DALLAS, 12. Februar 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass Amir Singh, Ph.D. wird auf der 68. präsentieren^Th Jahrestreffen der Biophysikalischen Gesellschaft findet vom 10. bis 14. Februar 2024 im Pennsylvania Convention Center in Philadelphia statt. Das Treffen bietet Forschern eine Plattform, um ihre neuesten Entdeckungen und Innovationen in der Biophysik auszutauschen.

Während seines Vortrags wird Dr. Singh auf die biophysikalischen Eigenschaften des MCO-Moleküls (MCO-010) eingehen. Er wird den einzigartigen Wirkungsmechanismus von MCO-010 enthüllen und gleichzeitig seine besonderen Bioinformatik-, Molekülstruktur- und lichtempfindlichen Eigenschaften detailliert beschreiben. Die Präsentation unterstreicht die Bedeutung der biophysikalischen Forschung und ihren potenziellen Einfluss auf die Weiterentwicklung unseres Verständnisses von Therapien zur Wiederherstellung des Sehvermögens.

Präsentationsdetails
Titel: Aufklärung der strukturellen und funktionellen Einzigartigkeit von Opsin mit mehreren Eigenschaften, einem hochgradig biotechnologisch hergestellten, umgebungslichtempfindlichen Molekül mit breitbandiger spektraler Reaktionsfähigkeit und schneller Kinetik zur Modulation neuronaler Aktivitäten
Datum: Mittwoch, 14. Februar 2024
Zeit: 10:30 Uhr ET
Standort: Ausstellungshalle AB
Moderator: Dr. Amir Kumar Singh

Die besondere Struktur von MCO-010 ermöglicht Funktionen wie breitbandige Lichtempfindlichkeit, einen hohen Dynamikbereich und eine schnelle Aktivierungskinetik, was es vielversprechend für die Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit degenerativen Netzhauterkrankungen macht. Seine Fähigkeit, bei Umgebungslicht ohne externe Stimulationsgeräte zu funktionieren, eröffnet neue Möglichkeiten für die Wiederherstellung des Sehvermögens. Dieser neuartige optogenetische Ansatz ist ein bedeutender Schritt in Richtung Behandlung neurologischer Störungen, die eine abnormale Aktivität neuronaler Schaltkreise beinhalten.

Über MCO-010
Aktuelle Gentherapien zielen auf die Behandlung von Patienten mit spezifischen Genmutationen ab und sind bei fortgeschrittenen Erkrankungen mit degenerierten äußeren Netzhautzellen noch eingeschränkter. Die durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische MCO-Monotherapie zielt auf reichlich vorhandene innere Netzhautneuronen ab und hat das Potenzial, das aufgrund fortgeschrittener RP dauerhaft verlorene Sehvermögen wiederherzustellen. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, Suspension zur intravitrealen Injektion) ist das einzige breitbandige, schnelle und hochlichtempfindliche Opsin, das sich derzeit in klinischen Studien befindet. Mit bipolarem Zell-Targeting über den mGluR6-Promotor-Enhancer ist die MCO-010-Expressionskassette für die Wiederherstellung einer hochwertigen Sehkraft in realen Umgebungen konzipiert. Der proprietäre AAV2-Vektor ermöglicht eine robuste Transduktion von MCO-010 in bipolaren Zellen bei intravitrealer Injektion. Die Phase-1/2-Studie mit MCO-010 bei Patienten mit fortgeschrittener RP zeigte eine günstige Sicherheit und eine dosisabhängige Verbesserung der Sehschärfe. Im Vergleich zur Kontrollgruppe in der Phase-2b-RESTORE-Studie wurden bei mit MCO-010 behandelten Patienten nominell signifikante Verbesserungen der Sehschärfe beobachtet. Es gab auch nominell signifikante Verbesserungen des funktionellen Sehvermögens, wie anhand der sichtgesteuerten Multiluminanz-Mobilität und Formunterscheidung beurteilt wurde, zusammen mit einem günstigen Sicherheitsprofil.

Über Nanscope Therapeutics, Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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