Nanoscope Therapeutics annonce Achèvement du recrutement pour son essai clinique de phase 2b chez des patients aveugles pour une thérapie génique optogénétique visant à restaurer la vision
DALLAS, 7 février 2022 — Nanoscope Thérapeutique, une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui le recrutement complet de sa phase 2b essai clinique de MCO-010, une monothérapie optogénétique Opsin multi-caractéristique (MCO) activable à la lumière ambiante pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP). Les premiers résultats sont attendus au premier trimestre de l’année prochaine.
"La finalisation du recrutement pour cet essai est une autre étape importante pour Nanoscope et pour des millions de personnes souffrant de maladies de la rétine pour lesquelles il n'existe aucun traitement efficace", a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. « Les résultats positifs de cet essai nous rapprocheront de la satisfaction de cet important besoin médical non satisfait. »
Une étude de phase 1/2a terminée sur MCO-010 chez 11 patients atteints de RP, il a été démontré que le traitement optogénétique était bien toléré, avec une qualité de vie améliorée compatible avec une amélioration significative de la vision fonctionnelle chez les patients atteints de RP avancée.
La phase 2b procès (NCT04945772) ont recruté 27 participants souffrant d'une perte de vision sévère due à une PR avancée dans un essai multicentrique randomisé, en double insu, contrôlé de manière fictive. Dans cette étude, les patients reçoivent soit une injection de MCO-010, soit une injection fictive pour évaluer l'efficacité et la sécurité du traitement par MCO-010.
« La RP est une maladie héréditaire progressive causée par un spectre de mutations génétiques différentes. Cette thérapie optogénétique a le potentiel d’avoir un impact sur les patients atteints de divers types génétiques de RP », a déclaré Byron Lam, MD, professeur de neuro-ophtalmologie au Bascom Palmer Eye Institute et principal expert en RP.
La thérapie optogénétique de Nanoscope utilise un procédé exclusif AAV2 vecteur pour délivrer les gènes MCO dans les cellules rétiniennes permettant la vision dans les environnements naturels. La thérapie est administrée sous forme d’injection dans un seul œil pour une administration en cabinet sans nécessiter d’autres dispositifs ou interventions. Sur la base des preuves de l'étude de phase 1/2a, le MCO-010 est potentiellement applicable à la restauration de la vision dans les maladies dégénératives de la rétine, indépendamment des mutations génétiques. Le MCO-010 a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt. Une étude de phase 2 sur la dégénérescence maculaire de Stargardt est également en cours de lancement.
À propos de RP
La RP, liée à plus de 100 mutations génétiques différentes, englobe un groupe de troubles rares dans lesquels les photorécepteurs se dégradent, conduisant à la cécité chez environ 2 millions d'individus.
À propos de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue à des millions de personnes aveugles souffrant de maladies de la rétine pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline comprend des thérapies optogénétiques pour la RP, Stargardt et la DMLA sèche.
Contact:
Dan Éramian
Opus Biotechnologie Communications
pr@nanostherapeutics.com
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