Nanoscope Therapeutics annonce que le premier patient a reçu une dose dans le cadre d'un essai clinique de phase 2b de monothérapie génique optogénétique pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire
BEDFORD, Texas, 19 juillet 2021 / Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le premier patient avait reçu une dose dans sa phase 2b essai clinique de MCO-010, une monothérapie optogénétique activable à la lumière ambiante pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP).
« Je tiens à féliciter l'équipe du Nanoscope, nos partenaires cliniques et les patients participant à l'essai. Les résultats de notre phase 2b cet essai pourrait servir de base à l'examen par la FDA d'une approbation accélérée du MCO-010 pour le traitement de la RP. Nous sommes impatients de travailler avec la FDA et d'autres agences de réglementation afin de pouvoir apporter le MCO-010 aux patients atteints de RP », a déclaré Sulagna Bhattacharya, président-directeur général de Nanoscope.
La thérapie optogénétique de Nanoscope utilise un médicament exclusif administré par voie intravitréenne AAV2 vecteur pour délivrer des gènes d'opsine multi-caractéristiques (MCO) dans les cellules rétiniennes, où ils expriment des opsines polychromatiques permettant la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie peut être administrée dans un cabinet médical sans avoir besoin de lunettes ou d’autres interventions. Sur la base des preuves préliminaires de l'étude de phase 1/2a de la société, le MCO-010 est potentiellement applicable non seulement à la RP mais à d'autres maladies dégénératives de l'œil, quelles que soient les mutations génétiques. Le MCO-010 a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt.
La phase 2b procès (NCT04945772) inclura 27 participants dans un essai multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé de manière fictive dans le cadre du Etats-Unis recrutement de patients atteints de RP avancée. Le traitement impliquera une seule injection intravitréenne de MCO-010 ou simulée pour confirmer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité dans l'amélioration de la vision et de la fonction visuelle des patients. L’étude devrait terminer le recrutement d’ici la fin de 2021 et les résultats sur 12 mois seront disponibles d’ici la fin de 2022.
« Il s’agit d’une étape importante à la fois pour Nanoscope et pour le domaine de la recherche ophtalmologique. Nous restons fermes dans notre engagement à proposer une monothérapie optogénétique sûre et différenciée à la communauté ophtalmologique », a déclaré le Dr Mohamed Genead, directeur du développement et médecin-chef de Nanoscope. « En conséquence, nous sommes enthousiasmés par notre programme de développement du MCO-010, qui, selon nous, présente un potentiel important pour le traitement d'un large éventail de maladies de la rétine. »
Une étude ouverte de phase 1/2a terminée sur MCO-010 chez 11 patients atteints de RP, il a été démontré que la monothérapie optogénétique activable par la lumière ambiante était bien tolérée avec une qualité de vie améliorée compatible avec une vision fonctionnelle significative et une amélioration de la fonction visuelle chez les patients atteints de RP avancée.
« Nous sommes enthousiasmés par l’énorme intérêt suscité par les patients RP, les soignants et la communauté clinique. Notre équipe travaille dur pour étendre davantage la plateforme MCO pour d’autres dégénérescences rétiniennes, notamment la maladie de Stargardt, la dégénérescence maculaire sèche liée à l’âge (dAMD) et d’autres », a déclaré Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique de Nanoscope.
À propos de RP
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine. Lorsqu'elles sont activées par la lumière, ces opsines déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP, liée à plus de 60 mutations génétiques différentes, englobe un groupe de troubles génétiques rares dans lesquels les photorécepteurs se dégradent progressivement, entraînant une déficience visuelle et éventuellement la cécité.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Thérapeutique développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions d'individus aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend des thérapies de régénération rétinienne basées sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de DMLA.
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