Nanoscope Therapeutics präsentiert auf dem World Orphan Drug Congress 2024
DALLAS, 17. April 2024 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Unternehmen für klinische Biotechnologie im Spätstadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, gab dies heute bekannt Sulagna Bhattacharya, Vorstandsvorsitzender und Samarendra Mohanty, PhD, Präsident und Chief Scientific Officer von Nanoscope Therapeutics, wird auf dem World Orphan Drug Congress 2024, der vom 23.-25. April 2024 In Boston, Massachusetts. Details zu den Vorträgen sind wie folgt:
Titel: Revolutionäre Wiederherstellung des Sehvermögens: Mutationsunabhängige optogenetische Therapie für vererbte Netzhauterkrankungen
Sitzungstitel: Pitch und Partner
Sitzungsdatum: Dienstag, 23. Aprilrd
Sitzungszeit: 15:00 Uhr. Europäische Sommerzeit, Saal C, Theater 4
Moderator: Sulagna Bhattacharya, Geschäftsführer
Frau Bhattacharya wird die Entwicklung und Anwendung der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Plattform von Nanoscope zur mutationsagnostischen, restaurativen Behandlung mehrerer seltener Krankheiten im Bereich der erblichen Netzhautdystrophie (IRD) behandeln. Frau Bhattacharya wird außerdem an einer Podiumsdiskussion zusammen mit dem Chief Scientific Officer von Nanoscope teilnehmen. Samarendra Mohanty, PhD. Einzelheiten zum Panel sind wie folgt:
Titel: Barrieren durchbrechen: Zugang zur Gentherapie für neurodegenerative Patienten
Sitzungstitel: Welt der Interessenvertretung für seltene Krankheiten
Sitzungsdatum: Dienstag, 23. Aprilrd
Sitzungszeit: 15:20 Uhr. Europäische Sommerzeit, Saal C, Theater 1
Diskussionsteilnehmer: Sulagna Bhattacharya, Vorstandsvorsitzender und Samarendra Mohanty, PhD, Wissenschaftlicher Leiter
Das Gremium wird die Hürden diskutieren, mit denen Entwickler von Gentherapien konfrontiert sind, die sich mit seltenen neurodegenerativen Erkrankungen befassen wollen. Zu diesen Indikationen gehören die degenerativen Netzhauterkrankungen, auf deren Lösung sich Nanoscope konzentriert. Insbesondere werden Frau Bhattacharya und Dr. Mohanty über die Erfahrungen und Herausforderungen berichten, die während der Entwicklung von Nanoscopes wichtigstem Wirkstoff MCO-010 zur mutationsunabhängigen Behandlung von Retinitis pigmentosa aufgetreten sind, und darüber, wie solche genagnostischen Therapien den Zugang für Patienten erweitern können.
Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Asset des Unternehmens, MCO-010, hat kürzlich die RESTORE-Phase abgeschlossen 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA Fast-Track-Zulassungen und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für die Stargardt-Krankheit erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie für GA aufgrund von AMD.
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