La thérapie génique optogénétique de Nanoscope rétablit une vision cliniquement significative chez 11 patients aveuglés par une rétinite pigmentaire
Communiqué de presse – Bedford TX – 3 juin 2021
- Première amélioration fonctionnelle cliniquement significative rapportée par la thérapie optogénétique
- Amélioration significative, dépendante de la dose, de l'acuité visuelle à 16 semaines, rapportée précédemment à la réunion annuelle 2020 de l'American Academy of Ophthalmology, se poursuit pendant 52 semaines chez les patients atteints de rétinite pigmentaire sévère
- Restauration de la vision dans un environnement de lumière ambiante par monothérapie génique optogénétique sans avoir besoin de stimuler des implants ou des explants rétiniens (lunettes)
- Une thérapie pour plusieurs – La première preuve de la restauration de la vision chez des patients aveuglés par diverses anomalies génétiques uniques ou multiples, indépendamment des mutations.
- Amélioration significative des multiples tâches de mobilité et mesures de la qualité de vie
- Première thérapie génique démontrant la transduction génique chez des patients par un reporter de fluorescence
- La Société prévoit de faire progresser la thérapie en lançant une phase avancée 2b essai cet été avec une thérapie génique qui délivre de l'opsine multi-caractéristique (MCO) aux cellules rétiniennes
Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies géniques pour le traitement des maladies de la rétine, a annoncé aujourd'hui que l'amélioration de la vision de tous les patients atteints de rétinite pigmentaire avancée (RP) évaluée a persisté pendant un an après une seule injection intravitréenne dans le cadre d'une étude de phase 1/2a. étude clinique avec MCO.
« Nous prévoyons de commencer la première phase randomisée, contrôlée par placebo et à double insu. 2b essai optogénétique multicentrique aux États-Unis cet été pour valider davantage la capacité de notre thérapie génique à améliorer la vision cliniquement significative chez les patients atteints de RP. En cas de succès, ce sera le tout premier médicament réparateur pour des millions de patients atteints de RP dans le monde », a déclaré le PDG de Nanoscope. Sulagna Bhattacharya.
Trois patients ont reçu une faible dose (1,75 × 1011 VG par œil) et huit ont reçu une dose élevée de 3,5 × 1011 VG par œil. L’imagerie de fluorescence de la rétine a révélé une transduction génétique réussie. À la fin, 6 sujets sur 7 (86%) traités par MCO à haute dose ont gagné > 0,3 logMAR (15 lettres). En raison de la COVID-19, l’un des sujets ayant reçu la dose élevée n’a pas été évalué après 31 semaines de traitement.
« Les résultats de sécurité et d'efficacité de l'étude clinique ont démontré que le rapport bénéfice-risque est fortement en faveur du MCO pour le traitement de la perte de vision due à la RP. Les patients se sont améliorés, quelle que soit la ou les mutations génétiques sous-jacentes à l’origine de la maladie », a déclaré le directeur marketing et ophtalmologiste de Nanoscope, Sai Chavala, MD.
Tous les sujets présentaient une amélioration objective et subjective de la vision fonctionnelle. La précision de la discrimination de forme s'est améliorée jusqu'à > 901 TP3T chez tous les sujets par rapport à la ligne de base. De plus, les performances dans deux tests de mobilité différents ont été améliorées par la réduction du temps nécessaire au contact du panneau éclairé par le 50%. Ces résultats de tests étaient fortement corrélés à l’amélioration des résultats rapportés par les patients.
« Après le traitement MCO, les patients ont signalé des améliorations durables de leur sensibilité à la lumière extérieure et de leurs activités quotidiennes. Nous avons été agréablement surpris qu'après huit semaines de traitement, certains sujets puissent assister à leurs visites de suivi au cours de l'étude sans l'aide d'un accompagnateur. Certains patients ont même acquis la capacité de lire des lettres sur un mur ou même des gros textes dans un journal, d’utiliser un téléphone portable, de regarder la télévision et même d’enfiler une aiguille. a déclaré le chercheur principal, le Dr. Santosh Mahapatra, ophtalmologiste et chirurgien ophtalmologiste.
La thérapie génique RP de Nanoscope, qui a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis, utilise un vecteur AAV2 exclusif pour introduire les gènes MCO dans la rétine. Cette thérapie génique indépendante des mutations implique une seule injection à travers l'œil administrée dans un cabinet médical.
Samarendra Mohanty, Ph.D., président de Nanoscope, directeur scientifique et inventeur de la technologie, a déclaré : « L'optogénétique est un outil de recherche puissant, mais son bénéfice clinique est limité car les opsines ont une bande d'activation étroite, contrairement à l'environnement de lumière naturelle. MCO est sensible à la lumière à large bande et peut être activé par la lumière ambiante, éliminant ainsi le risque de phototoxicité lié à l’utilisation continue à long terme de dispositifs externes de stimulation par lumière intense.
À propos de RP
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles (ipRGC) dans la rétine et, lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, conduisant à une vision altérée et éventuellement à la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 60 mutations génétiques différentes.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Thérapeutique de Bedford, Texas, développe des thérapies géniques optogénétiques utilisant des molécules photosensibles pour redonner la vue à des millions d'individus aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Nanoscope utilise des molécules MCO pour resensibiliser la rétine dégénérée afin de restaurer la vision dans un environnement de lumière ambiante. Le portefeuille de produits de la société comprend la restauration de la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire, de maladie de Stargardt et de dégénérescence maculaire liée à l'âge.
Plus d’informations sur les thérapies Nanoscope
Contact:
Charles Craig
Opus Biotechnologie Communications
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