DALLAS, 12. Mai 2025 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotech-Unternehmen, das sich der Wiederherstellung des Sehvermögens blinder Patienten in realen Umgebungen durch die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen verschrieben hat, kündigte heute mehrere Präsentationen auf der 28.^Th Jahrestagung der American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT 2025), die im Ernest N. Morial Convention Center in New Orleans, 13. bis 17. Mai^Th, 2025. Im Mittelpunkt der Präsentationen von Nanoscope stehen die MCO-010 optogenetische Therapie für degenerative Netzhauterkrankungen. MCO-010 ist das fortschrittlichste Programm der MCO-Plattform (Multi-Characteristic Opsin) und die erste und einzige mutationsunabhängige Therapie Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit fortgeschrittener RP über eine einmalige, standardmäßige intravitreale Injektion.

„Wir freuen uns, die Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit unserer MCO-Therapie bei mehreren Netzhauterkrankungen, darunter Stargardt-Makuladegeneration in klinischen Studien und geografische Atrophie in nicht-menschlichen Primatenmodellen, präsentieren zu können“, sagte Dr. Samarendra Mohanty, Mitbegründer und Präsident von Nanoscope.“Neben der Präsentation robuster Tests zur Sicherstellung der Wirksamkeit von MCO-010freuen wir uns darauf, Einzelheiten über die positiven therapeutischen Vorteile bei Stargardt-Patienten bekannt zu geben, die denen der dauerhaften Sehverbesserungen bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP). Es ist eine aufregende Zeit bei Nanoscope, da wir MCO-010 für die Kommerzialisierung vorbereiten, einschließlich der BLA-Einreichung.“

Nachfolgend finden Sie die Einzelheiten zu den Präsentationen des Meetings:

Vollständige Tagesordnung

Podiumspräsentationen:

• Dienstag, 13. Mai^Th, 14:15 Uhr – 14:30 Uhr; Raum 265-268 – Dr. Samarendra Mohanty präsentieren – „Sicherheit und Wirksamkeit der multicharakteristischen Opsin-Gentherapie zur Verbesserung des Sehvermögens im NHP-Modell der geografischen Atrophie“

• Dienstag, 13. Mai^Th, 14:30 Uhr – 14:45 Uhr; Raum 288-290 – Dr. Saurav Mohanty präsentieren – „Sicherheit, Verträglichkeit, Bioverteilung, Transgenexpression und Wirksamkeit der bildgesteuerten, laserbasierten, nicht-viralen, gezielten Verabreichung von multicharakteristischem Opsin in die Netzhaut afrikanischer Grüner Meerkatzen“

• Mittwoch, 14. Mai^Th, 16:00 Uhr – 16:15 Uhr; Raum 265-268– Dr. Subrata Batabyal präsentieren – „Entwicklung orthogonaler Potenztests für die multicharakteristische Opsin-Gentherapie: Genexpression und lichtstimulierte Aktivität“

Posterpräsentationen:

• Dienstag, 13. Mai^Th,  18:00 Uhr – 19:30 Uhr; Posterhalle – DR. Vinit Mahajan Präsentation – „Abgabe eines biotechnologisch hergestellten, synthetischen Proteins, das gegenüber mehreren Lichtwellenlängen empfindlich ist, an menschliche Netzhautzellen bei Patienten mit Morbus Stargardt“, Poster Nr. 584

• Mittwoch, 14. Mai^Th, 17:30 Uhr – 19:00 Uhr; Posterhalle – DR. Amir Singh Präsentation – „Forced Degradation Studies of Multi-Characteristic Opsin Gene Therapy Drug Product“, Poster Nr. 1380

• Donnerstag, 15. Mai^Th, 17:30 Uhr – 19:00 Uhr; Posterhalle – DR. Ananta Ayyagari Präsentation – „Beschleunigte Zulassungsverfahren in der Zell- und Gentherapie“, Poster Nr. 1856

Mitglieder des Nanoscope-Teams stehen während der ASGCT-Konferenz auch für Besprechungen zur Verfügung.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt mutationsunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Netzhauterkrankungen erblindet sind, für die es derzeit keine Behandlung gibt. Nach positiven Studienergebnissen der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b für RP (NCT04945772) gab das Unternehmen bekannt, dass es eine BLA-Einreichung für MCO-010 zur Behandlung von RP im Jahr 2025. Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und plant die Einleitung einer Zulassungsstudie Phase 3, ebenfalls im Jahr 2025. MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Programmen gehören ein IND-bereites, nicht-virales, lasergestütztes MCO-020-Präparat für GA sowie ein AAV-Präparat für Lebersche Kongenitale Amaurose, die sich in IND-fähigen Studien befinden.

Kontakt für Investoren:
Nanoscope Therapeutics
(817) 857-1186
[email protected]

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