DALLAS, 21 octobre 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui découverte révolutionnaire dans le domaine de la science et de la technologie de la vision translationnelle (TVST, une revue ARVO) démontrant que le traitement optogénétique MCO-010 de la rétine interne arrête la dégénérescence rétinienne supplémentaire dans un modèle animal de rétinite pigmentaire (RP), tel qu'évalué par tomographie par cohérence optique et analyse immunohistochimique.

Suite au traitement intravitréen par MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec), environ 80% de cellules bipolaires ont été transduites dans la rétine, et aucune altération de l'épaisseur de la rétine n'a été observée, contrairement au groupe témoin. Les résultats décrits dans la publication démontrent que l'expression de MCO-010 dans les rétines de souris souffrant d'une dégénérescence des photorécepteurs arrête toute perte supplémentaire et empêche toute désorganisation supplémentaire des couches de cellules rétiniennes.

« Le MCO-010 est la seule opsine à large bande passante, rapide et très sensible actuellement en cours d'essais cliniques et a démontré une amélioration significative de la vision chez les patients atteints de RP avancée. En plus de restaurer la vision par injection intravitréenne de MCO-010, mesurée par des tests comportementaux et électrophysiologiques, cet aspect modificateur de la maladie du MCO-010 offre un avantage thérapeutique clé dans les thérapies optogénétiques en ciblant les cellules bipolaires de la rétine interne », a déclaré le Dr. Vinit Mahajan, Professeur et vice-président de la recherche, Département d'ophtalmologie à Université de Stanford.

« Cet aspect modificateur de la maladie du MCO-010 a également été observé dans un modèle animal de la maladie de Stargardt ainsi que dans le modèle de primate non humain pour l'atrophie géographique », a déclaré Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique de Nanoscope. « Nous disposons de preuves préliminaires de la stabilisation de la structure de la rétine dans l'essai clinique sur la RP, et nous prévoyons de procéder à une évaluation à long terme de ce biomarqueur anatomique. »

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer la soumission de BLA pour le MCO-010 pour traiter la RP au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la RP et le Stargardt. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et récemment a annoncé son intention de lancer une phase 3 essai d'enregistrement au premier trimestre 2025. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 délivrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique