DALLAS, 21 octobre 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui découverte révolutionnaire dans le domaine de la science et de la technologie de la vision translationnelle (TVST, une revue ARVO) démontrant que le traitement optogénétique MCO-010 de la rétine interne arrête la dégénérescence rétinienne supplémentaire dans un modèle animal de rétinite pigmentaire (RP), tel qu'évalué par tomographie par cohérence optique et analyse immunohistochimique.

Suite au traitement intravitréen par MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec), environ 80% de cellules bipolaires ont été transduites dans la rétine, et aucune altération de l'épaisseur de la rétine n'a été observée, contrairement au groupe témoin. Les résultats décrits dans la publication démontrent que l'expression de MCO-010 dans les rétines de souris souffrant d'une dégénérescence des photorécepteurs arrête toute perte supplémentaire et empêche toute désorganisation supplémentaire des couches de cellules rétiniennes.

« Le MCO-010 est la seule opsine à large bande passante, rapide et très sensible actuellement en cours d'essais cliniques et a démontré une amélioration significative de la vision chez les patients atteints de RP avancée. En plus de restaurer la vision par injection intravitréenne de MCO-010, mesurée par des tests comportementaux et électrophysiologiques, cet aspect modificateur de la maladie du MCO-010 offre un avantage thérapeutique clé dans les thérapies optogénétiques en ciblant les cellules bipolaires de la rétine interne », a déclaré le Dr. Vinit Mahajan, Professeur et vice-président de la recherche, Département d'ophtalmologie à Université de Stanford.

« Cet aspect modificateur de la maladie du MCO-010 a également été observé dans un modèle animal de la maladie de Stargardt ainsi que dans le modèle de primate non humain pour l'atrophie géographique », a déclaré Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique de Nanoscope. « Nous disposons de preuves préliminaires de la stabilisation de la structure de la rétine dans l'essai clinique sur la RP, et nous prévoyons de procéder à une évaluation à long terme de ce biomarqueur anatomique. »

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer la soumission de BLA pour le MCO-010 pour traiter la RP au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la RP et le Stargardt. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et récemment a annoncé son intention de lancer une phase 3 essai d'enregistrement au premier trimestre 2025. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 délivrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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PR@nanostherapeutics.com

SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 15 octobre 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie en phase de dépôt de BLA qui développe des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Nanoscope présentera à l' Réunion annuelle de l'AAO 2024 se dérouler 18-21 octobre 2024 dans Chicago, Illinois, et les associés Eyecelerator au AAO 2024 et Innover la rétine réunions qui ont lieu toutes deux sur 17 octobre^ème, 2024. Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Efficacité et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients présentant une perte de vision sévère due à la RP : résultats TOPLINE sur deux ans d'une étude de phase 2b/3 Essai clinique randomisé contrôlé par placebo (RESTORE)
Session: Séance PA048 (Rétine, vitré, documents originaux)
Date de la séance : Dimanche 20 octobre^ème, 2024
Temps de session: 14h00 – 15h15 CDT (En personne, sur demande)
Emplacement: Centre de congrès McCormick Place, salle S405
Présentateur: Allen Ho, MD, FACS, FASRS, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de la rétine au Wills Eye Hospital, et conseiller médical en chef de Nanoscope Therapeutics, Inc.

Au cours de sa présentation, le Dr Ho discutera des données de fin d'étude de RESTORE de Nanoscope, un essai contrôlé randomisé (ECR) sur la thérapie MCO-010 chez des patients souffrant d'une perte de vision sévère due à une rétinite pigmentaire (RP). RESTORE est le tout premier ECR à montrer une amélioration statistiquement significative de l'acuité visuelle dans cette population de patients et constitue un élément clé de la prochaine soumission de BLA prévue pour le programme RP de Nanoscope.

Titre de la séance : Vitrine Retina (Eyecelerator @ AAO 2024)
Date de la séance : Jeudi 17 octobre^ème, 2024
Temps de session: 13h15 – 15h00 CDT
Emplacement: Centre de congrès McCormick Place, salle E450a
Présentateur: Samuel Baron, MD, médecin-chef

Lors de sa présentation, le Dr Barone présentera le programme de plateforme Opsine multi-caractéristiques de nouvelle génération de Nanoscope pour les patients atteints d'atrophie géographique (AG) due à une DMLA avancée. Le programme utilise MCO-020, une thérapie génique MCO de nouvelle génération, et présente l'approche exclusive de Nanoscope de délivrance de gènes optiques non virale et ciblée spatialement. Le programme AG de Nanoscope est actuellement en phase clinique préparatoire à un essai de phase 1/2 chez des patients AG.

Titre de la séance : L'avenir des thérapies rétiniennes (Innovate Retina)
Date de la séance : 17 octobre^ème, 2024
Temps de session: 18h24 CDT
Emplacement: InterContinental Chicago Magnificent Mile, grande salle de bal
Panéliste : Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique

Le Dr Mohanty participera à un panel couvrant le paysage des thérapies de pointe en cours de développement pour traiter les maladies de la rétine.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun traitement curatif. Le principal actif de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et récemment a annoncé son intention de lancer une phase 3 essai d'enregistrement au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, Texas — 10 octobre 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée qui développe des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui une réunion productive de la FDA pour son programme clinique évaluant le MCO-010 pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP). Sur la base des commentaires réglementaires fournis lors de la réunion, Nanoscope commencera à soumettre une demande de licence de produit biologique (BLA) au premier trimestre 2025.

Dans le cadre de cette réunion, la FDA a pris acte des prochaines étapes proposées par Nanoscope pour faciliter la soumission d'une demande de licence de produit biologique (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la perte de vision sévère due à la RP. Nanoscope a présenté ses plans pour une soumission continue de la BLA MCO-010 pour le traitement de la perte de vision sévère due à la RP sur la base de sa désignation de voie rapide.

Les personnes atteintes de RP souffrent souvent d'une perte sévère de la vision, qui conduit finalement à la cécité. Le paradigme thérapeutique actuel se concentre sur la réadaptation visuelle, mais les patients souffrent tout de même d'une déficience visuelle progressive tout au long de leur vie, ce qui a un impact considérable sur leur qualité de vie.

« La préservation de l’acuité visuelle de base sur plusieurs années représente un effet thérapeutique important qui s’écarte de l’histoire naturelle attendue de la RP », a déclaré Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de la rétine au Wills Eye Hospital, et conseiller médical en chef de Nanoscope. « Les commentaires de la FDA ont éclairé le plan de soumission de la BLA de Nanoscope, présentant ainsi le potentiel d'une option réparatrice viable pour les patients dont la vision a été perdue en raison de l'éventail de dégénérescences rétiniennes progressives qui composent la RP. »

« Nous sommes ravis des interactions positives que nous avons eues avec la FDA grâce à l'expertise exceptionnelle et à l'engagement inlassable de l'équipe Nanoscope », a déclaré Sulagna Bhattacharya, cofondateur et directeur général de Nanoscope. « Notre objectif commun est de changer des vies et, ensemble, nous avons fait progresser le MCO-010 jusqu'au stade de la soumission de la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA). À chaque étape franchie, nous nous concentrons sur les patients qui attendent une restauration significative de la vue. Notre équipe se réjouit de poursuivre le travail important que nous avons commencé, avec nos partenaires, pour apporter cette thérapie aux patients qui ont d'importants besoins non satisfaits. »

« Cette réunion productive avec la FDA fait également suite à notre récente réunion de fin de phase 2 pour notre programme de dégénérescence maculaire de Stargardt, qui passe à un essai d'enregistrement de phase 3 », a déclaré Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique de Nanoscope. « Les preuves d’amélioration de l’acuité visuelle sur 3 ans dans le cadre des études RESTORE et REMAIN renforcent la force de notre engagement à apporter cette thérapie transformatrice aux patients. »

À propos de la rétinite pigmentaire
La rétinite pigmentaire est un groupe de maladies oculaires rares qui affectent la rétine, qui se manifestent dès l'enfance et qui constituent l'une des principales causes de cécité chez les adultes en âge de travailler. Il s'agit d'une maladie héréditaire, c'est-à-dire qu'elle est transmise aux enfants par des gènes défectueux transmis par leurs parents. Il existe plusieurs centaines de mutations génétiques pouvant provoquer une RP. Chez les patients atteints de RP, les cellules photoréceptrices sensibles à la lumière se dégradent, entraînant une perte de la vision. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la perte de vision grave due à la RP. Le ralentissement ou la prévention d'une détérioration supplémentaire de la vision chez les patients atteints de RP est un objectif thérapeutique.

À propos du MCO-010
MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande passante, rapide et la plus sensible actuellement en essais cliniques. Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant des mutations génétiques spécifiques dans les cellules rétiniennes externes, tandis que la monothérapie optogénétique MCO activable par la lumière ambiante ciblant les neurones rétiniens internes abondants a le potentiel de restaurer la perte de vision due à la RP avancée, avec des cellules rétiniennes externes dégénérées. Avec le ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur exclusif AAV2 permet une transduction robuste de MCO-010 dans les cellules bipolaires lors de l'injection intravitréenne. L'essai de phase 1/2 du MCO-010 chez les patients atteints de RP avancée a démontré une amélioration de la mobilité guidée par la vision, de la discrimination des formes et de l'acuité visuelle. Une proportion significative de patients traités avec MCO-010 dans l'essai multicentrique randomisé en double aveugle RESTORE ont montré des améliorations de l'acuité visuelle la mieux corrigée ainsi que de la vision fonctionnelle évaluée par la mobilité guidée par la vision et la discrimination des formes, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

Autres mises à jour cliniques
La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et récemment a annoncé son intention de lancer une phase 3 essai d'enregistrement au premier trimestre 2025.

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun traitement curatif. Le principal actif de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 30 septembre 2024 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie en phase clinique qui développe des thérapies géniques pour les maladies rétiniennes héréditaires (MRI) et l'atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire, a annoncé aujourd'hui que la société a acquis une licence pour la technologie CatCh auprès de Max Planck Innovation, l'organisation de transfert de technologie de la Max Planck Society. Sur la base des résultats de recherche de l'Institut Max Planck de biophysique et du travail pionnier du professeur Ernst Bamberg Dans le domaine de l'optogénétique, cette technologie brevetée améliore la sensibilité à la lumière d'une opsine multi-caractéristiques (MCO-010, un complexe de fusion de trois protéines incluant CatCh) développée par Nanoscope comme thérapie génique pour restaurer la vision chez les patients souffrant de déficiences visuelles d'origine génétique. La plateforme MCO révolutionnaire de Nanoscope est la première approche optogénétique à combiner plusieurs composants sensibles à la lumière, dont la somme produit une protéine de fusion sensible sur tout le spectre visible à des niveaux de lumière ambiante avec une cinétique rapide. Nanoscope a déjà réalisé avec succès plusieurs études cliniques sur MCO-010 pour les deux principales maladies dégénératives rétiniennes héréditaires : la rétinite pigmentaire (RP) et la maladie de Stargardt. La société prévoit désormais de demander l'approbation de la thérapie et de l'étendre à de larges indications thérapeutiques.

« Nous sommes ravis de constater les avantages accrus de la plateforme MCO, qui intègre la technologie CatCh de l'Institut Max Planck de biophysique, et offre un nouvel espoir pour restaurer la vision chez les personnes souffrant de maladies rétiniennes dégénératives graves », a déclaré le Dr. Samarendra Mohanty, cofondateur et président de Nanoscope Therapeutics. « Notre accord avec Max Planck Innovation nous permet de transformer des découvertes scientifiques révolutionnaires en solutions thérapeutiques efficaces. Grâce à l'administration virale efficace de la protéine de fusion MCO-010 non mammalienne bio-conçue la plus complexe pour traiter les affections dégénératives rétiniennes graves causées par de nombreuses mutations génétiques différentes, nous sommes sur le point de traiter des patients ayant d'importants besoins non satisfaits et d'améliorer durablement leur qualité de vie. »

Dr. Mareike Göritz, responsable des brevets et des licences chez Max Planck Innovation, a ajouté : « Les propriétés avancées de CatCh associées à la technologie exclusive de Nanoscope en font une approche très prometteuse pour le traitement par thérapie génique des troubles visuels liés à la rétinite. Nous sommes impatients de suivre le développement ultérieur et serions ravis que les patients puissent finalement bénéficier de cette approche innovante. »

La cécité et les déficiences visuelles causées par des maladies oculaires génétiques telles que la rétinite pigmentaire, la maladie de Stargardt et la dégénérescence maculaire liée à l'âge constituent un défi médical majeur dans le monde entier. Ces maladies entraînent souvent une perte progressive de la vision et ont un impact considérable sur la qualité de vie des personnes concernées. Les options de traitement actuelles étant limitées, des approches innovantes comme la plateforme MCO offrent désormais un nouvel espoir. Grâce à sa capacité à restaurer partiellement la vision grâce à la thérapie génique, la plateforme technologique de Nanoscope pourrait représenter une avancée significative dans le traitement de ces maladies oculaires graves.

Application thérapeutique et tests cliniques

La technologie CatCh, désormais sous licence, a été intégrée par Nanoscope Therapeutics comme l'une des trois sous-unités de la protéine de fusion MCO-010, chacune apportant des propriétés complémentaires activées par la lumière, qui, ensemble, donnent lieu à un traitement ayant le potentiel de restaurer la vision dans les situations quotidiennes. La nouvelle approche thérapeutique MCO-010 de Nanoscope a été testée avec succès dans plusieurs études cliniques sur la RP et la maladie de Stargardt. En outre, la plateforme MCO est déjà testée et s'est avérée efficace chez les primates non humains atteints d'atrophies géographiques (AG) secondaires à une dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) avancée.

Le développement ultérieur et le processus d'approbation du MCO-010 font actuellement l'objet d'un examen approfondi. Nanoscope Therapeutics souhaite obtenir l'approbation et est en pourparlers avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour étudier d'éventuelles voies accélérées de mise sur le marché. Ces efforts pourraient contribuer à rendre cette thérapie innovante accessible plus rapidement aux patients qui ont un besoin urgent de nouvelles options thérapeutiques.

La technologie CatCh (canal de transport du calcium rhodopsine) a été développée par le professeur. Ernst Bamberg, l'un des pionniers dans le domaine de l'optogénétique, et ses collègues de l'Institut Max Planck de biophysique. CatCh, un mutant de la Channelrhodopsine-2 aux propriétés améliorées, offre des avantages significatifs tels qu'une cinétique plus rapide et une sensibilité accrue à la lumière bleue.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics est une société biopharmaceutique en phase clinique qui développe des thérapies géniques indépendantes des mutations pour traiter les maladies dégénératives de la rétine qui provoquent une déficience visuelle et la cécité, pour lesquelles il n'existe à ce jour aucun remède. a récemment annoncé les données sur 100 semaines de l'essai clinique RESTORE de phase 2b/3 multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour la GA secondaire à la DMLA.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 19 septembre 2024 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies géniques pour les maladies rétiniennes héréditaires (MRI) et l'atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire, a annoncé aujourd'hui des présentations au 24^ème Congrès Euretina se déroulant le 19 septembre^ème-22^sd dans Barcelone, Espagne.

Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Analyse longitudinale de l'ASC de la BCVA chez les patients traités par une thérapie optogénétique agnostique à faible ou à forte dose de mutation MCO-010 pour la rétinite pigmentaire : résultats TOPLINE à 100 semaines d'une étude de phase 2b/3 essai clinique randomisé contrôlé par placebo (RESTORE)
Date de la séance : 21 septembre 2024
Temps de session: 09h36 CEST
Emplacement:115, Centre de congrès international de Barcelone
Présentateur: Jordi Monés, MD, PhD, directeur de l'Institut de la Màcula et de la Fondation Barcelona Macula (Espagne)

En plus des mesures typiques d'efficacité à des moments précis (critères d'évaluation primaires et secondaires clés), le Dr Monés présentera l'analyse d'efficacité de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) chez les patients atteints de rétinite pigmentaire traités par l'opsine multi-caractéristiques (MCO-010) en utilisant la méthode de l'aire sous la courbe (AUC) qui capture le bénéfice du traitement sur toute la période d'observation de 2 ans dans RESTORE. Prof. Jordi Monés (Espagne) présidera également un symposium satellite Le symposium s'est concentré sur les thérapies optogénétiques pour les maladies inflammatoires de l'intestin et l'atrophie géographique. Les détails du symposium sont les suivants.

Titre du symposium : Thérapies optogénétiques pour les maladies dégénératives de la rétine – Développements et mises à jour cliniques
Date: 20 septembre 2024
Temps: 9h45-10h45 CEST
09h45 CEST : Remarques d'ouverture, Jordi Monés, MD, PhD (Espagne)
09h48 CEST : Maladies dégénératives de la rétine, Arshad Khanani, MA, MD, FASRS (Etats-Unis)
09h58 CEST : Thérapies optogénétiques pour les maladies inflammatoires de l'intestin, Paulo Stanga, MD (Royaume-Uni)
10h08 CEST : Thérapies optogénétiques pour la dégénérescence maculaire, Jordi Monés, MD, PhD (Espagne)
10h18 CEST:Imagerie et évaluations d'efficacité dans l'évaluation des patients malvoyants traités par optogénétique, Usha Chakravarthy, MD (Royaume-Uni)
10h28 CEST : Questions-réponses, tous les intervenants, modéré par le professeur Francesco Bandello, MD (Italie)
Emplacement:118/119, Centre de congrès international de Barcelone

L'équipe de direction sera présente à la conférence et disponible pour les réunions.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et récemment annoncé prévoit de lancer un essai d'enregistrement de phase 3. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 16 septembre 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies géniques pour les maladies rétiniennes héréditaires et l'atrophie géographique, a annoncé aujourd'hui des présentations au Pleins feux sur l'innovation d'Euretina et à Forum sur l'avenir de l'ophtalmologie se déroulant le 18^ème Septembre en Barcelone, Espagne. Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Découverte dans la restauration de la vision : optogénétique indépendante des mutations pour les maladies rétiniennes héréditaires et les atrophies géographiques
Titre de la séance : DMLA non néovasculaire et maladies inflammatoires de l'intestin
Date de la séance : 18 septembre 2024
Temps de session: 14h35 CEST
Emplacement: Centre de congrès international de Barcelone
Présentateur: Samuel Barone, MD, médecin-chef

Dans sa présentation suivie d'une table ronde, le Dr Barone mettra en évidence les pipelines de thérapie Opsine Multi-Caractéristiques (MCO) de Nanoscope pour le traitement de la perte de vision sévère due à la rétinite pigmentaire, à la dégénérescence maculaire de Stargardt et à l'atrophie géographique.

Titre: Démocratiser la thérapie génique pour les maladies dégénératives de la rétine
Titre de la séance : Présentations d'entreprises 3
Date de la séance : 18 septembre 2024
Temps de session: 17h55 CEST
Emplacement: Esferic Barcelone
Présentateur: Samarendra Mohanty, PhD, présidente et directrice scientifique

Lors de sa présentation, le Dr Mohanty mettra en avant la thérapie génique optogénétique indépendante des mutations pour la restauration de la vision dans les dystrophies rétiniennes héréditaires et l'atrophie géographique. Il participera également à une table ronde présidée par le professeur. Dominique Fischer, Professeur à l' Université d'Oxford.

Titre du panel : Perspectives de la thérapie génique et cellulaire pour les maladies du fond de l’œil : est-ce vraiment une activité commerciale ?
Date du panel : 18 septembre 2024
Heure du panel : 18:40 – 19h10 CEST
Emplacement: Esferic Barcelone
Panéliste : Samarendra Mohanty, PhD, présidente et directrice scientifique

Ces deux événements offrent des opportunités de réseautage avec des leaders du secteur, des cliniciens, des innovateurs, des régulateurs et des investisseurs. L'équipe de direction sera présente à ces événements et disponible pour les réunions.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 12 septembre 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui une réunion productive de fin de phase 2 (EOP2) avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son programme clinique évaluant MCO-010 pour le traitement de la perte de vision sévère due à la dégénérescence maculaire de Stargardt (SMD), soutenant l'avancement du MCO-010 vers un essai d'enregistrement de phase 3.

Les principaux résultats de la discussion lors de la réunion EOP2 comprenaient :

• La FDA a fourni des informations claires sur l'essai d'enregistrement de phase 3 proposé chez des patients atteints de SMD, destiné à étayer l'innocuité et l'efficacité du MCO-010. Le plan d'étude proposé consistera en un seul groupe de dose intravitréenne de MCO-010, randomisé 1:1 dans une cohorte témoin recevant une injection factice.
• La FDA a confirmé qu'un changement dans la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) qui utilise des tests sur le tableau ETDRS est approprié pour une utilisation dans un critère d'efficacité principal évaluant le changement entre la valeur initiale et la semaine 52 dans l'essai de phase 3 proposé.
• La FDA a fourni des informations précieuses sur les méthodes statistiques pour les critères d’évaluation principaux et secondaires proposés qui éclaireront un engagement ultérieur avec la FDA pour s’aligner sur les analyses statistiques.
• La FDA a proposé de poursuivre les discussions et l’assistance pour planifier une évaluation plus approfondie du test de discrimination de forme multi-luminance afin de soutenir son utilisation comme critère secondaire clé.
• Un alignement a été obtenu sur l'inscription de patients légalement aveugles avec une vision inférieure à 20/200, et aussi jeunes que 12 ans, pour l'étude à venir, étendant la population évaluée à partir de celle étudiée dans la phase 2.
• La FDA a convenu de la suffisance du dossier non clinique actuel pour soutenir une future soumission de BLA.

« Les patients souffrant de dégénérescence maculaire de Stargardt sont confrontés à une charge de morbidité importante sans aucun traitement réparateur actuellement disponible », a déclaré Sulagna Bhattacharya, cofondateur et directeur général de Nanoscope. « Suite aux résultats positifs de l'essai clinique de phase 2 STARLIGHT, l'issue de cette réunion renforce notre conviction de faire progresser le développement clinique du MCO-010 dans cette indication. Nous apprécions les conseils de la FDA et sommes impatients de finaliser la préparation de l'essai de phase 3. »

« Le paradigme actuel de la prise en charge de la maladie de Stargardt est celui du diagnostic, suivi d'une rééducation visuelle et d'une condamnation à vie à une baisse de la vision pouvant aller jusqu'à une cécité sévère. L'avancement de la thérapie révolutionnaire de Nanoscope pour la maladie de Stargardt vers un essai d'enregistrement de phase 3 nous rapproche beaucoup plus d'une option de restauration viable pour les patients dont la vision a été perdue à cause de cette terrible maladie », a déclaré Samuel Baron, MD, médecin-chef.

L'essai de phase 3 prévu sera le premier essai randomisé et contrôlé de thérapie génique pour la maladie de Stargardt. L'approche thérapeutique de Nanoscope, indépendante des mutations, a le potentiel d'améliorer la vision de nombreuses autres personnes souffrant d'une perte de vision sévère, notamment les patients atteints de dégénérescence maculaire.

À propos de la maladie de Stargardt
La maladie de Stargardt, souvent appelée dystrophie maculaire juvénile, est une maladie oculaire qui apparaît dans l'enfance et constitue une cause majeure de perte de vision chez les enfants et les jeunes adultes. Il s'agit d'une maladie héréditaire, ce qui signifie qu'elle est transmise aux enfants par des gènes défectueux de leurs parents. Chez les patients atteints de la maladie de Stargardt, les cellules photoréceptrices sensibles à la lumière de la macula se dégradent, entraînant une perte de la vision centrale. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé.

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et restauratrices de la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun traitement curatif. Le principal actif de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (RP) (NCT04945772). La société a également terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT du MCO-010 chez les patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu la désignation accélérée de la FDA et la désignation de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

Contact investisseurs :
Partenaires Argot
(212) 600-1902
pr@nanostherapeutics.com

DALLAS, 9 septembre 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies géniques pour les maladies rétiniennes héréditaires, a annoncé aujourd'hui des présentations au Société de la rétine 57^ème Réunion scientifique annuelle et à Thérapies Avancée Europe se déroulant pendant les 2^sd semaine de septembre à Lisbonne, Portugal. Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Analyse BCVA des patients traités par thérapie optogénétique indépendante de la mutation MCO-010 à faible ou à forte dose pour la rétinite pigmentaire : résultats TOPLINE à 100 semaines d'une étude de phase 2b/3 Essai clinique randomisé contrôlé par placebo (RESTORE)
Titre de la séance : Maladies génétiques, dystrophies et dégénérescences
Date de la séance : 11 septembre 2024
Temps de session: 16h25 OUEST
Emplacement: Salle de bal Pedro Leitao, Hôtel Four Seasons Ritz, Lisbonne
Présentateur: Anat Loewenstein, MD, MHA, professeur et directeur, Division d'ophtalmologie., Université de Tel Aviv

Dans sa présentation, le Dr Loewenstein mettra en évidence les données de fin d'étude RESTORE de 100 semaines issues du traitement par opsine multi-caractéristiques (MCO) agnostique de la perte de vision sévère due à la rétinite pigmentaire.

Titre: Démocratiser la thérapie génique pour les maladies neurodégénératives
Titre de la séance :  Thérapie génique : pleins feux sur les développements et les avancées
Date de la séance : 11 septembre 2024
Temps de session: 16h15 OUEST
Emplacement: Centre de congrès d'Estoril, Lisbonne
Présentateur: Samarendra Mohanty, PhD, présidente et directrice scientifique

Au cours de sa présentation, le Dr Mohanty mettra en lumière les développements et les avancées récentes en matière de thérapie génique optogénétique indépendante des mutations pour la restauration de la vision dans les dystrophies rétiniennes héréditaires, et de plate-forme de délivrance de gènes par laser à ciblage spatial guidé par imagerie pour le traitement de l'atrophie géographique. La présentation sera suivie d'une table ronde à 16h45Le Dr Mohanty présidera également une session intitulée “« Flexibilité en action : exploiter les plateformes vectorielles adaptatives pour la fabrication de thérapies géniques » le 12 septembre 2024, de 13 h 45 à 15 h 00 OUEST.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, Texas — 8 août 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui : Sulagna Bhattacharya, président-directeur général et Samarendra Mohanty, président de Nanoscope Therapeutics, présentera et participera à une table ronde au HC Wainwright 4 2024^ème Conférence virtuelle annuelle sur l'ophtalmologie, se déroulant le 15 août 2024.

Les détails de la présentation sont les suivants :

Type de séance : Présentation
Date de la séance : jeudi 15 août
Temps de session: 7h00 HNE
Présentateurs : Sulagna Bhattacharya, président-directeur général, et Samarendra Mohanty, PhD, Président

Mme Bhattacharya et le Dr Mohanty feront le point sur les activités à venir de Nanoscope suite aux données positives de fin d'étude de l'essai clinique randomisé de la société sur le MCO-010 chez des patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) et de l'essai de phase 2 en Maladie de Stargardt. La présentation présentera également la plateforme d'administration laser MCO-020 de nouvelle génération pour la thérapie génique non virale des atrophies géographiques (AG) secondaires à la DMLA. Cela sera suivi d'une table ronde sur les programmes cliniques avancés ciblant les indications rétiniennes, modérée par Yi Chen, PhD, directeur général de la recherche sur les actions à HC Wainright. Les détails du panneau sont les suivants :

Titre de la séance : Candidats à un stade avancé dérisqués pour les troubles de la rétine
Type de séance : Table ronde
Date de la séance : jeudi 15 août 
Temps de session: 11h00 HNE,
Panéliste : Samarendra Mohanty, PhD, Président

Les panélistes discuteront des chemins qu’ils ont tracés pour leurs programmes respectifs vers un statut clinique avancé. Cela comprendra des informations sur la navigation dans les domaines de la fabrication, de la réglementation et de l’économie de la santé sur la voie de l’approbation et du lancement commercial.

Pour vous inscrire à la webdiffusion en direct, veuillez contacter votre représentant HC Wainwright. Une rediffusion de la webdiffusion sera disponible via HC Wainwright pendant une durée limitée après l'événement.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le principal actif de l'entreprise, le MCO-010, a récemment annoncé les données sur 100 semaines de la phase de RESTAURATION 2b/3 Essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 non virale administrée par laser pour l'AG secondaire à la DMLA.

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DALLAS, 10 juillet 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et les dégénérescences maculaires liées à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui que sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présentée dans une présentation du Dr Michael Singer. au Réunion scientifique annuelle de l'ASRS 2024 aura lieu du 17 au 20 juillet 2024 au Stockholmsmässan Convention Center à Stockholm, en Suède.

Les détails de la présentation sont les suivants :

Titre du résumé : Analyse BCVA d'un traitement optogénétique agnostique de mutation MCO-010 à faible ou forte dose pour la rétinite pigmentaire : PREMIÈRE FOIS TOPLINE de 100 semaines Résultats d'un essai clinique randomisé contrôlé simulé de phase 2b/3 (RESTORE)
Type de séance : Présentation du symposium de dernière minute
Titre de la séance : Symposium 3 : Maladie rétinienne héréditaire et génétique
Date de la séance : Vendredi 19 juillet
Temps de session: 9h17 CEST
Présentateur: Dr Michael Singer

Le Dr Singer présentera les données de fin d'étude de RESTORE, un essai contrôlé randomisé de la thérapie génique optogénétique MCO de Nanoscope chez des patients présentant une perte de vision sévère liée à la rétinite pigmentaire (RP). Les sujets traités par MCO dans le cadre de RESTORE ont connu des améliorations cliniquement significatives de l'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA) de manière statistiquement significative. Le Dr Singer discutera de l'importance et de l'ampleur de la restauration de la vision observée chez les patients traités par MCO dans le cadre de RESTORE dans le contexte de l'histoire naturelle du déclin de la vision chez cette population de patients.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le principal actif de l'entreprise, le MCO-010, a récemment annoncé les données sur 100 semaines de l'essai clinique RESTORE Phase 2b/3 multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment achevé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour les atrophies géographiques secondaires à la DMLA.

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DALLAS, 18 juin 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui que la direction participerait à des réunions individuelles avec des investisseurs lors du Leerink Partners Biopharma Private Company Connect 2024, se tenant virtuellement le 25-26 juin 2024.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le principal actif de l'entreprise, le MCO-010, a récemment annoncé les données sur 100 semaines de la phase de RESTAURATION 2b/3 Essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126 ). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour les atrophies géographiques secondaires à la DMLA.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 29 mai 2024 —  Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui que la direction présenterait au Convention internationale BIO, Prendre place 3-6 juin 2024, dans San Diego, Californie.

Les détails des présentations sont les suivants :

Date de la séance : mercredi 5 juin 2024
Temps de session: 16h30 – 16h45 (heure du Pacifique)
Emplacement: San Diego Centre de congrès, salle de présentation d'entreprise 1
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et président-directeur général

Mme Bhattacharya siège actuellement au conseil d'administration de BIO. Dans sa présentation, elle mettra en lumière la plateforme Opsin multi-caractéristique de Nanoscope et donnera un aperçu de l'approche indépendante des mutations de la société. Elle détaillera également les activités corporatives en cours de la société. Les dirigeants du Nanoscope seront disponibles pour des réunions pendant la conférence.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les données sur 100 semaines de la phase RESTORE. 2b/3 Essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la RP (NCT04945772). La société a également récemment achevé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour les atrophies géographiques secondaires à la DMLA.

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DALLAS, Texas (14 mai 2024) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui la nomination de Khandan Baradaran, PhD, au poste de vice-président principal de la réglementation et de la qualité. Le Dr Baradaran apporte près de deux décennies d'expérience approfondie dans la fabrication et l'examen réglementaire des produits de thérapie génique, y compris une expérience en matière de chimie, de fabrication et de contrôles réglementaires (CMC).

« L'expérience de Khandan en matière de qualité et de conformité pour les sociétés biopharmaceutiques spécialisées dans les maladies génétiques rares sera précieuse à mesure que nous continuons à faire progresser notre plateforme MCO polyvalente, y compris MCO-010, qui alimente notre portefeuille de programmes en expansion. Cette nomination soutient l'avancement continu de nos thérapies indépendantes des mutations pour restaurer la vision chez des millions de personnes aveuglées par des maladies de la rétine et souligne notre croissance continue en tant qu'entreprise », a déclaré Sulagna Bhattacharya, cofondateur et PDG de Nanoscope.

« Je suis honoré de rejoindre l'équipe très motivée de Nanoscope dans le développement de sa nouvelle approche du traitement des maladies dégénératives de la rétine », a déclaré le Dr Baradaran. « Suite aux résultats impressionnants d'efficacité et de sécurité durables de l'essai contrôlé randomisé sur la rétinite pigmentaire (RP), j'ai hâte de contribuer aux progrès de Nanoscope alors que nous franchissons les prochaines étapes réglementaires et nous préparons à la préparation commerciale. »

Le Dr Baradaran était plus récemment vice-président du CMC réglementaire chez Ultragenyx Pharmaceutical Inc., une société biopharmaceutique impliquée dans la recherche et le développement de nouveaux produits pour le traitement de maladies génétiques rares et ultra-rares. Auparavant, le Dr Baradaran était vice-président et responsable de la qualité chez Dimension Therapeutics, une société de thérapie génique axée sur le développement de nouveaux traitements pour les maladies rares. Avant cela, elle a occupé des postes de CMC et de réglementation chez Biogen, Novartis et Dyax. Elle est titulaire d'un doctorat en virologie de l'Université Harvard et d'un baccalauréat en biologie moléculaire du Wellesley College.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le principal actif de l'entreprise, le MCO-010, a récemment annoncé les données sur 100 semaines de l'essai clinique RESTORE de phase 2b/3 multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la RP (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126 ). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour les atrophies géographiques secondaires à la DMLA.

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DALLAS, 7 mai 2024 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que ses plateformes de thérapie génique virale et délivrée par laser à base d'opsine multi-caractéristique (MCO) seront présentées dans plusieurs présentations au Assemblée annuelle de l'ASGCT 2024 et le Congrès mondial de la rétine, étant détenu à Baltimore, Maryland et Fort Lauderdale, Floride, respectivement, en mai.

Les détails sont les suivants:

Réunion annuelle 2024 de l’American Society of Gene + Cell Therapy (ASGCT)

Titre du résumé : Analyse longitudinale de la BCVA et de la reconnaissance d'objets en champ proche dans le traitement optogénétique indépendant de la mutation MCO-010 à faible ou forte dose pour la rétinite pigmentaire : résultats sur 12 mois d'une phase 2b/3 Essai clinique randomisé, contrôlé fictivement, masqué par le patient et l'évaluateur (RESTORE)
Numéro du résumé/affiche : 917
Type de séance : Session d'affiches
Titre de la séance : Affiches du mercredi : Essais de thérapie génique – Modification in vivo
Date de la séance : 8 mai 2024
Temps de session: 12h00 – 19 h HE
Présentateur: Samuel Barone, MD, médecin-chef

Titre de la présentation : Administration laser ciblée non virale de gènes opsines multi-caractéristiques pour le traitement de l'atrophie géographique
Numéro de présentation : 426
Type de séance : Séance de résumé oral
Titre de la séance : Approches non virales pour applications thérapeutiques
Date de la séance : 11 mai 2024
Temps de session: 11h15 – 11 h 30 HE
Présentateur: Samarendra Mohanty, PhD, présidente et directrice scientifique

Dans cette conférence, le Dr Mohanty mettra en évidence les progrès de la plateforme MCO-020 délivrée par laser proche infrarouge pour le traitement des atrophies géographiques (AG) secondaires à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA).

Congrès mondial de la rétine 2024

Titre de la séance : Thérapie Génique, Pharmacothérapie et Optogénétique pour l'IRD
Date de la séance : 9 mai 2024
Temps de session: 9h05 – 9 h 35 HE
Emplacement: Hôtel Marriott Harbour Beach à Fort Lauderdale
Présentateur: Samarendra Mohanty, PhD, directrice scientifique

Le Dr Mohanty fera le point sur la thérapie génique MCO-010, indépendante des mutations, de Nanoscope pour la restauration de la vision chez les patients atteints de dégénérescences rétiniennes héréditaires (IRD). Cela sera suivi d'une table ronde animée par Peter Kaiser, MD, professeur d'ophtalmologie au Cole Eye Institute de la Cleveland Clinic Lerner College of Medicine.

Titre de la présentation : BCVA longitudinale et analyse de sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 indépendante des mutations pour la rétinite pigmentaire : cas de patient d'une phase 2b Essai clinique randomisé, contrôlé fictivement, masqué par le patient et l'évaluateur (RESTORE)
Titre de la séance : Thérapie génique et cellulaire
Date de la séance : 10 mai 2024
Temps de session: 2:21 – 14 h 26 HE
Emplacement: Hôtel Marriott Harbour Beach à Fort Lauderdale
Présentateur: Christine Kay, MD, directrice de l'électrophysiologie, de la génétique rétinienne et des essais cliniques chez Vitreoretinal Associates à Gainesville, Floride, et professeur adjoint affilié à l'Université de Sud de la Floride.

Le Dr Kay détaillera les améliorations statistiquement significatives et cliniquement significatives de l'acuité visuelle observées longitudinalement chez une personne atteinte de rétinite pigmentaire (RP) avancée traitée avec MCO-010 dans l'essai RESTORE.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le principal actif de l'entreprise, le MCO-010, a récemment annoncé les données sur 100 semaines de la phase de RESTAURATION 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la RP (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'AG due à la DMLA.

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DALLAS, 2 mai 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présentée dans six présentations au Réunion annuelle de l'ARVO, Prendre place 5-9 mai 2024 dans Seattle. L'équipe de direction sera présente à la conférence et disponible pour se rencontrer au stand de Nanoscope Therapeutics #4620.

Les détails des présentations sont les suivants :

Titre de la présentation : Analyse BCVA longitudinale d'un traitement optogénétique indépendant de la mutation MCO-010 à faible ou forte dose pour la rétinite pigmentaire : résultats sur 12 mois d'une phase 2b/3 essai clinique randomisé, contrôlé de manière fictive, masqué par le patient et l'évaluateur (RESTORE)
Numéro de présentation : 2137
Type de présentation : Séance papier
Titre de la séance : Rétinite pigmentaire
Date de la séance : 6 mai 2024
Temps de session: 16h15 – 16h30 (heure du Pacifique)
Emplacement: 612 – Seattle Centre des congrès – Bâtiment en arc
Présentateur: Allen C. Ho, MD, conseiller médical en chef

Titre du résumé : Accord test-retest du test d'acuité visuelle de Fribourg en ultra-basse vision
Numéro du résumé/affiche : A0223
Type de séance : Session d'affiches
Titre de la séance : Évaluation des performances en basse vision
Date de la séance : 7 mai 2024
Temps de session: 13h15 – 15h00 (heure du Pacifique)
Emplacement: Salle d'exposition - Seattle Palais des Congrès
Présentateur: Samuel Barone, MD, médecin-chef

Titre du résumé : Analyse BCVA longitudinale de patients atteints de la maladie de Stargardt et de dégénérescence maculaire traités avec MCO-010, une thérapie optogénétique indépendante des mutations : résultats sur 48 semaines d'un essai clinique de phase 2a (STARLIGHT)
Numéro du résumé/affiche : B0094
Type de séance : Session d'affiches
Titre de la séance : Ophtalmologie pédiatrique et maladies oculaires héréditaires
Date de la séance : 8 mai 2024
Temps de session: 14h15 – 16h00 (heure du Pacifique)
Emplacement: Salle d'exposition - Seattle Palais des Congrès
Présentateur: Vinit B. Mahajan, MD, PhD, professeur d'ophtalmologie à Université de Stanford

Titre du résumé : La thérapie génique multi-caractéristique à l'opsine atténue la dégénérescence rétinienne et restaure la vision dans des modèles murins de rétinite pigmentaire
Numéro du résumé/affiche : B0293
Type de séance : Session d'affiches
Titre de la séance : Thérapies géniques et cellulaires et autres thérapies nouvelles I
Date de la séance : 8 mai 2024
Temps de session: 14h15 – 16h00 (heure du Pacifique)
Emplacement: Salle d'exposition - Seattle Palais des Congrès
Présentateur: Subrata Batabyal, PhD, directrice, développement non clinique

Titre du résumé : Caractérisation d'une opsine multicaractéristique activable par la lumière ambiante à large bande soutenant ses performances supérieures dans la restauration de la vision
Numéro du résumé/affiche : B0924
Type de séance : Session d'affiches
Titre de la séance : Thérapies géniques et cellulaires et autres thérapies nouvelles II
Date de la séance : 9 mai 2024
Temps de session: 8h00 – 9h45 (heure du Pacifique)
Emplacement: Salle d'exposition - Seattle Palais des Congrès
Présentateur: Samarendra Mohanty, PhD, présidente et directrice scientifique

Titre du résumé : Efficacité in vivo d'une nouvelle opsine multi-caractéristique (MCO-010) dans un modèle murin d'amaurose congénitale de Leber
Numéro du résumé/affiche : B0942
Type de séance : Session d'affiches
Titre de la séance : Thérapies géniques et cellulaires et autres thérapies nouvelles II
Date de la séance : 9 mai 2024
Temps de session: 8h00 – 9h45 (heure du Pacifique)
Emplacement: Salle d'exposition - Seattle Palais des Congrès
Présentateur: Najam Sharif, PhD, DSc, vice-président de la recherche et du développement mondial

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le principal actif de l'entreprise, le MCO-010, a récemment annoncé les données sur 100 semaines de Phase de restauration 2b/3 Essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour les atrophies géographiques secondaires à la dégénérescence maculaire liée à l'âge.

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DALLAS, 29 avril 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui : Samarendra Mohanty, PhD, co-fondateur et président, fera une présentation au Sommet sur l'innovation en matière de cellules rétiniennes et de thérapie génique 2024 et le Sommet de l'innovation sur la rétine de l'Ophtalmology Innovation Source (OIS), tous deux se déroulant à Seattle, Washington. L'équipe de direction sera présente à ces événements. Les détails des présentations sont les suivants :

Sommet 2024 sur l'innovation en matière de cellules rétiniennes et de thérapie génique de la Fondation pour lutter contre la cécité
Titre de la présentation : Relever les défis réglementaires pour faire progresser les thérapies géniques
Titre de la séance : Conception des essais cliniques : réglementation
Date de la séance : 3 mai 2024
Temps de session: 16h55 – 17h10 (heure du Pacifique)
Emplacement: Hyatt Regency Seattle
Présentateur: Samarendra Mohanty, PhD, co-fondatrice et présidente

Dans sa présentation, le Dr Mohanty présentera les défis de fabrication et de réglementation clinique liés aux progrès des thérapies géniques pour les maladies de la rétine. Il partagera les leçons apprises en travaillant avec les autorités réglementaires dans la conception et le développement de tests permettant de mesurer la puissance des produits de thérapie génique et les paramètres d'efficacité dans les essais cliniques.

Sommet de l'innovation sur la rétine de l'Ophtalmology Innovation Source (OIS)
Titre de la présentation : Restauration de la vision indépendante des mutations chez les patients atteints de dégénérescence rétinienne
Titre de la séance : Pleins feux sur la médecine régénérative
Date de la séance : 4 mai 2024
Temps de session: 15h00 – 16h05 (heure du Pacifique)
Emplacement: Hôtel Four Seasons à Seattle
Présentateur: Samarendra Mohanty, PhD, co-fondatrice et présidente

Le Dr Mohanty fournira une mise à jour de l'entreprise sur les activités à venir de Nanoscope suite aux données positives de fin d'étude de l'essai clinique randomisé sur l'opsine multi-caractéristique (MCO) dans la rétinite pigmentaire (RP). Cela sera suivi d'une table ronde sur la médecine régénérative animée par Mark S. Humayun, MD, PhD, professeur d'ophtalmologie et co-directeur-Université de Californie du Sud Institut des yeux Roski.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le principal actif de l'entreprise, le MCO-010, a récemment annoncé des données sur 100 semaines de la phase de RESTAURATION 2b/3 Essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la RP (NCT04945772). La société a également récemment achevé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour les atrophies géographiques secondaires à la dégénérescence maculaire liée à l'âge.

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212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 25 avril 2024  — Nanoscope Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui la nomination de Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS, en tant que conseiller médical en chef, où il aidera à définir la stratégie de développement de thérapies indépendantes des mutations génétiques. Le Dr Ho est chirurgien traitant et directeur de la recherche sur la rétine au Wills Eye Hospital et codirecteur du service de rétine du Wills Eye Hospital.

« Nous sommes ravis d'avoir le Dr. Allen C.Ho rejoignez Nanoscope en tant que conseiller médical en chef », a déclaré Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et PDG de Nanoscope. « En tant que spécialiste de la rétine de renommée mondiale et leader dans les traitements innovants pour les maladies de la rétine, ses connaissances seront inestimables pour Nanoscope. MCO-010 a le potentiel d'être la première thérapie génique disponible pour les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) avancée, et les contributions du Dr Ho contribueront à garantir ce potentiel. Nous sommes également impatients d'ajouter son point de vue à notre développement du MCO-010 pour la maladie de Stargardt, en nous appuyant sur les résultats prometteurs de notre essai clinique de phase 2 STARLIGHT.

« J'ai hâte de travailler encore plus étroitement avec les membres de l'équipe et la direction de Nanoscope qui ont travaillé sur des stratégies optogénétiques sensibles à la lumière ambiante pour les maladies de la rétine au cours de la dernière décennie », a déclaré le Dr Ho. « La récente sortie de leur phase de 2 ans 2b Les données de l'essai RESTORE constituent un moment important pour la communauté de la rétine et je suis heureux de contribuer à fournir ce traitement transformationnel au service des personnes souffrant de RP avancée. De plus, je suis également enthousiasmé par le pipeline Nanoscope et le potentiel translationnel de l'administration laser non virale guidée par l'image du MCO-020 pour améliorer la vision chez les patients présentant une atrophie géographique secondaire à une dégénérescence maculaire liée à l'âge ».

Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS
Allen C.Ho MD, FACS est chirurgien traitant et directeur de la recherche sur la rétine et co-directeur du service de rétine du Wills Eye Hospital, professeur d'ophtalmologie à Université Thomas Jefferson et partenaire de Mid Atlantic Retina. Il entretient des intérêts particuliers dans les maladies maculaires, la rétinopathie diabétique, les maladies chirurgicales de la rétine et les essais cliniques portant sur de nouveaux traitements pour les maladies vitréorétiniennes, notamment les thérapies géniques et cellulaires et les nouveaux dispositifs et techniques d'administration chirurgicale de médicaments. Son expérience comprend la recherche collaborative translationnelle et d'essais cliniques avec une expertise dans la conception d'études, les tests méthodologiques, les analyses de données, le développement d'instruments et de procédures chirurgicales, l'exécution et la communication de ces études et de leurs résultats, ainsi que la commercialisation axée sur l'accès des patients aux soins. Le Dr Ho a siégé au groupe d'experts sur les dispositifs ophtalmiques de la FDA américaine, au groupe de travail sur l'innovation de l'American Academy of Ophthalmology (AAO), au comité d'évaluation de la technologie de la rétine ophtalmique de l'AAO, au groupe de mesures de la rétine de l'AAO, au comité du registre AAO IRIS et est l'un des dirigeants d'Eyecelerator, le plus grand laboratoire de produits ophtalmologiques. rendez-vous de l'innovation dans le monde.

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b/3 Essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 pour les patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique. Pour en savoir plus, visitez www.nanostherapeutics.com et suivez-les LinkedIn.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 17 avril 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui : Sulagna Bhattacharya, président-directeur général et Samarendra Mohanty, PhD, président et directeur scientifique de Nanoscope Therapeutics, présentera et participera à une table ronde au Congrès mondial des médicaments orphelins 2024, qui aura lieu du 23-25 avril 2024 dans Boston, Massachusetts. Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Révolutionner la restauration de la vision : thérapie optogénétique indépendante des mutations pour les maladies héréditaires de la rétine
Titre de la séance :  Emplacement et partenaire
Date de la séance : mardi 23 avril^rd
Temps de session: 15:00. HNE, Hall C, Théâtre 4
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, Directeur général

Mme Bhattacharya couvrira le développement et l'application de la plateforme Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope pour le traitement réparateur et indépendant des mutations de plusieurs maladies orphelines dans l'espace de la dystrophie rétinienne héréditaire (IRD). Mme Bhattacharya participera également à une table ronde aux côtés du directeur scientifique de Nanoscope, Samarendra Mohanty, doctorat. Les détails du panneau sont les suivants :

Titre: Briser les barrières : accès à la thérapie génique pour les patients neurodégénératifs
Titre de la séance: Le monde de la défense des maladies rares
Date de la séance : mardi 23 avril^rd
Temps de session: 15h20. HNE, Hall C, Théâtre 1
Panélistes : Sulagna Bhattacharya, président-directeur général, et Samarendra Mohanty, PhD, directeur scientifique

Le panel discutera des obstacles rencontrés par les développeurs de thérapie génique qui cherchent à lutter contre les maladies neurodégénératives orphelines. Ces indications incluent les maladies dégénératives de la rétine que Nanoscope s'efforce de résoudre. Plus précisément, Mme Bhattacharya et le Dr Mohanty partageront les expériences et les défis rencontrés lors du développement du principal actif de Nanoscope, le MCO-010 pour le traitement indépendant des mutations de la rétinite pigmentaire, et comment de telles thérapies géniques indépendantes peuvent élargir l'accès aux patients.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de l'entreprise, MCO-010, a récemment terminé la phase de RESTAURATION 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'AG due à la DMLA.

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DALLAS, 26 mars 2024 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui des résultats positifs à l'issue de la phase de 2 ans. 2b RESTORE essai clinique randomisé et contrôlé de son programme principal, MCO-010, une thérapie génique indépendante des mutations pour les patients présentant une perte de vision permanente et sévère due à une rétinite pigmentaire (RP) avancée.

L'essai a atteint son critère d'évaluation principal, démontrant une amélioration statistiquement significative de l'acuité visuelle la mieux corrigée (MAVC) à la semaine 52, à la fois à la dose élevée (0,337 LogMAR ; p = 0,021) et à la dose faible (0,382 LogMAR ; p = 0,029). groupes de traitement par rapport au groupe témoin fictif (0,050 LogMAR). La phase 2b L'essai RESTORE représente le seul essai contrôlé randomisé sur la maladie dégénérative de la rétine à démontrer une amélioration au-delà du seuil BCVA cliniquement important > 0,3 LogMAR de manière statistiquement significative.

Les améliorations de la fonction visuelle ont persisté ou augmenté après la semaine 52 de l'étude, démontrant l'effet durable d'une seule injection intravitréenne de MCO-010. L'amélioration de la BCVA à la semaine 76, un critère d'évaluation secondaire clé, était statistiquement significative dans le groupe de traitement à forte dose par rapport au groupe témoin (0,539 LogMAR ; p = 0,001). À la semaine 76, l'amélioration de la BCVA dans le groupe de traitement à faible dose n'était pas statistiquement significative par rapport au contrôle (0,374 LogMAR ; p = 0,065).. Ces résultats sont cohérents avec ce qui a été observé précédemment dans la précédente étude ouverte de phase 1/2a. La dose élevée de MCO-010 (1,2E11gc/œil) devrait être la dose commerciale.

Dans un autre critère d'évaluation secondaire prédéfini, le critère d'évaluation fonctionnel composite des nouveaux tests de discrimination de forme multi-luminance et de mobilité y a montré un taux de réponse de 89% dans les groupes de traitement à haute dose et à faible dose à la semaine 52, offrant un soutien supplémentaire à la vision. amélioration après l'administration de MCO-010. Des données supplémentaires de cet essai clinique seront présentées lors d'une série de réunions scientifiques dans les mois à venir, en commençant par une présentation lors de la réunion scientifique annuelle de l'Association pour la recherche en vision et en ophtalmologie sur 6 mai 2024, dans Seattle, Washington, par Allen Ho, MD, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de rétine du Wills Eye Hospital.

MCO-010 a été généralement bien toléré et aucun événement indésirable grave ou grave lié au traitement n'a été signalé, conformément aux études antérieures. Les événements indésirables les plus courants étaient une hypertension cellulaire et oculaire légère ou modérée. Aucun événement indésirable particulièrement intéressant lié à une inflammation intraoculaire, tel qu'une endophtalmie, une rétinite, une vascularite rétinienne, une vascularite occlusive rétinienne ou une hypotonie, n'a été signalé dans les groupes de traitement.

« Nous avons observé une restauration significative de la vision chez de nombreux patients présentant une perte de vision sévère, y compris ceux qui étaient complètement aveugles », a déclaré David Boyer, MD, chercheur dans l'essai et professeur clinicien adjoint d'ophtalmologie au Université de Californie du Sud École de médecine Keck. « De nombreux patients traités avec MCO-010 ont obtenu un bénéfice cliniquement significatif mesurable lors du test de fonction visuelle primaire, et cet effet a été confirmé par une amélioration parallèle des évaluations de la vision fonctionnelle. S'il est approuvé, le MCO-010 est sur le point d'avoir un impact positif et significatif sur la vie des patients touchés par cette maladie débilitante.

Sur la base de ces résultats, Nanoscope a l'intention de soumettre une BLA à la FDA américaine au cours du second semestre 2024, première étape dans l'exécution de sa stratégie mondiale de réglementation et de commercialisation.

« Je suis ravi de constater que le MCO-010 a le potentiel d'améliorer la vision chez les patients atteints de RP avancée », a déclaré Arshad M. Khanani, MD, MA, FASRS, directeur de la recherche clinique chez Sierra Eye Associates et professeur clinicien au Université du Nevada, Reno Ecole de Médecine. « Il s’agit d’un moment charnière pour le domaine de la thérapie génique oculaire, qui dispose d’un traitement potentiel indépendant des mutations intravitréennes pour la RP, une maladie pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement disponible et qui entraîne une perte de vision permanente. »

« Nanoscope est à l'avant-garde de l'évolution de l'optogénétique vers une solution thérapeutique tangible pour les patients atteints de RP », a déclaré Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et PDG de Nanoscope. « Les données convaincantes des analyses les plus récentes de l'essai RESTORE à la semaine 76 fournissent une validation supplémentaire de la plateforme polyvalente MCO de Nanoscope, qui pilote notre portefeuille croissant de programmes dans le domaine de la maladie de Stargardt et de l'atrophie géographique (AG) due à la dégénérescence maculaire liée à l'âge. (AMD). Nous exprimons notre sincère gratitude aux participants à l’essai et à leurs familles, ainsi qu’aux enquêteurs et à tous ceux qui ont contribué à cet essai révolutionnaire et à sa réussite.

Ces résultats représentent la première preuve de l’efficacité d’une thérapie génique indépendante des mutations pour une maladie génétique. Ces résultats reflètent plus d'une décennie d'innovation dans tous les aspects du programme MCO-010, y compris la conception de vecteurs, la fabrication et la conception d'essais cliniques, ainsi que le développement de nouveaux paramètres de vision fonctionnelle pour cette population souffrant de perte de vision sévère.

« Ces résultats sont l'aboutissement de plus d'une décennie de travail mené par de nombreuses personnes dévouées, soulignant le potentiel de notre plate-forme MCO-010 unique à large bande, hautement photosensible et rapide », a déclaré Samarendra Mohanty, PhD, co-fondateur, président et directeur scientifique de Nanoscope. « Cette réalisation marque une étape importante dans le domaine de la thérapie génique indépendante des mutations, établissant ainsi la promesse de l’optogénétique en tant que modalité thérapeutique. Nous exprimons notre sincère gratitude au National Eye Institute-NIH et à ses collaborateurs pour leurs contributions inestimables à la réalisation du potentiel thérapeutique de la thérapie MCO, offrant ainsi l’espoir d’une restauration de la vision aux patients, quelle que soit leur mutation génétique sous-jacente.

RESTAURATION des détails de l'essai
Le multicentrique, Phase 2b L'essai a randomisé 28 sujets présentant une perte de vision sévère et un diagnostic clinique confirmé de RP. Un sujet randomisé, qui a retiré son consentement avant les mesures de base et l'intervention de l'étude, n'a pas été inclus dans la population ITTm. Les résultats rapportés proviennent de la population mITT qui comprenait tous les sujets randomisés ayant reçu l'intervention dans l'œil étudié (MCO-010 ou contrôle) : 18 sujets dans les groupes MCO-010 et 9 sujets dans le groupe témoin. Pour les critères d'évaluation principaux et secondaires, les sujets ont été évalués à plusieurs moments sur deux ans pour évaluer la BCVA, mesurée par le test d'acuité visuelle de Fribourg.

• Un modèle linéaire à effets mixtes pour mesures répétées (MMRM) a été réalisé sur les critères d'évaluation principaux et secondaires, dans lequel les données d'acuité visuelle de toutes les visites post-base ont été incluses dans le modèle, avec l'acuité visuelle de base comme covariable.
• Les comparaisons entre les groupes de traitement ont été effectuées à l'aide d'une procédure de Hochberg pour ajuster les comparaisons multiples par rapport au contrôle. En utilisant les résultats obtenus à partir du modèle MMRM, le p-les valeurs des deux comparaisons des groupes MCO-010 par rapport au contrôle ont été classées du plus grand au plus petit.
• Les résultats des critères d'évaluation principaux et secondaires de l'acuité visuelle rapportés sont basés sur des discussions réglementaires, comme annoncé précédemment le 18 janvier 2024et aligner les paramètres de l'étude sur les objectifs de l'étude initialement prévus. Un plan d'analyse statistique (SAP) révisé a été finalisé et soumis aux régulateurs avant la fin de la semaine 76 et des moments ultérieurs de l'étude.
• La vision fonctionnelle a été évaluée en évaluant les performances du sujet en matière de reconnaissance d'objets ou en suivant un cours de mobilité sous divers niveaux de lumière rencontrés dans les activités de la vie quotidienne.

Un résumé des principaux résultats d’efficacité suit :

DALLAS, 21 février 2024 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui : Sulagna Bhattacharya, président-directeur général de Nanoscope Therapeutics, et d'autres membres de son équipe de direction participeront à deux prochaines conférences. Les détails sont les suivants:

PDG de BIO & Conférence des investisseurs

Date de la séance : lundi 26 février 2024
Temps de session: 16h45 – 16 h 58 HE
Emplacement: Hôtel Marriott Marquis de New York
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, PDG

Mme Bhattacharya siège actuellement au conseil d'administration de BIO. Dans sa présentation, elle donnera un aperçu de la plateforme Opsin multi-caractéristique de Nanoscope et mettra en évidence l'approche génétiquement indépendante de la société. Les dirigeants du Nanoscope seront également disponibles pour des réunions pendant la conférence.

Conférence Evercore ISI 2024 sur les biotechnologies privées émergentes

Date de la séance : mercredi 28 février 2024
Temps de session: 1h40 – 14 h 10 HE
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, Directeur général

Lors de la discussion au coin du feu, Mme Bhattacharya discutera de la plateforme Multi-Characteristic Opsin de Nanoscope ainsi que des données cliniques récentes issues des essais cliniques menés auprès de patients atteints de rétinite pigmentaire avancée et de la maladie de Stargardt. La direction du Nanoscope sera également disponible pour des réunions 1×1 pendant toute la durée de la conférence.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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