La terapia génica en etapa clínica de Nanoscope Therapeutics se centra en restaurar la visión de personas que padecen enfermedades degenerativas de la retina. Nuestra terapia génica administra opsinas multicaracterísticas (MCO) sensibles a la luz en las células de la retina con potencial para detectar la luz ambiental y mejorar las actividades de la vida diaria.
El nanoscopio apunta a enfermedades para las que no se conocen curas:
Retinitis pigmentosa
(RP) es una rara enfermedad hereditaria de la retina caracterizada por pérdida progresiva de la visión periférica y ceguera. Es la causa genética más común de ceguera y afecta a unas 150.000 personas en Estados Unidos. MCO-010 recibió la designación de medicamento huérfano y vía rápida para RP por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU.
Degeneración macular seca relacionada con la edad (atrofia geográfica)
Un trastorno común que conduce a la pérdida de la visión central en los ancianos. La atrofia geográfica es causada por el deterioro gradual de la mácula, la retina central.
Distrofia de conos y bastones
Un grupo poco común de trastornos hereditarios causados por el deterioro de los conos y bastones, que son células fotorreceptoras en la retina responsables de detectar los niveles de intensidad de la luz.
.
Síndrome de Usher
Una rara enfermedad hereditaria que causa retinosis pigmentaria y pérdida de audición.
Enfermedad de Stargardt
Una de las formas más comunes de degeneración macular hereditaria, que afecta a unas 30.000 personas en los EE. UU. La rara enfermedad provoca una degeneración progresiva de la mácula, provocando manchas oscuras en el campo visual central. A MCO-010 se le ha concedido la designación de medicamento huérfano y vía rápida para esta enfermedad.
