Dallas, Texas (7 février 2024) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le Dr Victor Gonzalez fera une présentation au 47e réunion annuelle de la Société Macula, qui aura lieu du 7 au 10 février au La Quinta Resort & Club à Palm Springs, en Californie. Les détails de la présentation sont les suivants :

Titre: Thérapie optogénétique MCO-010 pour traiter la maladie de Stargardt : sécurité et efficacité jusqu'à la semaine 48 dans l'essai clinique de phase 2a STARLIGHT
Titre de la séance : Dystrophie rétinienne héréditaire I (essais de traitement)
Date: 7 février 2024
Temps: 18h18-18h25 (heure du Pacifique)
Emplacement: Hall principal
Présentateur: Dr Victor Gonzalez, Valley Retina Institute, McAllen, Texas

Au cours de sa présentation, le Dr Gonzalez présentera la conception de l'essai et les données sur 48 semaines de STARLIGHT (NCT05417126), la première étude clinique sur la thérapie optogénétique pour la perte de vision sévère due à la maladie de Stargardt. Le Dr Gonzalez couvrira les améliorations de l'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA) des patients STARLIGHT, telles que mesurées par le graphique ETDRS, après une seule injection intravitréenne de MCO-010. Le Dr Gonzalez partagera également ses réflexions sur la manière dont les résultats de STARLIGHT peuvent éclairer le futur développement clinique du programme Stargardt de Nanoscope à mesure qu'il progresse vers la phase 3.

Principaux résultats de l'essai clinique STARLIGHT

• MCO-010 a été bien toléré, aucun événement indésirable grave (EIG) ne s'est maintenu pendant 48 semaines.
• Les patients atteints d'une maladie principalement maculaire ont présenté des améliorations cliniquement significatives de leur BCVA
• Des améliorations ont été démontrées dans le champ visuel et dans les résultats rapportés par les patients (lecture, couleur et contraste).

À propos de la maladie de Stargardt
La maladie de Stargardt est une maladie oculaire héréditaire rare causée par des dépôts graisseux dans la macula, entraînant une perte de vision du champ central. Elle touche environ 8 000 à 10 000 patients aux États-Unis, avec souvent des symptômes apparaissant dès l'enfance ou l'adolescence. Actuellement, il n’existe aucun traitement approuvé par la FDA.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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