Nanoscope Therapeutics annonce la première dose administrée à un patient dans le cadre de l'essai clinique de phase 2 STARLIGHT sur la thérapie génique optogénétique MCO-010 pour la maladie de Stargardt

DALLAS, 25 juillet 2022  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le premier patient a été dosé dans le cadre d'un essai de phase 2 de sa monothérapie optogénétique activable par la lumière ambiante Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) pour la maladie de Stargardt.

"Cet essai représente la deuxième indication de notre thérapie de restauration de la vision pour les personnes aveuglées par des maladies dégénératives rétiniennes héréditaires rares, quelles que soient les mutations génétiques", a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. «Notre phase de RESTAURATION 2b l’essai pour les patients atteints de rétinite pigmentaire est terminé et les résultats sont attendus au premier trimestre 2023. Il n’existe aucun traitement approuvé pour ces conditions débilitantes.

L'essai ouvert de phase 2 STARLIGHT (NCT05417126) compte actuellement des sites cliniques actifs en Texas et Floride et recrutera environ six patients pour recevoir la même dose de MCO-010 de 1,2E11gc/œil que celle utilisée dans la phase 2b Étude sur la rétinite pigmentaire (RP). Les données de sécurité et d'efficacité sur six mois sont attendues au premier trimestre 2023. La maladie de Stargardt est une maladie héréditaire progressive affectant les enfants et les adultes. Cette affection entraîne des lésions de la macula, la partie centrale de la rétine responsable de la vision centrale et détaillée. La maladie de Stargardt peut être causée par plusieurs mutations génétiques différentes et constitue la deuxième affection rétinienne héréditaire la plus courante après la RP.

« Les traitements expérimentaux existants pour Stargardt visent principalement à ralentir la progression de la perte de vision. Pour les personnes qui souffrent déjà d’une perte de vision avancée, une approche basée sur l’optogénétique, telle que MCO-010, peut avoir un potentiel bien plus important pour restaurer la vision perdue. » Aaron Osborne, CMO et CDO chez Nanoscope ajoutés.

« MCO-010 offre un nouvel espoir aux personnes atteintes de dégénérescence maculaire de Stargardt. Les patients de Stargardt présentant une dégénérescence sévère ne disposent généralement pas de suffisamment de neurones photorécepteurs sensibles à la lumière, nécessaires pour se qualifier pour des expériences expérimentales. ABCA4 thérapies spécifiques aux gènes. La thérapie optogénétique pourrait permettre de traiter un groupe plus large de patients atteints de dégénérescence maculaire juvénile, quel que soit l'état de leurs neurones photorécepteurs sensibles à la lumière », a déclaré Stephen Tsang, MD, PhD, Professeur Laszlo Z. Bito d'ophtalmologie, de pathologie et de biologie cellulaire à Université de Colombie Irving Medical Center et conseiller de Nanoscope Therapeutics.

La thérapie génique MCO-010 de Nanoscope reprogramme les cellules rétiniennes saines pour les rendre photosensibles. Il utilise une technologie exclusive de vecteurs et de promoteurs pour introduire les gènes MCO dans les cellules bipolaires rétiniennes permettant la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie implique une seule injection intravitréenne dans un cabinet médical.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. Le principal actif de la société, MCO-010, est actuellement en phase 2b essais cliniques multicentriques, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis sur la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également lancé un essai de phase 2 sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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