Nanoscope Therapeutics annonce l'approbation par la FDA de l'IND pour l'essai clinique de phase 2b sur la monothérapie génique optogénétique pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire
COMMUNIQUÉ DE PRESSE – BEDFORD, TX (23 juin 2021) — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa demande de médicament nouveau de recherche (IND) est désormais ouverte pour la phase Essai clinique 2b de MCO-010, une monothérapie optogénétique activable par la lumière ambiante pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) avancée.
« Félicitations à l'équipe du Nanoscope et je suis ravi d'en faire partie. Nous espérons que notre thérapie restaurera la vision à la lumière ambiante sans aucun appareil externe, éliminant ainsi le risque de phototoxicité », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.
Les données cliniques impressionnantes présentées au Réunion annuelle de l'American Academy of Ophthalmology 2020 a persisté jusqu'à la fin de l'étude de phase 1/2a. « Il s'agit d'étapes majeures pour Nanoscope, avec des bénéfices potentiels pour les patients souffrant de dégénérescence rétinienne », a déclaré le président du conseil d'administration, Al Guillem, PhD.
L'essai de phase 2b, qui débutera en juin, sera un essai multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé de manière fictive, aux États-Unis, recrutant des patients atteints de RP avancée. Le traitement impliquera une seule injection intravitréenne de MCO-010 pour confirmer sa capacité à améliorer la vision des patients. MCO a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt.
La thérapie génique de Nanoscope utilise un vecteur AAV2 pour introduire les gènes MCO dans les cellules rétiniennes bipolaires, où ils expriment des opsines polychromatiques permettant la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie peut être administrée en cabinet. De plus, le traitement est applicable à la RP quelles que soient les mutations génétiques sous-jacentes.
Une étude ouverte de phase 1/2a sur MCO-010 ont démontré que la monothérapie optogénétique était sûre avec une qualité de vie améliorée compatible avec la vision fonctionnelle et la fonction visuelle chez les patients atteints de RP avancée.
« Nos thérapies géniques reprogramment les cellules rétiniennes et les rendent photosensibles pour restaurer la vision. L'administration de MCO avec un vecteur viral exclusif a permis la transduction de MCO dans la rétine des patients, confirmée par l'expression soutenue du rapporteur de fluorescence », a expliqué Samarendra Mohanty, PhD, président et directeur scientifique de Nanoscope.
"Nous sommes enthousiasmés par les conseils reçus de la FDA concernant l'improvisation de la caractérisation de notre produit, du critère d'évaluation principal et des tests d'activité qui, espérons-le, accéléreront notre programme clinique visant à rendre le médicament réparateur disponible pour les patients atteints de RP", a ajouté le Dr Mohanty.
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À propos de RP
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine, et lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP, liée à plus de 60 mutations génétiques différentes, englobe un groupe de troubles génétiques rares dans lesquels les photorécepteurs se dégradent progressivement, entraînant une déficience visuelle et éventuellement la cécité.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge.
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