DALLAS, 9 août 2023  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique axée sur les thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a présenté les principaux résultats de son essai clinique de phase 2, STARLIGHT, lors de la réunion annuelle de l'American Society of Retina Specialists (ASRS) à Seattle la semaine dernière. L'essai a évalué les effets de leur nouveau traitement, MCO-010, pour les patients atteints de la maladie de Stargardt, une maladie pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement disponible.

Principaux résultats de l’essai clinique STARLIGHT :

• Les patients traités avec MCO-010 ont démontré améliorations cliniquement significatives en acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA)
• Une approximation Gain de 3 dB en sensibilité moyenne, tel que mesuré par périmétrie du champ visuel Octopus
• Aucun événement indésirable grave (EIG) ont été observés chez les patients traités par MCO-010 dans cette étude

« J'ai apprécié l'opportunité de présenter les résultats prometteurs de l'essai clinique de phase 2 STARLIGHT de Nanoscope. En l’absence d’options thérapeutiques actuelles, le MCO-010 pourrait apporter de l’espoir aux patients souffrant d’une perte de vision sévère due à la maladie de Stargardt en rétablissant la sensibilité à la lumière à large bande », a déclaré le Dr. Allen Ho, Professeur d'ophtalmologie à Université Thomas Jefferson et chirurgien traitant, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de rétine du Wills Eye Hospital.

« Nous sommes ravis d'avoir eu le Dr. Allen Ho présenter les données de l'essai clinique de phase 2 STARLIGHT à l'ASRS de cette année. MCO-010 fait progresser notre plateforme exclusive de thérapie génique AAV avec le potentiel d'améliorer la vision des patients atteints de la maladie de Stargardt et d'autres maladies héréditaires de la rétine (IRD). Ces résultats offrent des perspectives prometteuses pour lutter contre cette maladie difficile », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG et co-fondateur de Nanoscope.

À propos de la maladie de Stargardt
La maladie de Stargardt est une maladie oculaire héréditaire rare causée par des dépôts graisseux dans la macula, entraînant une perte du champ visuel central. Elle touche environ 8 000 à 10 000 patients aux États-Unis, avec souvent des symptômes apparaissant dès l'enfance ou l'adolescence. Actuellement, il n’existe aucun traitement approuvé par la FDA.

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

Contact investisseurs :
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RÉFÉRENCE : Ho et al. Thérapie optogénétique MCO-010 pour la perte de vision sévère dans la maladie de Stargardt : résultats à 6 mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT. ASRS 2023.

SOURCE Nanoscope Thérapeutique