Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias genéticas optogenéticas utilizando opsina multicaracterística (MCO) para volver a sensibilizar la retina y detectar niveles bajos de luz. Estas terapias tienen el potencial de restaurar la visión en millones de personas con discapacidad visual que padecen enfermedades degenerativas de la retina, incluida la retinitis pigmentosa, la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad seca (DMAE).
MCO-010 para RP y enfermedad de Stargardt
Nuestro producto principal, MCO-010, se encuentra en desarrollo clínico para la retinitis pigmentosa (RP) y la enfermedad de Stargardt, que son dos enfermedades raras de la retina que causan ceguera. MCO-010 recibió la designación de medicamento huérfano y vía rápida por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. para ambas enfermedades.
Las MCO tienen potencial para abordar todas las formas de degeneración de la retina y son aplicables para pacientes que sufren daño total o parcial de la retina.
La terapia genética MCO-010 de Nanoscope utiliza un conveniente y inyección intraocular bien establecida para la administración de un gen que codifica la proteína MCO sensible a la luz ambiental en las células de la retina. Estas terapias están destinadas a permitir Células de la retina para detectar la luz. para que los pacientes con retinitis pigmentosa o enfermedad de Stargardt puede ver de nuevo.
En qué se diferencia nuestra tecnología patentada de otras terapias genéticas
Nuestra terapia se centra en tratar la ceguera independientemente de la mutación genética subyacente.
Es una terapia sensible a la luz ambiental en la que se administra una opsina policromática a las células de la retina, lo que permite la visión en diferentes entornos de color.
Procedimiento simple y conveniente en el consultorio; no se requiere cirugía ocular invasiva
No se requiere ningún dispositivo externo ni estimulación, lo que elimina el riesgo de fototoxicidad.
Entrega óptica nano-mejorada – NOD
Imagínese entregar nuevo material genético a las células de la retina sin ningún virus. La empresa tiene asociaciones estratégicas para crear una plataforma única de entrega de genes alternativos no virales diseñada para mejorar la precisión de la focalización con menos inmunogenicidad. La tecnología no viral implica una entrega nano-mejorada (NOD) espacialmente dirigida basada en un láser de infrarrojo cercano de genes terapéuticos. Esta tecnología se puede utilizar para administrar genes competentes para corregir los defectos genéticos subyacentes que conducen a la pérdida de la visión, así como terapias génicas ópticas.
