DALLAS, 21. Oktober 2024  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im fortgeschrittenen klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute eine bahnbrechende Entdeckung in der translationalen Bildwissenschaft und -technologie (TVST, eine ARVO-Zeitschrift) zeigt, dass die optogenetische MCO-010-Behandlung der inneren Netzhaut eine weitere Netzhautdegeneration in einem Tiermodell der Retinitis pigmentosa (RP) stoppt, wie durch optische Kohärenztomographie und immunhistochemische Analyse festgestellt wurde.

Nach der intravitrealen MCO-010-Behandlung (sonpiretigene isteparvovec) wurden etwa 801 TP3T bipolarer Zellen in die Netzhaut transduziert, und es wurden im Gegensatz zur Kontrollgruppe keine Veränderungen der Netzhautdicke beobachtet. Die in der Veröffentlichung beschriebenen Ergebnisse liefern Beweise dafür, dass die Expression von MCO-010 in der Netzhaut von Mäusen mit Photorezeptordegeneration weiteren Verlust stoppt und eine weitere Desorganisation der Netzhautzellschichten verhindert.

„MCO-010 ist das einzige breitbandige, schnelle und hochempfindliche Opsin, das sich derzeit in klinischen Tests befindet und bei Patienten mit fortgeschrittener RP eine signifikante Verbesserung des Sehvermögens gezeigt hat. Neben der Wiederherstellung des Sehvermögens durch die intravitreale Injektion von MCO-010, gemessen durch Verhaltens- und elektrophysiologische Tests, bietet dieser krankheitsmodifizierende Aspekt von MCO-010 einen entscheidenden therapeutischen Vorteil bei optogenetischen Therapien, indem er auf bipolare Zellen in der inneren Netzhaut abzielt“, sagte Dr. Vinit Mahajan, Professor und stellvertretender Vorsitzender für Forschung, Abteilung für Augenheilkunde an Universität in Stanford.

„Dieser krankheitsmodifizierende Aspekt von MCO-010 wurde auch in einem Tiermodell der Stargardt-Krankheit sowie im nichtmenschlichen Primatenmodell für geografische Atrophie beobachtet“, sagte Samarendra Mohanty, Ph.D., Präsident und wissenschaftlicher Leiter von Nanoscope. „Wir haben erste Hinweise auf eine Stabilisierung der Netzhautstruktur in der klinischen RP-Studie und planen eine Langzeitbewertung dieses anatomischen Biomarkers.“

Über Nanscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund von degenerativen Netzhauterkrankungen erblindet sind, für die es keine Heilung gibt. Nach positiven Studienergebnissen aus der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, sham-kontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b für RP (NCT04945772), das Unternehmen gab seinen Plan bekannt, die Einreichung eines BLA-Antrags einzuleiten für MCO-010 zur Behandlung von RP im 1. Quartal 2025. MCO-010 hat von der FDA Fast Track-Bezeichnungen und Orphan-Drug-Bezeichnungen sowohl für RP als auch für Stargardt erhalten. Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und vor kurzem kündigte Pläne zur Einleitung einer Phase 3 an Registrierungsstudie im 1. Quartal 2025. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 gegen geografische Atrophie.

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