine verbesserte Lebensqualität (signifikante funktionelle Verbesserung des Sehvermögens) bietet. Die multizentrische, randomisierte, doppelt maskierte, scheinkontrollierte klinische Phase-2b-Studie des Unternehmens (NCT04945772), das im Juni 2021 auf den Markt kam, ist vollständig registriert, die wichtigsten Ergebnisse werden im ersten Quartal 2023 erwartet. Nanoscope hat außerdem die IND-Zulassung der FDA für klinische Ph2-Studien mit MCO-010 zur Behandlung der Stargardt-Makuladegeneration erhalten. Die Versuche werden voraussichtlich im ersten Halbjahr 2022 beginnen.

Der Advancing Gene Therapy 2022 Summit wird von der organisiert Wissenschaftliches Zentrum Biogate und besteht aus einer internationalen Gruppe von Experten aus Pharma- und Biotechunternehmen, der Wissenschaft und Regierungsinstitutionen. Der Gipfel beleuchtet das herausfordernde Feld der gentherapeutischen Ansätze, einschließlich Fortschritten in der Entwicklung und Herstellung sowie Qualitätskontrollmethoden und regulatorischen Aspekten.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende retinale Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener AMD. Für weitere Informationen besuchen Sie https://nanostherapeutics.com/

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Dan Eramian
Opus Biotech-Kommunikation
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