DALLAS, 9. August 2023  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen konzentriert, präsentierte wichtige Ergebnisse seiner klinischen Phase-2-Studie STARLIGHT auf der Jahrestagung der American Society of Retina Specialists (ASRS) in Seattle letzte Woche. In der Studie wurden die Wirkungen ihres neuartigen Therapeutikums MCO-010 bei Patienten mit der Stargardt-Krankheit untersucht, einer Erkrankung, für die derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten verfügbar sind.

Wichtigste Ergebnisse der klinischen STARLIGHT-Studie:

• Patienten, die mit MCO-010 behandelt wurden, zeigten klinisch bedeutsame Verbesserungen bei bestkorrigierter Sehschärfe (BCVA)
• Eine ungefähre Angabe 3 dB Verstärkung mittlere Empfindlichkeit, gemessen durch Octopus-Gesichtsfeldperimetrie
• Keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) wurden bei Patienten beobachtet, die in dieser Studie mit MCO-010 behandelt wurden

„Ich habe die Gelegenheit sehr geschätzt, die vielversprechenden Ergebnisse der klinischen Phase-2-Studie STARLIGHT von Nanscope vorzustellen. Da es derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, könnte MCO-010 den Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund der Stargardt-Krankheit Hoffnung bringen, indem es die Breitbandlichtempfindlichkeit wiederherstellt“, sagte Dr. Allen Ho, Professor für Augenheilkunde an der Thomas-Jefferson-Universität und Oberarzt, Direktor der Netzhautforschung und Co-Direktor des Netzhautdienstes am Wills Eye Hospital.

„Wir sind begeistert, Dr. Allen Ho präsentieren die Daten der klinischen Phase-2-STARLIGHT-Studie auf der diesjährigen ASRS. MCO-010 treibt unsere firmeneigene AAV-Gentherapieplattform voran, die das Potenzial hat, das Sehvermögen von Patienten mit Stargardt-Krankheit und anderen erblichen Netzhauterkrankungen (IRDs) zu verbessern. „Diese Ergebnisse bieten vielversprechende Aussichten für die Bewältigung dieser herausfordernden Krankheit“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer und Mitbegründer von Nanscope.

Über die Stargardt-Krankheit
Die Stargardt-Krankheit ist eine seltene erbliche Augenerkrankung, die durch Fettablagerungen in der Makula verursacht wird und zu einem Verlust des Sehvermögens im Mittelfeld führt. In den USA sind etwa 8.000 bis 10.000 Patienten davon betroffen, wobei die Symptome häufig schon im Kindes- oder Jugendalter beginnen. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Behandlungen.

Über Nanscope Therapeutics, Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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REFERENZ: Ho, et al. MCO-010 optogenetische Therapie für schweren Sehverlust bei Morbus Stargardt: 6-Monats-Ergebnisse der Phase-2-STARLIGHT-Studie. ASRS 2023.

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