Nuestro futuro
DEVOLVIENDO LA LUZ DE LA ESPERANZA
Nuestro futuro
DEVOLVIENDO LA LUZ DE LA ESPERANZA
Trabajamos cada día para devolver la esperanza a millones de familias en todo el mundo que luchan contra las consecuencias de las enfermedades retinianas más complejas.
NUESTRA CARTERA DE PROYECTOS ACTIVA
Preclínico
INDIANA
Fase 1/2a
Fase 2b/3
Presentación
Aprobación
MCO-010
Optogenética AAV*
Retinitis pigmentosa
MCO-010
Optogenética AAV
Enfermedad de Stargardt
MCO-010
Optogenética AAV
Análisis del ciclo de vida
MCO-020
Optogenética no viral
Atrofia geográfica
*virus adenoasociado
La FDA ha otorgado a MCO-010 las designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida, con la posibilidad de obtener una revisión prioritaria para la retinosis pigmentaria y la enfermedad de Stargardt.*
*Si se cumplen los criterios de elegibilidad para la designación, la FDA otorgará la designación de revisión prioritaria al momento de presentar la solicitud de comercialización.
OBJETIVOS ACTUALES EN MATERIA DE ENFERMEDADES
Nuestros programas clínicos para la retinosis pigmentaria y la enfermedad de Stargardt están enfocados en demostrar la mejoría de la visión en pacientes que actualmente no tienen opciones de tratamiento.
Retinosis pigmentaria (RP)
La retinosis pigmentaria es una de las principales causas de ceguera en la población estadounidense en edad laboral.
La retinosis pigmentaria está causada por mutaciones que se han encontrado en más de 100 genes diferentes, cada uno de los cuales contribuye al desarrollo y funcionamiento de la retina.
La retinosis pigmentaria se caracteriza por la degeneración progresiva y la disfunción de las células fotorreceptoras de la retina, tanto los bastones como los conos, que son las responsables de convertir la luz en señales eléctricas que el cerebro interpreta como visión.
Inicialmente, la retinosis pigmentaria afecta la visión periférica, lo que provoca visión en túnel, y en etapas posteriores de su progresión afecta la visión central. La retinosis pigmentaria suele manifestarse durante la infancia o la adolescencia, pero también puede presentarse en la edad adulta.
La retinosis pigmentaria (RP) provoca una pérdida de visión progresiva e irreversible, con más de 100.000 pacientes en total y más de 25.000 pacientes con RP legalmente ciegos en los EE. UU., cifra que va en aumento.
Ensayos clínicos con nanoscopio para la prostatitis recurrente
MCO-010 para RP
Estudio PERMANECER
ESTADO: Activo, no reclutando
Estudio de seguimiento a largo plazo no intervencionista de participantes previamente inscritos en el ensayo RESTORE de fase 2b de MCO-010 para la retinosis pigmentaria avanzada.
Enfermedad de Stargardt (ES)
La enfermedad de Stargardt, también conocida como distrofia macular de Stargardt, se diagnostica normalmente durante la infancia o la adolescencia como una causa común de degeneración macular juvenil, aunque también puede identificarse en adultos más jóvenes.
La esclerosis tuberosa es un trastorno ocular hereditario que afecta a la mácula, situada en el centro de la retina. La mácula es responsable de la visión central nítida.
Los síntomas de la demencia semántica incluyen pérdida de la visión central, visión borrosa o distorsionada, dificultad para reconocer rostros, alteración de la visión cromática y un punto ciego en el campo visual central. Sin embargo, la visión periférica generalmente permanece intacta.
Lamentablemente, los pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DSA) avanzada llegan al mismo estado de profunda pérdida de visión debido a la degradación de los fotorreceptores que los pacientes con retinosis pigmentaria (RP).
Ensayos clínicos de nanoscopios para SD
MCO-010 para SD
Estudio SUSTAIN
ESTADO: Activo, no reclutando
Estudio de seguimiento a largo plazo no intervencionista de participantes previamente inscritos en el ensayo STARLIGHT Fase 2 de MCO-010 para la enfermedad de Stargardt.