Nanscope Therapeutics erhält von der FDA den Fast-Track-Status für MCO-010 zur Behandlung der Stargardt-Krankheit
DALLAS, 30. Januar 2023 – Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) MCO-010, einem durch Umgebungslicht aktivierbaren Wirkstoff, den Fast-Track-Status (FTD) verliehen hat Multi-Characteristic Opsin (MCO) optogenetische Monotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei blinden Patienten, zur Behandlung der Stargardt-Krankheit zur Verbesserung der Sehfunktion.
„Wir freuen uns über die Entscheidung der FDA, der zweiten Indikation unserer Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens den Fast-Track-Status zu gewähren, und freuen uns darauf, die sechsmonatigen Daten aus der klinischen Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten zu teilen.“ Quartal“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Der Erhalt der Fast-Track-Auszeichnung unterstreicht die Dringlichkeit unserer Mission, eine wirksame Lösung für Stargardt-Patienten zu finden, und ist eine Anerkennung des Potenzials von MCO-010, diesen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken.“
In September 2022Die Rekrutierung für die offene klinische Phase-2-Studie STARLIGHT wurde abgeschlossen (NCT05417126) von MCO-010 bei sechs Patienten mit fortgeschrittenem Sehverlust aufgrund einer klinischen oder genetischen Diagnose der Stargardt-Krankheit. In dieser Studie erhielten alle Probanden die gleiche intravitreale Einzeldosis von 1,2E11gc/Auge MCO-010. Sechsmonatsdaten aus der STARLIGHT-Studie werden im ersten Quartal 2023 erwartet.
Der Fast-Track-Status der FDA soll die Entwicklung und Prüfung neuartiger Therapien zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen, für die ein ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, erleichtern und beschleunigen. Mit der Fast-Track-Auszeichnung hat Nanscope Therapeutics Anspruch auf häufigere behördliche Treffen und Kommunikation mit der FDA.
In Februar 2022, Die Einschreibung wurde in der Phase abgeschlossen 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische RESTORE-Studie (NCT04945772) von MCO-010. Die wichtigsten Daten aus der RESTORE-Studie werden ebenfalls im ersten Quartal 2023 erwartet.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das Hauptprojekt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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