Nanscope Therapeutics gibt bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase-2-Studie STARLIGHT zur optogenetischen Gentherapie MCO-010 für die Stargardt-Krankheit behandelt wurde

DALLAS, 25. Juli 2022  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass dem ersten Patienten in einer Phase-2-Studie seine durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische Monotherapie Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) gegen die Stargardt-Krankheit verabreicht wurde.

„Diese Studie stellt die zweite Indikation für unsere Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens für Menschen dar, die aufgrund seltener erblicher degenerativer Netzhauterkrankungen unabhängig von Genmutationen erblindet sind“, sagte er Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Unsere RESTORE-Phase 2b Die Rekrutierung der Studie für Patienten mit Retinitis pigmentosa ist abgeschlossen und die Ergebnisse werden im ersten Quartal 2023 erwartet. Es gibt keine zugelassenen Behandlungen für diese schwächenden Erkrankungen.“

Die offene Phase-2-STARLIGHT-Studie (NCT05417126) verfügt derzeit über aktive klinische Studienzentren Texas Und Florida und es werden etwa sechs Patienten aufgenommen, die die gleiche MCO-010-Dosis von 1,2E11gc/Auge wie in der Phase erhalten 2b Studie zu Retinitis Pigmentosa (RP). Sechsmonatige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten werden im ersten Quartal 2023 erwartet. Die Stargardt-Krankheit ist eine fortschreitende Erbkrankheit, die Kinder und Erwachsene betrifft. Die Erkrankung führt zu einer Schädigung der Makula, dem zentralen Teil der Netzhaut, der für das zentrale und detaillierte Sehen verantwortlich ist. Die Stargardt-Krankheit kann durch verschiedene Genmutationen verursacht werden und ist nach RP die zweithäufigste erbliche Netzhauterkrankung.

„Bestehende experimentelle Behandlungen für Stargardt zielen in erster Linie darauf ab, das Fortschreiten des Sehverlusts zu verlangsamen. Für Menschen, die bereits an einem fortgeschrittenen Sehverlust leiden, könnte ein auf Optogenetik basierender Ansatz wie MCO-010 ein viel größeres Potenzial haben, den Sehverlust wiederherzustellen.“ Aaron Osborne, CMO und CDO bei Nanscope hinzugefügt.

„MCO-010 bietet neue Hoffnung für Menschen mit Stargardt-Makuladegeneration. Stargardt-Patienten mit schwerer Degeneration fehlen in der Regel genügend lichtempfindliche Photorezeptorneuronen, die für die Teilnahme am Experiment erforderlich sind ABCA4 Genspezifische Therapien. Mit der optogenetischen Therapie kann möglicherweise eine größere Gruppe von Patienten mit juveniler Makuladegeneration behandelt werden, unabhängig vom Status ihrer lichtempfindlichen Photorezeptorneuronen“, sagte er Stephen Tsang, MD, PhD, Laszlo Z. Bito Professor für Augenheilkunde, Pathologie und Zellbiologie an der Universität von Columbia Irving Medical Center und Berater von Nanscope Therapeutics.

Die MCO-010-Gentherapie von Nanscope programmiert gesunde Netzhautzellen neu, um sie lichtempfindlich zu machen. Es verwendet proprietäre Vektor- und Promotortechnologie, um die MCO-Gene in bipolare Zellen der Netzhaut einzuschleusen und so das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen zu ermöglichen. Die Therapie umfasst eine einzelne intravitreale Injektion in einer Arztpraxis.

Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das Hauptprojekt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem eine Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten gestartet (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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