DALLAS, 12 février 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui qu'Amir Singh, Ph.D. présentera au 68^ème Réunion annuelle de la Société de biophysique se déroulera du 10 au 14 février 2024 au Pennsylvania Convention Center à Philadelphie. La réunion offre une plate-forme permettant aux chercheurs de partager leurs dernières découvertes et innovations en biophysique.

Au cours de sa présentation, le Dr Singh approfondira les caractéristiques biophysiques de la molécule MCO (MCO-010). Il révélera le mécanisme d'action unique du MCO-010 tout en détaillant sa bioinformatique distinctive, sa structure moléculaire et ses propriétés photosensibles. La présentation souligne l'importance de la recherche biophysique et son impact potentiel sur l'avancement de notre compréhension des thérapies de restauration de la vision.

Détails de la présentation
Titre: Élucider le caractère unique structurel et fonctionnel de l'opsine multi-caractéristique, une molécule hautement bio-ingéniée, sensible à la lumière ambiante, avec une réactivité spectrale à large bande et une cinétique rapide pour moduler les activités neuronales
Date: mercredi 14 février 2024
Temps: 10 h 30 HE
Emplacement: Hall d'exposition AB
Présentateur: Dr Amir Kumar Singh

La structure distinctive du MCO-010 permet des fonctions telles que la sensibilité à la lumière à large bande, une plage dynamique élevée et une cinétique d'activation rapide, ce qui la rend prometteuse pour restaurer la vision chez les personnes atteintes de maladies dégénératives de la rétine. Sa capacité à fonctionner dans un éclairage ambiant sans dispositifs de stimulation externes ouvre de nouvelles possibilités pour la restauration de la vision. Cette nouvelle approche optogénétique constitue une étape importante vers le traitement des troubles neurologiques impliquant une activité anormale des circuits neuronaux.

À propos du MCO-010
Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant des mutations génétiques spécifiques et sont encore limitées dans les maladies avancées caractérisées par des cellules externes dégénérées de la rétine. La monothérapie optogénétique MCO activable par la lumière ambiante cible de nombreux neurones rétiniens internes et a le potentiel de restaurer la vision définitivement perdue en raison d'une RP avancée. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et hautement sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Grâce au ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur AAV2 exclusif permet une transduction robuste du MCO-010 dans les cellules bipolaires lors d'une injection intravitréenne. L'étude de phase 1/2 du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée a démontré une sécurité favorable et une amélioration dose-dépendante de l'acuité visuelle. Des améliorations nominalement significatives de l'acuité visuelle chez les patients traités par MCO-010 ont été observées par rapport au groupe témoin dans l'essai de phase 2b RESTORE. Il y avait également des améliorations nominales significatives de la vision fonctionnelle, évaluées par la mobilité guidée par la vision multi-luminance et la discrimination de forme, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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